Neue Zugangshürden in Europa überwinden: Ein Gespräch mit dem EU HTA Lead von Cencora

 

F: Ruairi, warum ist Ihre neue Rolle als EU-HTA-Leiterin bei Cencora wichtig und was erhoffen Sie sich davon? 

Ruairi O'Donnell: Die Einführung der EU-HTA-Verordnung, die im Januar 2025 in Kraft tritt, ist eine große Veränderung auf dem Weg, den Hersteller einschlagen müssen, um ihre Innovationen zu den Patienten in Europa zu bringen. Als HTA-Leiter der EU verdeutliche ich in meiner Rolle das Engagement von Cencora für den europäischen Marktzugang und unsere Partnerschaft mit der Life-Sciences-Branche.  

Mein Ziel ist es, unseren Kunden erstklassige strategische und technische Unterstützung zu bieten, um diese neue Hürde zu meistern und den Zugang zu neuen Innovationen zu optimieren. Intern möchte ich ein erkennbarer Mittelpunkt für unsere Fachexperten sein und ihnen helfen, mit den sich entwickelnden Richtlinienänderungen und Best Practices Schritt zu halten.  

 

F: Was sind die zentralen Herausforderungen, vor denen Hersteller mit den neuen EU-HTA-Prozessen stehen? 

Ruairi O'Donnell: Aus meiner Sicht gibt es derzeit drei große Herausforderungen. Unsicherheit ist die erste. Trotz der kürzlich erfolgten Veröffentlichung des ersten Durchführungsrechtsakts besteht nach wie vor Unsicherheit darüber, wie die technischen Anforderungen der Gemeinsamen Klinischen Bewertung (Joint Clinical Assessment, JCA) umgesetzt werden sollen. Darüber hinaus sind die nachgelagerten Auswirkungen des JCA auf die nationalen Zugangsverfahren in ganz Europa ebenfalls sehr ungewiss. Wenn wir an den ersten JCAs teilnehmen und mehr Erfahrung als Branche sammeln, werden wir lernen, wie Best Practices aussehen und die Auswirkungen der neuen Vorschriften besser verstehen – aber das wird Zeit brauchen.  

In der Tat ist die Zeit die zweite große Herausforderung. Zeitdruck stellt eine Herausforderung dar, sowohl in Bezug auf die Vorbereitung als auch während des JCA-Prozesses selbst. Zu einer angemessenen Vorbereitung gehört, dass Organisationen frühzeitig daran arbeiten, sich auf JCAs vorzubereiten, indem sie die strategische Vorbereitung und die Fristen für die Vorbereitung der Evidenz parallel zum Regulierungsprozess der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) entsprechend anpassen. Es ist von entscheidender Bedeutung, einen Projektplan mit klaren Zeitplänen zu erstellen, um sicherzustellen, dass in jeder Phase die richtigen Fragen gestellt und die notwendigen Recherchen und Überlegungen zeitnah durchgeführt werden.  

Während des JCA-Verfahrens haben die Hersteller dann nur 90 Tage Zeit, um ihre Dossiers nach der Veröffentlichung der konsolidierten PICO-Rahmenwerke (Population, Intervention, Comparator, and Outcome) einzureichen. Dieses 90-Tage-Fenster erzeugt einen immensen Zeitdruck innerhalb des gesamten Systems und unterstreicht die Dringlichkeit einer frühzeitigen Vorbereitung und rechtzeitigen Maßnahmen.  

Die dritte Herausforderung ist: Mangelnder Einfluss. Derzeit gibt es nur einen begrenzten Input von Patienten und Herstellern bei der Gestaltung des Umfangs des Prozesses und der Gestaltung der PICOs – ein Grund zur Sorge in der gesamten Branche. In der Tat fehlt es den Herstellern an einem sinnvollen Dialog über das Produkt und die Evidenz während des Prozesses, wobei derzeit nur wenige Momente der technischen Klärung geplant sind. Bei diesem einseitigen Kommunikationsprozess wird großer Wert darauf gelegt, dass die Evidenz und die Argumente für die neue Intervention genau dargestellt werden. Die Einreichungen müssen genau, umfassend und repräsentativ für das Wertversprechen des Produkts sein. Qualität und Liebe zum Detail stehen in diesem Zusammenhang an erster Stelle. 

 

F: Welche methodischen Herausforderungen sehen Sie speziell für die JCA? 

Ruairi O'Donnell: Es gibt mehrere methodische Herausforderungen, die antizipiert werden können. Die erste Herausforderung bezieht sich auf die Zusammenstellung und Synthese der erforderlichen Nachweise für die JCA. Dabei geht es um die systematische Evidenzerhebung auf Basis etablierter Standards der evidenzbasierten Medizin durch groß angelegte systematische Übersichtsarbeiten. Diese Aufgabe wird komplexer, wenn es sich um mehrere Komparatoren und Populationen handelt, die erhebliches technisches Fachwissen und Ressourcen erfordern. 

Die zweite Herausforderung besteht darin, die vergleichende Wirksamkeit zwischen der neuen Intervention und den definierten Komparatoren im PICO-Rahmen zu bewerten. Dies wird aufgrund der Komplexität der Analyse von Daten aus zahlreichen Komparatoren wahrscheinlich fortschrittliche statistische Analysetechniken erfordern. Die Aktualität ist in dieser Hinsicht von entscheidender Bedeutung, insbesondere innerhalb des 90-Tage-Zeitfensters nach der Veröffentlichung der konsolidierten PICOs, da in diesem Zeitfenster die Analysen rasch entsprechend angepasst und aktualisiert werden müssen. 

Die dritte methodische Herausforderung dreht sich ebenfalls um diesen 90-Tage-Zeitrahmen. Die technische Herausforderung, auf die konsolidierten PICOs zu reagieren und Änderungen am Einreichungsdossier zu beheben, erfordert qualitativ hochwertiges und erfahrenes medizinisches Schreiben. Liebe zum Detail, Kapazität und ein straffes Projektmanagement werden der Schlüssel sein (wie bei jedem substanziellen HTA-Prozess wie z. B. AMNOG).  

F: Welche Fähigkeiten und Fertigkeiten sind für den Erfolg der EU-HTA unerlässlich? 

Ruairi O'Donnell: Mit Blick auf den nachgelagerten nationalen Zugang kann die Bedeutung lokaler Kenntnisse nicht hoch genug eingeschätzt werden. Es ist wichtig zu antizipieren, wie verschiedene Länder das JCA in ihren eigenen Entscheidungsprozessen interpretieren und nutzen können, wobei ihre einzigartigen Gesundheitssysteme und -prioritäten zu berücksichtigen sind. Nationale Unterschiede könnten sich beispielsweise aufunterschiedliche Weise auf die Anwendung von PICO-Kriterien bei der Arzneimittelbewertung auswirken. Dies erfordert ein tiefes Verständnis der lokalen Kontexte und die Zusammenarbeit mit Interessengruppen auf nationaler und regionaler Ebene.  

Kenntnisse und Kapazitäten in der Biostatistik werden von größter Bedeutung sein. Die Komplexität der Analysen, die wahrscheinlich von der JCA gefordert werden, erfordert ein ausgeprägtes Verständnis statistischer Methoden. Ein engagiertes Statistikteam innerhalb von Cencora ermöglicht es uns, diese komplexen Analysen genau durchzuführen. Diese Fähigkeit ist nicht nur für die Interpretation der Daten von entscheidender Bedeutung, sondern auch für das Verständnis des Akzeptanzgrads und seines Einflusses auf nationale Verfahren und Zugangsdiskussionen in den einzelnen Ländern.  

Schließlich wird eine kluge strategische Planung eine wichtige Rolle spielen, wenn es darum geht, den Gesamterfolg bei der Überwindung der HTA-Hürden in der EU zu erzielen. Durch die Durchführung gründlicher Szenarioanalysen im Voraus können Unternehmen Herausforderungen und Chancen während des JCA-Prozesses besser antizipieren. Unser globales Marktzugangs- und Strategieteam bei Cencora verfügt über umfangreiche Erfahrung in der europaweiten Landschaftsgestaltung von Kostenträgern und der Entwicklung von Wertstrategien, was es zu einer unschätzbaren Ressource für eine effektive strategische Planung während EU-HTA-Prozessen macht. 

 

F: Was sind die kritischen Momente, die ein Hersteller im Rahmen der EU-HTA gewinnen muss?  

Ruairi O'Donnell: Der erste entscheidende Moment ist das "früh genug" Evidenzdesign, das am Ende der Phase II beginnt und die Berücksichtigung der Anforderungen in ganz Europa, einschließlich der JCA, beinhaltet. In der Vergangenheit lag der Fokus vielleicht nur auf den großen Märkten in Europa, aber jetzt erfordert es ein breiteres Denken in der gesamten EU und welche PICOs entstehen könnten. Hersteller sollten versuchen, das Verfahren der gemeinsamen wissenschaftlichen Konsultation (JSC) zu nutzen, das Teil der EU-HTA-Verordnung ist, um wertvolle Ratschläge für die Gestaltung von Nachweisen zu erhalten.   

Der zweite kritische Moment tritt nach dem "Rückgang" der konsolidierten PICOs ein. Die Hersteller müssen verschiedene PICO-Szenarien im Voraus berücksichtigt und ihren ersten Dossierentwurf so vorbereitet haben, dass sie nach der Konsolidierung schnell reagieren können.  

Der dritte wichtige Moment ist das wirksame nationale Engagement nach dem JCA. Hersteller sollten die JCA-Veröffentlichung nutzen, indem sie mit angeschlossenen Teams zusammenarbeiten, um Chancen zu nutzen oder die darin identifizierten Herausforderungen zu mindern. In der Tat sollten die Affiliate-Teams früher einbezogen werden, indem sie an Szenarioanalysen vor der PICO-Umfrage teilnehmen. Ihre lokalen Einblicke und der Einfluss der Interessengruppen können hier von unschätzbarem Wert sein.  

 

F: Auf welche Aspekte der neuen Funktion und der Einführung des Center of Excellence freuen Sie sich am meisten?  

Ruairi O'Donnell: Ich persönlich finde das Neue und die Unsicherheit ziemlich spannend! Nach 20 Jahren in der Branche ist es anregend, ein neues Verfahren zu haben, das neue Herausforderungen und Rätsel aufwirft, die es zu lösen gilt. Obwohl ich nicht genau weiß, wie sich das alles entwickeln wird, vertraue ich auf meine Erfahrung und die meiner Cencora-Kollegen, um diese neue Hürde mit Kreativität und Anpassungsfähigkeit zu meistern. 

Darüber hinaus freue ich mich auf die stressabbauende EU-HTA für die Kunden, mit denen wir zusammenarbeiten werden. Unser Ziel ist es, sie zu entlasten und ihnen das Leben zu erleichtern, indem wir während des gesamten EU-HTA-Prozesses erstklassige Unterstützung bieten. Indem wir Beratung und Unterstützung anbieten, möchten wir Schmerzpunkte und Unsicherheiten mindern, mit denen sie möglicherweise konfrontiert sind. 

 

Dieser Artikel soll die Fähigkeiten von Cencora vermitteln, die durch das Fachwissen der Autoren unterstützt werden. Cencora empfiehlt den Lesern jedoch dringend, alle verfügbaren Informationen zu den in diesem Artikel behandelten Themen zu prüfen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen.