Aufbau von Vertrauen und Befähigung der Patienten zur Verbesserung der Behandlungserfahrung

Zell- und Gentherapien haben die Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten, in einigen Fällen auch kurative Behandlungen, grundlegend verbessert. Diese Therapien werden jedoch von den Patienten und ihren Betreuern nicht gut verstanden, und auch in der Ärzte- und Kostenträgerschaft herrscht oft Unsicherheit.

Im Rahmen des ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 von Cencora – "Über Grenzen hinweg: Barrieren durchbrechen, um den Patientenzugang zu Zell- und Gentherapien zu verbessern" – drehte sich die Diskussion um den Weg des Patienten und die Bedeutung des Vertrauensaufbaus in der Patientengemeinschaft. Patrick Collins, Vice President, Corporate Relations, National Organization for Rare Disorders (NORD), teilte Erkenntnisse aus der Patientenperspektive, gefolgt von einer Podiumsdiskussion über die Patientenreise mit George Eastwood, Vorstandsvorsitzender / Interimsgeschäftsführer der Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., Leiter der Beratungsdienste und Mitbegründer von TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operations, Cencora; und Patrick. Moderiert wurde die Diskussion von Dale Hanna, Director, Cell and Gene Therapy Solutions, Cencora.

Vertrauen der Patienten aufbauen

Während eine wachsende Zahl von CGTs die behördliche Zulassung erhalten hat, liegen noch keine Langzeitwirksamkeitsdaten vor, was eine kontinuierliche Überwachung nach dem Inverkehrbringen erforderlich macht. In seinem Vortrag wies Patrick darauf hin, dass es Zeit und Mühe erfordert, Vertrauen aufzubauen, um Patienten in die Nachsorge einzubeziehen.

Die andere Seite der Medaille sind die Kosten und ob die Kostenträger bereit sind, diese Kosten zu akzeptieren, merkte er an. Dies wird wahrscheinlich zu einem größeren Problem werden, wenn mehr Therapien auf den Markt kommen, was zu höheren Kosten für die Kostenträger führt – seien es private Versicherer oder staatliche Medicaid.

"Sind Patienten und Anbieter bereit, alle Hürden der Platzierung von Rezepturen oder Stufentherapieprogrammen zu überwinden? Und werden sich die Kostenträger auf verschiedene Arten von Erstattungsmodellen einlassen, wie z. B. wertbasierte Vereinbarungen, die eine größere Flexibilität bei der Erstattung dieser Therapien bieten?", fragte er.

Dies sind einige der unbekannten Gewässer, in denen sich die Industrie bewegen muss, was unterstreicht, wie wichtig es ist, Vertrauen bei den Patienten aufzubauen und ihnen sinnvolle Unterstützung zu bieten, sagte Dale.

Das Behandlungserlebnis

Angesichts der Tatsache, wie neu CGTs sind, Und da das Behandlungsschema so unterschiedlich ist, benötigen die Patienten eine gewisse Anleitung bei der Behandlung.

Gestützt auf ihre Krankenpflege Erfahrung in der Onkologie sagte Vickie, dass Patienten und ihre Betreuer mehr Wissen über Behandlungen wie Chemotherapie haben, da diese seit vielen Jahren.

"Es gibt weniger Vertrautheit mit Zell- und Gentherapien Konzentrieren Sie sich auf Bildung", sagte sie. "Bildung befähigt, engagiert und motiviert. Und es ist Es ist entscheidend, den Patienten und das Pflegepersonal einzubinden und zu befähigen, weil sie dabei sind zusammen. Zell- und Gentherapien sind sehr zielgerichtete Behandlungen, daher haben wir auch müssen sehr maßgeschneiderte Dienstleistungen entwerfen und erbringen. Es ist wichtig, zu identifizieren, und den individuellen Bedürfnissen des Patienten und der Pflegekraft gerecht zu werden, den Weg der Behandlung."

Aufklärung von Einzelpersonen mit seltenen Krankheiten und dem Versuch, Missverständnisse über CGTs zu zerstreuen, ist von entscheidender Bedeutung, Patrick sagte, zum Beispiel die Idee, dass diese Therapien ein Allheilmittel sind, Eine Injektion und der Patient ist geheilt.

"Es ist ein Prozess, der identifiziert und in das Gentherapieprotokoll aufgenommen werden sollen, und dann gibt es die Nachbehandlung in Bezug auf Nachsorge und Überwachung, es handelt sich also nicht um einen Schuss Und das war's", sagte er. "Diese Ausbildung kann nicht drei Monate vor dem Beginn der Ausbildung beginnen. Markteinführung eines Produkts. Es braucht 2, 3 oder sogar 4 Jahre Vorbereitungszeit Bevölkerung, dass Sie möglicherweise dieses neue kurative Modell haben."

Matt stimmte zu, dass Die Überwachung nach der Überwachung kann eine Herausforderung sein, denn sobald ein Patient gesund ist, Wo ist die Motivation für sie, zur Nachbereitung zurückzukehren?

"Es muss damit beginnen, Aufklärung, und das muss schon früh in der Behandlung ausgesprochen werden", sagte er. "Es gibt sind andere Möglichkeiten, Patienten zu überwachen, also müssen Sie diese Strategien in insbesondere dann, wenn Sie langfristige Meilensteinzahlungen für Ihre Therapien."

In dem seltenen Raum, Obwohl jede Patientenreise einzigartig ist, gibt es Gemeinsamkeiten.

"Vieles von dem, was ein Betreuungsperson durchläuft, kann bei seltenen Krankheiten gleich sein – die Ungewissheit, der Mangel an Wissen, die Suche nach Informationen", sagte George. "Also, was soll's Können wir Gemeinsamkeiten zwischen den Modalitäten finden? Und wie können wir Patienten dort abholen, wo Sind sie das, vor allem, wenn jeder ein anderes Informationsniveau haben möchte? Wie Tun Sie das in großem Maßstab? Es ist sehr schwierig, aber ich denke, wir können Wege finden, um uns zurechtzufinden im gesamten Ökosystem."

Auf die Lücken achten

Einer der vielen Die Herausforderungen, mit denen Patienten mit seltenen Krankheiten konfrontiert sind, sind einfach der Weg zur Behandlung Zentren.

"Bei NORD haben wir eine Die gesamte Abteilung für Patientenbetreuung widmet sich der Unterstützung von Maßnahmen wie auf dem Weg zu und von einem medizinischen Standort", sagte Patrick. "Und ich ermutige Unternehmen, die an der Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten beteiligt sind, Hilfsprogramme, die nicht nur die Therapie selbst, sondern auch die Ergänzungen für die An- und Abreise zu einem Standort und andere Ebenen der Patientenunterstützung."

"Patienten brauchen ein Ganzes Unterstützungsniveau, das diagnostiziert werden soll, und auch Unterstützung, um die Erstbesuch in einer medizinischen Einrichtung", fügte er hinzu. "Es gibt eine Litanei von Tätigkeiten, die die Industrie unternehmen könnte, dass die Patientenorganisationen zu unterstützen, um das gesamte Ökosystem zu unterstützen, damit der Patient mit eine Zell- oder Gentherapie."

Vickie stimmte zu und fügte hinzu: dass, wenn Patienten aus ihrem gewohnten Umfeld herausgeholt werden, soziale und psychologische Barrieren, die es zu überwinden gilt.

"Es geht um Gebäudetechnik die ihnen helfen, all diese Bedürfnisse zu antizipieren und zu planen", sagte sie.

Während der Patientin Wohlergehen muss aus einer eher technischen Perspektive angegangen werden, ein anderer Die Herausforderung sind Datensilos, so Matt.

"Man muss nachdenken über den Austausch der Informationen, die für alle notwendig sind, um die so schnell wie möglich zu behandeln", sagte er. "Aber man muss auch erkennen, dass Allein schon weil man Informationen zwischen verschiedenen Systemen austauschen kann und unterschiedlichen Gruppen, das heißt nicht, dass du es tun solltest. Sie müssen sich darüber im Klaren sein, Ihre Datenmodelle zum Schutz des Patienten."

Ausbalancieren der Logistik

Einer der grundlegenden Unterschiede zwischen Standardtherapien und CGTs ist, dass diese sehr oft mit dem Patientenmaterial.

"Die eigentliche Die Herstellung des Arzneimittels beginnt mit einem bestimmten Verfahren, in der Regel Entnahme von Zellen durch Apherese", betonte Matt. "Wenn man nach Standorten sucht, an denen man Wenn Sie diese Therapien verabreichen, müssen Sie erfahrene Apheresezentren finden."

Da sind zunächst die logistische Kapazitäten der Zentren selbst. Sie müssen in der Lage sein, lebensfähige Zellen vom Patienten in die Produktionsumgebung und zurück in die und an den Umgang mit kryokonservierten Produkten gewöhnt sein, sagte Matt.

"Man muss die verschiedenen Teilen Ihrer Lieferkette sorgfältig und stellen Sie sicher, dass jeder wie wichtig ihre Rolle ist", sagte er. "Der Patient muss sich dessen bewusst sein denn es gibt nur sehr wenige Fertigungsplätze für diese Wenn also ein Produktionsplatz frei wird, muss der Patient zur richtigen Zeit am richtigen Ort, um entweder Ausgangsmaterial zu spenden oder möglicherweise ihr Arzneimittel erhalten."

Diese verwalten Die Logistik erfordert auch die Ausbildung von Ärzten außerhalb der wichtigsten Zell- und Genbereiche Therapiezentren.

"Wir alle müssen etwas tun die einzigartigen Hürden innerhalb des Ökosystems der Zell- und Gentherapie zu überwinden, und Instrumente und Technologien zu entwickeln, die den Zugang, die Patientenunterstützung und Lieferung", sagte George. "So lautet das Versprechen von Zell- und Gentherapien für jeden Patienten, der davon profitieren kann, vollständig verwirklicht werden."

Die Patient Journey entwirren

Da die Reise des Patienten sich zusammen mit dem kontinuierlichen Wachstum von CGTs, Herstellern und andere wichtige Interessenträger werden neue Wege der Unterstützung und mit Patienten in Kontakt treten.

"Wir müssen wirklich Verstehen und Nutzen von Technologie, um Patienten auf die effektivste Art und Weise zu erreichen. und statten sie mit den Werkzeugen, Ressourcen und dem Wissen aus, die sie müssen ihr eigener bester Fürsprecher sein", sagte Vickie. "Das sind komplexe Therapien Daher ist es wichtig, die Dienstleistungen wirklich auf den Patienten abzustimmen, und den Patienten, sein eigener bester Fürsprecher zu sein und die Verantwortung für seine Versorgung zu übernehmen."

Die zukünftige Ausrichtung sei positiv, sagte Patrick. "Wir sehen, dass sich immer mehr Unternehmen engagieren direkt mit Patientenorganisationen und eine stärkere Fokussierung auf patientenorientierte Arzneimittel Entwicklung für seltene Krankheiten. Auf der medizinischen Seite verfügt NORD mittlerweile über rund 40 Zentren Exzellenz für seltene Krankheiten im ganzen Land, die als Netzwerk, um auch andere Ärzte auszubilden. Wir sind also auf dem richtigen Weg Richtung."

Technologie ist der Schlüssel Über den gesamten Lebenszyklus hinweg waren sich die Podiumsteilnehmer einig.

"Diese fortschrittlichen Mit Therapien können Patienten nun möglicherweise früher im Krankheitszyklus behandelt werden. was bedeuten könnte, dass es mehr Therapien und mehr Zentren gibt, die diese Therapien verabreichen. was wiederum den Zugang zu diesen Behandlungen erleichtern könnte", Matt besagte. "Man will standardisieren, wo man kann, aber weil diese sehr Komplexe Produkte, Standardisierung wird nicht das Allheilmittel sein. Stattdessen Das Ziel sollte die Vereinfachung sein, um es so einfach wie möglich zu machen, mit all den verschiedene Technologien zur Verfügung, um Therapien zu verabreichen und diese geduldige Reise."

Dale Hanna schloss mit folgenden Worten: "Durch Abbau von Barrieren und Förderung der Zusammenarbeit im gesamten Gesundheitswesen Ökosystem können wir Patienten und ihre Betreuer in die Lage versetzen, und ihnen effektiv die individuelle Unterstützung bieten, die sie dringend benötigen. Das In der Zukunft der Zell- und Gentherapie geht es nicht nur um innovative Behandlungen, über den Aufbau einer Grundlage von Vertrauen, Bildung und Unterstützung, die sicherstellt, dass Patienten haben die Möglichkeit, in einem sehr komplexen Ökosystem zu gedeihen."

Cencora empfiehlt den Lesern, die hier enthaltenen Referenzen und alle verfügbaren Informationen zu den hier erwähnten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen, da der Artikel Marketingaussagen enthalten kann und keine Rechtsberatung darstellt. 


[1] Langzeit-Follow-up nach Verabreichung von humanen Gentherapieprodukten, FDA. Chrom-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download