Chancen und Schwachstellen für CGT-Innovation und Marktzugang

Dieser Artikel fasst einige der wichtigsten Erkenntnisse zusammen, die Kollegen aus der gesamten Branche während der Veranstaltung geteilt haben, und analysiert, was diese im breiteren Kontext der erfolgreichen Bereitstellung von CGTs für Patienten bedeuten.

Beheben von Zugriffsbeschränkungen 

Weitere Initiativen zur Erweiterung des Zugangs von Patienten zu CGTs werden untersucht, z. B. Möglichkeiten zur Rationalisierung der Entwicklung und Herstellung von CGT-Prozessen, z. B. durch den Einsatz konfigurierbarer und anpassbarer Lösungen zur Unterstützung der Produktion oder flexibler Plattformen zur Skalierung der Entwicklung.  

Diese Initiativen werden an Bedeutung gewinnen, wenn die Branche die Herausforderungen im Zusammenhang mit der kommerziellen Rentabilität der Herstellung von Gentherapien angehen will. Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) bei der FDA, hat davor gewarnt, dass diese Produkte für Patientenzunehmend unzugänglich werden, wenn nicht "alle Hebel in Bewegung gesetzt" werden.  

Das Treffen in Miami hörte auch von CAR-T-Entwicklern, die versuchen, mehr CAR-T-berechtigten Patienten den Erhalt dieser Produkte zu ermöglichen. Diese Schritte können dazu beitragen, einige gemeldete Herausforderungen anzugehen, wie z. B. eine Umfrage unter CAR-T-Zentren in den USA, die zeigte, dass nur 25 Prozent der Patienten die Therapie erhielten, wobei die Patienten im Median für eine mittlere Zeit von 6 Monatenauf Wartelisten standen. Die Suche nach Wegen zur Beseitigung von Zugangsbarrieren ist für die Industrie nach wie vor eine zentrale Priorität.  

Datengestützte Entscheidungsfindung 

Die Rolle des Datenmanagements darf bei der Diskussion über CGTs nicht übersehen werden. Während die schiere Menge an Daten, die mit CGTs verbunden sind, erhebliche Herausforderungen mit sich bringt, ist die Fähigkeit, die während des Entwicklungs- und Bereitstellungsprozesses generierten Daten zu nutzen, entscheidend für den Erfolg. 

Das Datenmanagement umfasst das Sammeln und Speichern von Informationen bei gleichzeitiger Gewährleistung ihrer Integrität, Zugänglichkeit und Benutzerfreundlichkeit. Robuste Systeme und Infrastrukturen sind erforderlich, um verschiedene Datensätze wie Genomsequenzierung, Patientendemografie, Behandlungsprotokolle und langfristige Nachsorge zu verarbeiten. 

Ebenso wichtig ist die Integration dieser unterschiedlichen Datensätze. Durch die Konsolidierung von Daten auf einer einheitlichen Plattform oder einem einheitlichen Ökosystem können umfassende Erkenntnisse gewonnen werden, um fundierte Entscheidungen zu treffen. Die Integration ermöglicht Trendanalysen, Musteridentifikation, Behandlungsbewertung und Echtzeit-Feedback-Optimierung. 

Die Nutzung digitaler Technologien wie künstliche Intelligenz, maschinelles Lernen und prädiktive Analysen verbessert die Möglichkeiten der Datenanalyse. Diese Tools extrahieren effizient aussagekräftige Erkenntnisse aus komplexen Datensätzen und identifizieren potenzielle Optimierungsmöglichkeiten. KI kann beispielsweise zur Identifizierung von Zielmolekülen mit CGTs eingesetzt werden, um die richtigen Patienten für klinische Studien zu identifizieren und langfristige Patientenergebnissezu verfolgen. 

Durch die effektive Verwaltung und Integration von Daten während des gesamten CGT-Lebenszyklus können Innovationen beschleunigt und gleichzeitig die Patientensicherheit gewährleistet werden, wodurch die Entscheidungsfindung unterstützt wird.  

Demonstration des Mehrwerts für Zahler 

Bei der Festlegung eines angemessenen Preises für CGTs muss ein Gleichgewicht zwischen der Erschwinglichkeit für Patienten und der Gewährleistung nachhaltiger Geschäftsmodelle für die Hersteller gefunden werden. Es erfordert ein tiefes Verständnis für den Wert, den diese Therapien für das Leben der Patienten bringen, sowie die Fähigkeit, diesen Wert gegenüber den Kostenträgern zu demonstrieren. 

Ein wesentlicher Bestandteil dieses Leistungsversprechens ist der Nachweis der Sicherheit, Wirksamkeit und Kosteneffizienz von CGTs durch belastbare klinische Daten. Die Erfassung dieser Evidenz kann jedoch aufgrund von Faktoren wie begrenzten Patientenpopulationen und langfristigen Nachsorgeanforderungen komplex sein. 

Der Wertnachweis geht über die klinischen Ergebnisse hinaus und umfasst die Quantifizierung der breiteren Auswirkungen von CGTs auf die Gesundheitssysteme, die Lebensqualität der Patienten und den gesellschaftlichen Nutzen. Die effektive Vermittlung dieses Wertes an die Kostenträger ist von entscheidender Bedeutung, um ihre Unterstützung für die Kostenerstattung zu gewinnen. 

Die jüngsten Entwicklungen in Europa könnten den Weg für ein strafferes Verfahren ebnen, um innovative Arzneimittel zu den Patienten zu bringen und einen gleichberechtigten Zugang zu erreichen. Die Gemeinsame Klinische Bewertung (Joint Clinical Assessment, JCA) zentralisiert die Bewertung klinischer Nachweise für neue Produkte im Gesundheitswesen und befasst sich möglicherweise mit Problemen wie der Verzögerung des Zugangs, die durch unterschiedliche Nachweisanforderungen in der EU verursacht wird. Dies wird in Kürze für CGT-Innovatoren relevant sein, da der JCA-Prozess ab Januar 2025 für Onkologie-Arzneimittel und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) obligatorisch wird. 

Zusammenarbeit mit Anbietern 

Darüber hinaus hängt die erfolgreiche Kommerzialisierung von CGTs stark von einer engen Zusammenarbeit mit Gesundheitsdienstleistern ab, beginnend in den frühen Phasen der Entwicklung. Der Aufbau von Vertrauen und der frühzeitige Aufbau von Kooperationspartnerschaften kann den Zugang von Patienten zu diesen lebensverändernden Therapien verbessern.  

Indem Biotech- und Pharmaunternehmen den Patienten in den Mittelpunkt jeder Entscheidung stellen und die Leistungserbringer frühzeitig einbeziehen, können sie auf deren Fachwissen und Erkenntnisse zurückgreifen und so sicherstellen, dass CGTs so entwickelt werden, dass sie sowohl den Bedürfnissen der Patienten als auch der Gesundheitssysteme entsprechen. 

Leistungserbringer spielen eine entscheidende Rolle beim Patientenzugang zu CGTs, von der Diagnose über die Behandlung bis hin zur Nachsorge. Durch die Zusammenarbeit mit diesen wichtigen Interessengruppen kann die Industrie Prozesse rationalisieren, logistische Herausforderungen bewältigen und letztendlich den Zugang der Patienten zu diesen lebensverändernden Therapien verbessern. Um sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu Behandlungen haben und angemessen über CGTs informiert werden, müssen ihre Unterstützungsdienste, einschließlich der Gesundheitsdienstleister, priorisiert werden.   

Darüber hinaus bietet die Zusammenarbeit mit Anbietern die Möglichkeit für wertvolles Feedback und die Erfassung von Daten aus der Praxis. Sie gibt Herstellern Einblicke in die praktische Umsetzung von CGTs in verschiedenen klinischen Umgebungen und hilft so, Behandlungsprotokolle zu verfeinern und die Patientenergebnisse zu optimieren. 

Patientinnen und Patienten im Mittelpunkt 

CGT ist ein zunehmend wettbewerbsintensives Feld, und obwohl nur 3 Prozent der untersuchten CGTs zugelassen sind, laufen im vierten Quartal 2023fast 4.000 klinische Studien.  

Bei so vielen CGTs, die für unterversorgte Patientenpopulationen untersucht werden, besteht ein Bedarf an branchenübergreifender Zusammenarbeit, um die Herausforderungen bei der Optimierung des Marktzugangs für diese innovativen Produkte zu bewältigen. Um die Nadel in diesem spannenden Bereich voranzubringen, braucht es ein ganzes Dorf, in dem alle Beteiligten zusammenarbeiten, um mehr Therapien in die Kommerzialisierung und in die Hände der Patienten zu bringen.  

Darüber hinaus gibt es in der gesamten Branche nachweisbare Bemühungen, die Messlatte in allen Bereichen der CGT-Innovation höher zu legen. Dies spiegelte sich in der Preisverleihung der Advanced Therapies Week wider, mit einer wachsenden Anzahl von Kategorien und mehr Teilnehmern^v. Es war uns eine Ehre, in zwei Kategorien nominiert zu sein. Der erste ist der Sustainability Initiative of the Year Award, der die nachhaltige Entwicklung in der CGT-Branche durch innovative und nachhaltige Nutzung von Ressourcen würdigt und die Bedürfnisse der Umwelt und der Gesellschaft im weiteren Sinne in den Vordergrund stellt. Der zweite Preis ist der Patient Advocacy Award, mit dem Organisationen ausgezeichnet werden, die das Bewusstsein für CGTs schärfen und diejenigen unterstützen, die sich einer Behandlung unterziehen – eine Auszeichnung, die den Kern unseres Engagements trifft, Entwicklern dabei zu helfen, Herausforderungen zu meistern und Wege zu finden, den Weg zum Patientenzugangzu vereinfachen.  

Während die Branche mit vielen Hürden bei der Entwicklung und dem Marktzugang konfrontiert war, schlug das Treffen der Woche der neuartigen Therapien einen hoffnungsvollen Ton für 2024 an. Auf dem Weg dorthin gab es einige Unebenheiten, aber es gibt einen wachsenden Konsens darüber, dass die Wissenschaft stark ist. Die CGT-Forschung verlagert sich auf immer mehr Modalitäten, einschließlich Autoimmunerkrankungen, und Gentherapien werden mit Zulassungen für neue Behandlungen für seltene Krankheiten^{eine größere Patientenpopulation erreichen vi}.  Tatsächlich hat die FDA im Jahr 2023 sieben CGTs zugelassen, darunter die erste zur Behandlung der Sichelzellkrankheit, was weiteren Grund zu Optimismus^{gibt vii}.  

Der Inhalt dieses Artikels kann Marketingaussagen enthalten und enthält keine Rechtsberatung. Cencora empfiehlt den Lesern dringend, die in diesem Artikel enthaltenen Referenzen und alle verfügbaren Informationen zu den hier genannten Themen zu lesen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen.