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Fünfjahresprognosen mit deutschen Real-World-Evidence: Jüngste Änderungen der Verfahrensordnung des G-BA und Auswirkungen auf die Verwendung von Anspruchsdaten in deutschen AMNOG-Dossiers
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Kathrin Gerchow, MPH
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Timotheus Stremel, MSc
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Christian Jacob, PhD
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Sebastian Braun, PhD
Wie können Hersteller die Zukunft anhand von Evidenz aus der Praxis in deutschen Nutzenbewertungen vorhersagen? Pharmaunternehmen sind nun verpflichtet, vorausschauende Trendschätzungen abzugeben, die sich auf die erwarteten Veränderungen der Zahl der gesetzlich krankenversicherten Patienten innerhalb der Zielpopulation für das neue Medikament in den nächsten fünf Jahren konzentrieren.
Health Technology Assessment in Deutschland
Das 2011 eingeführte Gesetz zur Reform des Arzneimittelmarktes (AMNOG) hat die Landschaft des Health Technology Assessment (HTA) in Deutschland grundlegend verändert. Mit der Verpflichtung, dass Pharmaunternehmen bei der Markteinführung detaillierte Value-Dossiers beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) einreichen müssen, hat AMNOG einen strukturierten Rahmen für die Bewertung des Zusatznutzens neuer Arzneimittel eingeführt. Diese Dossiers tragen zur Vergabe von Mitteln der gesetzlichen Krankenversicherung bei und sollen die Transparenz erhöhen, indem Nutzenbewertungen auf der Website des G-BA öffentlich zugänglich gemacht werden (www.g-ba.de).
Der G-BA ist eine juristische Person des öffentlichen Rechts, die sich aus wichtigen Organisationen des deutschen Gesundheitswesens zusammensetzt, darunter Ärzte-, Zahnärzte-, Krankenhaus- und Krankenkassenverbände, wobei Patientenvertreter an formellen Entscheidungssitzungen (Sitzungen, in denen Beschlüsse über Gesundheitsregelungen und Nutzenbewertungen diskutiert und verabschiedet werden) ohne Stimmrecht teilnehmen. Der am 1. Januar 2004 gegründete G-BA ersetzte frühere Gesundheitsausschüsse des Bundes und trat am 1. Juli 2024 seine fünfte Amtszeit an. Ihre Arbeit wird durch das Sozialgesetzbuch Fünftes Buch (SGB V) geregelt, in dem die Mandate, die Ernennung von Mitgliedern, die Einbeziehung der Patienten und die Verfahrensrahmen festgelegt sind. Der G-BA arbeitet unter der Aufsicht des Bundesministeriums für Gesundheit, das seine Beschlüsse vor der Veröffentlichung im Bundesanzeiger prüft.
Ein deutsches AMNOG-Dossier ist in fünf Hauptmodule gegliedert, die die Zusammenfassung der Aussagen im Dossier, allgemeine Informationen über das Arzneimittel und die zugelassenen Indikationen, die geeignete Vergleichstherapie, Patientenpopulationen und Kosten, die medizinische und therapeutische Nutzenbewertung und zusätzliche unterstützende Materialien umfassen. In Modul 3 muss die Anzahl der Patienten mit sinnvollem Nutzen, einschließlich des medizinischen Bedarfs, der Epidemiologie der Grunderkrankung und der Zielpopulation des untersuchten Arzneimittels, beschrieben werden.
Im Jahr 2024 hat der G-BA die Anforderungen für Modul 3 der AMNOG-Dossiers überarbeitet. In Bezug auf die Epidemiologie der Grunderkrankung und der Zielpopulation sind die Pharmaunternehmen nun verpflichtet, Trendschätzungen vorzulegen, die die erwarteten Veränderungen der Anzahl der GKVO-Patienten innerhalb der Zielpopulation für das neue Medikament in den nächsten fünf Jahren vorhersagen. Diese Verlagerung von der Epidemiologie der Grunderkrankung auf die Entwicklung der prognostizierten Größe der Zielpopulation wird aussagekräftigere Informationen für die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen liefern.
Ein deutsches AMNOG-Dossier ist in fünf Hauptmodule gegliedert, die die Zusammenfassung der Aussagen im Dossier, allgemeine Informationen über das Arzneimittel und die zugelassenen Indikationen, die geeignete Vergleichstherapie, Patientenpopulationen und Kosten, die medizinische und therapeutische Nutzenbewertung und zusätzliche unterstützende Materialien umfassen. In Modul 3 muss die Anzahl der Patienten mit sinnvollem Nutzen, einschließlich des medizinischen Bedarfs, der Epidemiologie der Grunderkrankung und der Zielpopulation des untersuchten Arzneimittels, beschrieben werden.
Im Jahr 2024 hat der G-BA die Anforderungen für Modul 3 der AMNOG-Dossiers überarbeitet. In Bezug auf die Epidemiologie der Grunderkrankung und der Zielpopulation sind die Pharmaunternehmen nun verpflichtet, Trendschätzungen vorzulegen, die die erwarteten Veränderungen der Anzahl der GKVO-Patienten innerhalb der Zielpopulation für das neue Medikament in den nächsten fünf Jahren vorhersagen. Diese Verlagerung von der Epidemiologie der Grunderkrankung auf die Entwicklung der prognostizierten Größe der Zielpopulation wird aussagekräftigere Informationen für die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen liefern.
Evidenz aus der Praxis in AMNOG-Dossiers
Real-World Evidence (RWE), die aus Quellen wie elektronischen Patientenakten, Leistungsanspruchsdaten und Patientenregistern gewonnen werden, bieten Einblicke in den realen Einsatz und die Ergebnisse therapeutischer Interventionen. Im Rahmen von Modul 3 der AMNOG-Dossiers kann RWE als empirische Grundlage für die Epidemiologie der Grunderkrankung, die Größe der Zielpopulation und die damit verbundenen Trendanalysen dienen. Diese Trendanalysen beinhalten in der Regel die Verwendung von historischen Ansprüchen und epidemiologischen Daten aus mehreren Jahren, ergänzt durch demografische Prognosen, um erwartete Veränderungen in der GKV-Patientenpopulation in den nächsten fünf Jahren zu modellieren und zu extrapolieren. RWE kann zusätzliche Details und kontextspezifische Informationen über Patientenpopulationen bereitstellen, die traditionelle epidemiologische Daten ergänzen. Öffentliche Plattformen wie das Zentrum für Krebsregisterdaten (ZfKD) und das Institut für Krankenhausvergütungssystem (InEK) haben in letzter Zeit als Datenquellen epidemiologischer Daten zur Grunderkrankung für Modul-3-Assessments mehr Aufmerksamkeit erlangt. Beide bieten öffentliche Datenbrowser, ein kostengünstiges und effizientes Mittel zur Durchführung schneller Datenanalysen, die in der Regel durch Literatur ergänzt werden, um die Quantifizierung komplexer Zielgruppen zu unterstützen. Das ZfKD bietet jedoch auch die Möglichkeit formaler Datenzugriffsanfragen, die den Zugriff auf hochdetaillierte Datensätze ermöglichen, die über das hinausgehen, was über seine öffentliche Schnittstelle verfügbar ist. Dieser Ansatz ist von besonderem Wert bei der Schätzung von Zielpopulationen, bei denen maßgeschneiderte Ansätze für das Etikett des Arzneimittels erforderlich sind. Im Gegensatz dazu ist ein solcher detaillierter Datenzugang für InEK nicht verfügbar, das sich weiterhin auf seine aggregierten öffentlichen Datenangebote beschränkt.
Ein valider Ansatz zur Integration von RWE
Die Analyse deutscher Daten zu GKV-Ansprüchen zur Unterstützung von Modul 3 des AMNOG-Dossiers ist ebenfalls eine häufig verwendete Methode. Alle einzelnen deutschen Krankenkassen bieten das gleiche umfassende Leistungspaket, da die zu erstattenden Leistungen sozialgesetzlich festgelegt sind. Die Daten zu den GKV-Ansprüchen umfassen Informationen zu allen verschiedenen Gesundheitssektoren wie stationär, ambulant, Apothekensektor, Heilmitteln, Geräten und Hilfsmitteln und liefern detaillierte Informationen über den Ressourcenverbrauch und die Gesundheitskosten der erbrachten Dienstleistungen, einschließlich der Arbeitsunfähigkeit und des Krankenstandsgeldes.
Deutsche Schadendaten sind eine etablierte und vom G-BA akzeptierte Datenquelle, insbesondere angepasste Analysestichproben, die so strukturiert sind, dass sie die deutsche Bevölkerung repräsentieren. Die verfügbaren Datenbanken bestehen aus Längsschnittdaten aus einem oder mehreren verschiedenen GKV, die je nach Datenbank bis zu 1,5 bis 10 Millionen erfasste Leben umfassen. Typische Zeiträume liegen zwischen vier und zehn Jahren, mit Ausnahmen, die Daten von bis zu 15 Jahren liefern.
Durch die Verwendung von SHI-Anspruchsdaten können Pharmaunternehmen einen maßgeschneiderten Ansatz zur Identifizierung der Zielgruppe von Interesse implementieren, indem sie beispielsweise die Internationale Statistische Klassifikation der Krankheiten und verwandter Gesundheitsprobleme, 10. Revision, deutsche Modifikation (ICD-10-GM), das anatomisch-therapeutisch-chemische (ATC)-Klassifikationssystem oder die OPS-Codes (Key of Operations and Procedures) anwenden, um Patienten mit einer entsprechenden Diagnose in Kombination mit spezifischen Verschreibungen zu identifizieren. Behandlungen, Interventionen und Hilfsmittel.
Deutsche Schadendaten sind eine etablierte und vom G-BA akzeptierte Datenquelle, insbesondere angepasste Analysestichproben, die so strukturiert sind, dass sie die deutsche Bevölkerung repräsentieren. Die verfügbaren Datenbanken bestehen aus Längsschnittdaten aus einem oder mehreren verschiedenen GKV, die je nach Datenbank bis zu 1,5 bis 10 Millionen erfasste Leben umfassen. Typische Zeiträume liegen zwischen vier und zehn Jahren, mit Ausnahmen, die Daten von bis zu 15 Jahren liefern.
Durch die Verwendung von SHI-Anspruchsdaten können Pharmaunternehmen einen maßgeschneiderten Ansatz zur Identifizierung der Zielgruppe von Interesse implementieren, indem sie beispielsweise die Internationale Statistische Klassifikation der Krankheiten und verwandter Gesundheitsprobleme, 10. Revision, deutsche Modifikation (ICD-10-GM), das anatomisch-therapeutisch-chemische (ATC)-Klassifikationssystem oder die OPS-Codes (Key of Operations and Procedures) anwenden, um Patienten mit einer entsprechenden Diagnose in Kombination mit spezifischen Verschreibungen zu identifizieren. Behandlungen, Interventionen und Hilfsmittel.
Auswirkungen auf AMNOG-Dossiers
Für Pharmaunternehmen stellen die überarbeiteten Anforderungen sowohl Herausforderungen als auch Chancen dar. Die Integration von RWE und die Fokussierung auf KI-Zielgruppen können zusätzliche Investitionen in die Dateninfrastruktur und die Analysefähigkeiten erfordern. Durch die Ausrichtung ihrer Dossiers an den aktualisierten G-BA-Richtlinien können Unternehmen ihre Produkte jedoch besser für erfolgreiche Marktzugangs- und Erstattungsentscheidungen positionieren.
Die Übergangsphase Ende 2024 und Anfang 2025 verdeutlicht die Herausforderungen und Chancen, die mit den aktualisierten Leitlinien verbunden sind. Während einige Unternehmen die neuen Standards vollständig übernommen haben, folgen andere während der Übergangsphase weiterhin den alten Richtlinien (siehe Abbildung 1).
Abbildung 1. Verteilung von Modul 3 nach Einreichungszeitraum und angewandten Richtlinien
Die Übergangsphase Ende 2024 und Anfang 2025 verdeutlicht die Herausforderungen und Chancen, die mit den aktualisierten Leitlinien verbunden sind. Während einige Unternehmen die neuen Standards vollständig übernommen haben, folgen andere während der Übergangsphase weiterhin den alten Richtlinien (siehe Abbildung 1).
Abbildung 1. Verteilung von Modul 3 nach Einreichungszeitraum und angewandten Richtlinien
Blick auf die Zukunft
Mit Blick auf die Zukunft wird die Wahl der Datenbanken für zukünftige Dossiers auch von der spezifischen Indikation abhängen, wie im Folgenden beschrieben:
Onkologische Indikationen: ZfKD-Daten
- Für grundlegende Abfragen: Kostenlose Online-Tools auf der ZfKD-Website können für einfache Analysen genutzt werden.
- Für komplexe Aufgaben: Auf umfassende Datensätze kann über formale Datenanforderungen zugegriffen werden, die besonders für fortgeschrittenere Aufgaben wie die Definition komplexer Zielgruppen nützlich sind.
Nicht-onkologische Indikationen: Daten zu SHI-Ansprüchen
- Daten zu SHI-Ansprüchen bleiben eine bewährte Datenquelle, wenn ein detaillierter Ansatz für nicht-onkologische Indikationen gewünscht wird.
- Die Identifizierung seltener Krankheiten in Datenbanken für geringfügige Forderungen kann jedoch aufgrund der begrenzten Abdeckung der GKVO-Bevölkerung eine Herausforderung darstellen. In solchen Fällen wird das neue Health Data Lab (HDL; Die Datenbank des Forschungsdatenzentrums Gesundheit www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) kann als Alternative dienen. Die HDL deckt die Daten zu GKV-Ansprüchen in Deutschland vollständig ab und stellt den größten GKV-Datensatz in Europa dar.
Überlegungen zu HDL im Vergleich zu einzelnen SHI- oder gepoolten Anspruchsdatenbanken:
- HDL-Datenbank: HDL bietet zwar umfassende Daten über die gesamte deutsche GKV-Bevölkerung, hat aber gewisse Einschränkungen. Es handelt sich um eine relativ neue Ressource mit sich entwickelnden Workflows, hoher Nachfrage und einem zeitaufwändigen Zugriffsprozess.
- Einzelne SHI-/gepoolte Anspruchsdatenbanken: Diese haben Vorteile aufgrund ihrer schnelleren Genehmigungsprozesse, gut etablierten Arbeitsabläufe und der Möglichkeit, eine schnelle Analyse zu ermöglichen.
Angesichts des Potenzials von RWE, die Nutzenbewertung neuer Therapien im deutschen Gesundheitssystem zu unterstützen, kann die sorgfältige Auswahl einer geeigneten Datenquelle entscheidend für eine erfolgreiche Markteinführung in diesem Schlüsselmarkt sein.
Quellen unten aufgeführt.
Hinweis:
Dieser Artikel fasst das Verständnis von Cencora zu diesem Thema auf der Grundlage öffentlich zugänglicher Informationen zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Artikels (siehe aufgeführte Quellen) und der Expertise der Autoren in diesem Bereich zusammen. Die in diesem Artikel enthaltenen Empfehlungen sind möglicherweise nicht auf alle Situationen anwendbar und stellen keine Rechtsberatung dar. Die Leser sollten sich nicht auf den Artikel verlassen, wenn sie Entscheidungen in Bezug auf die besprochenen Themen treffen.
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Quellen
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V. Abgerufen am 13. Februar 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Der Gemeinsame Bundesausschuss: Wer wir sind und was wir tun. Abgerufen am 13. Februar 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Modul 3. Dokumentvorlage, Version vom November 2025. Abgerufen am 13. Februar 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum: 4. April 2024. Abgerufen am 13. Februar 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K., Viering TC, Stremel T., Seidel K., Jacob C. HTA353 Nutzung von Evidenz aus der Praxis (Real-World Evidence, RWE) in AMNOG-Dossiers nach der Überarbeitung der Anforderungen von Modul 3 durch den G-BA 2024. Schätze Gesundheit. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 Jahre AMNOG: Bedeutung von Evidenzstudien aus der Praxis im deutschen Nutzenbewertungsprozess. Schätze Gesundheit. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Abgerufen am 13. Februar 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 Anpassung an den Wandel: Analyse der Trendschätzung in AMNOG-Dossiers nach überarbeiteten G-BA-Richtlinien. Schätze Gesundheit. 2025; 28(12):S404.
