Naše globální nabíjecí stanice pro lékařské produkty pro pokročilou terapii

Jaké buněčné a genové terapie byly schváleny v roce 2024?

Sektor buněčné a genové terapie bude i v roce 2024 vykazovat pozoruhodný růst, který bude zdůrazněn významnými schváleními, která znamenají období živého pokroku. V návaznosti na úspěchy z předchozích let došlo ve třetím čtvrtletí roku 2024 k dalšímu významnému schválení, které posílilo globální závazek k pokroku v této inovativní léčbě.

V USA získal přípravek Tecelra (afamitresgen autoleucel) společnosti Adaptimmune's schválení od FDA pro léčbu synoviálního sarkomu. Tecelra je geneticky modifikovaná autologní T-buněčná imunoterapie zaměřená na melanom-asociovaný antigen A4 (MAGE-A4), která nabízí novou naději pro pacienty s tímto vzácným a náročným onemocněním.

V současné době je celosvětově k dispozici 33 genových terapií – včetně geneticky modifikovaných buněčných terapií – pro klinické použití. RNA terapie také dosáhly působivého milníku s 28 schváleními k dnešnímu dni. Oblast geneticky nemodifikované buněčné terapie pokračuje ve své expanzi a po nedávných schváleních je pacientům po celém světě k dispozici 68 takových léčebných postupů.

Zásobárna nových terapií zůstává robustní, v současné době je ve vývoji více než 4 000 genových, buněčných a RNA terapií. Je pozoruhodné, že zahájení klinických studií genové terapie ukazuje pokračující posun směrem k neonkologickému výzkumu. Podíl zahájených studií zaměřených na neonkologické indikace vzrostl z 39 % ve 4. čtvrtletí 2023 na 51 % v uplynulém čtvrtletí. Navzdory tomuto posunu zůstává onkologie významným ohniskem vývoje léčiv, přičemž 52 % všech genových terapií se zaměřuje alespoň na jednu onkologickou indikaci.

Kolik buněčných a genových terapií je ve vývoji?

Během 3. čtvrtletí 2024 se vývojový plán nadále rozšiřoval. Celkový počet CGT ve vývoji vzrostl z 3 951 na konci 4. čtvrtletí na 4 099. To lze rozdělit do následujících oblastí:

2 042 genových terapií
923 geneticky nemodifikovaných buněčných terapií
1 134 RNA terapií

Role organizace Světový kurýr při rozvoji terapeutických léčivých přípravků

S cílem podpořit růst odvětví léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) a umožnit více pacientům než kdykoli předtím být léčeno těmito terapiemi, které mění život, využívá společnost World Courier svou globální síť nabíjecích center a stanic s kapalným dusíkem (LN2).

Tato síť je postavena na stávající infrastruktuře společnosti World Courier a využívá nabíjecí centra LN2 vlastněná naší společností (kanceláře nebo sklady) nebo nabíjecí stanice prověřených dodavatelů. To znamená, že vývojáři ATMP mohou okamžitě těžit ze zavedeného a kvalifikovaného provozu s přístupem ke kryogenním přepravním řešením v blízkosti pacientů a výrobních míst.

Naše globální interní možnosti nabíjení LN2 a nabíjení LN2 třetích stran poskytují pohodlná a spolehlivá řešení pro vaše kryogenní zásilky. Můžeme také přizpůsobit řešení na míru tak, aby vyhovovalo vašim jedinečným potřebám a požadavkům, bez ohledu na to, odkud nebo kam zasíláte. Oblasti, které nejsou pokryty: Kuba, Írán, Sýrie, východní Ukrajina, Krym, Severní Korea.

Naše síťové kapacity umožňují přístup k řadě kryogenních přepravců s kratšími dodacími lhůtami a sníženými náklady na umístění

Jednou z výzev v odvětví ATMP je doručování kritických zásilek, jako jsou dary aferézy a konečné terapie. Krátká trvanlivost čerstvých zásilek a výsledná logistická složitost mohou povzbudit vývojáře terapií ke kvalifikaci kryokonzervované přepravy. Aby bylo možné toto řešení umožnit, musí být suchí přepravci naplněni LN2 plně vyškoleným personálem jak pro vypouštění LN2, tak pro procesy plnění Dewarovy nádoby (Dewarových nádob) Jedná se o specializovaný proces, ve kterém musí být suchí přepravci:

• Před použitím zkontrolováno a vyčištěno
• Plně nabito, s podpůrnou dokumentací
• Pozice, kdy a kdekoli je to potřeba, v připravenosti na tyto vysoce kritické terapie

Teprve poté, co byly podniknuty tyto přísné kroky, může dojít ke kritické přepravě. Tyto přípravy vyžadují čas, zejména pokud se nabíjecí centrum nebo stanice může nacházet v jiné zemi než klinika nebo výrobní závod.

Podpora rostoucího portfolia

Data ukazují, že na celém světě existuje více než 1 350 vývojářů terapie. Na podporu tohoto růstu má společnost World Courier flotilu kryogenních suchých přepravců a také schopnost nabíjet a odesílat jednotky zákazníků v rámci své globální sítě strategicky umístěných vlastních nabíjecích stanic a prověřovaných nabíjecích stanic dodavatelů, aby nabídla téměř úplné globální pokrytí.

Strategickým záměrem je využít síť vlastněných a kvalifikovaných prodejců nabíjecích stanic a dodavatelů jednotek k vytvoření bezkonkurenčního celosvětového pokrytí, protože globalizace kryogenních služeb pokračuje. S využitím své globální sítě pomáhá World Courier společnostem zabývajícím se pokročilou terapií budovat robustní logistické platformy, které podporují klinický vývoj a komercializaci terapií tak, aby vyhovovaly potřebám léčby pacientů.

Zdroj: Zpráva o krajině genové, buněčné, + RNA terapie, čtvrtletní zpráva o datech za 4. čtvrtletí 2023, Americká společnost pro genovou a buněčnou terapii