Článek
Rámování pětiletých předpovědí s německými důkazy z reálného světa: Nedávné změny v jednacím řádu G-BA a důsledky pro používání údajů o pojistných událostech v německých dokumentacích AMNOG
-
Kathrin Gerchow, MPH
-
Timotheus Stremel, MSc
-
Christian Jacob, PhD
-
Sebastian Braun, PhD
Jak mohou výrobci předpovídat budoucnost na základě reálných důkazů z německých hodnocení přínosů? Farmaceutické společnosti jsou nyní povinny poskytovat výhledové odhady trendů, které se zaměřují na očekávané změny v počtu pacientů se zákonným zdravotním pojištěním v cílové populaci nového léku v příštích pěti letech.
Hodnocení zdravotnických technologií v Německu
Zákon o reformě trhu s léčivými přípravky (AMNOG), který byl zaveden v roce 2011, zásadně změnil prostředí hodnocení zdravotnických technologií (HTA) v Německu. Tím, že nařídil farmaceutickým společnostem, aby při uvedení na trh předkládaly Federálnímu společnému výboru (G-BA) podrobné hodnotové dokumenty, zavedl AMNOG strukturovaný rámec pro hodnocení přínosu nových léčivých přípravků. Tyto dokumenty přispívají k přidělování zdrojů zákonného zdravotního pojištění (SHI) a jejich cílem je zvýšit transparentnost tím, že posouzení přínosů jsou veřejně přístupná na internetových stránkách G-BA (www.g-ba.de).
G-BA je veřejná právnická osoba zahrnující klíčové organizace v německém systému zdravotní péče, včetně sdružení lékařů, zubních lékařů, nemocnic a zdravotních pojišťoven, přičemž zástupci pacientů se účastní formálních rozhodovacích zasedání (setkání, na nichž se projednávají a přijímají usnesení o předpisech v oblasti zdravotní péče a hodnocení přínosů) bez hlasovacího práva. G-BA byla založena 1. ledna 2004, nahradila dřívější federální výbory pro zdravotnictví a 1. července 2024 zahájila své páté funkční období. Její činnost se řídí německým sociálním zákoníkem, pátou knihou (SGB V), která nastiňuje její mandáty, jmenování členů, zapojení pacientů a procesní rámec, přičemž další podrobnosti jsou definovány v jejích stanovách schválených Spolkovým ministerstvem zdravotnictví. G-BA působí pod dohledem Spolkového ministerstva zdravotnictví, které kontroluje jeho usnesení před zveřejněním ve Spolkovém věstníku.
Německá dokumentace AMNOG je strukturována do pěti hlavních modulů, které zahrnují souhrn tvrzení v dokumentaci, obecné informace o léku a schválených indikacích, vhodnou srovnávací terapii, populaci pacientů a náklady, hodnocení léčebného a terapeutického přínosu a další podpůrné materiály. V modulu 3 musí být popsán počet pacientů se smysluplným přínosem, včetně lékařské potřeby, epidemiologie základního onemocnění a cílové populace zkoumaného léku.
V roce 2024 zavedla skupina G-BA revize požadavků na modul 3 dokumentace AMNOG. Pokud jde o epidemiologii základního onemocnění a cílovou populaci, farmaceutické společnosti jsou nyní povinny poskytovat odhady trendů předpovídající očekávané změny v počtu pacientů s SHI v cílové populaci pro nový lék v příštích pěti letech. Tento posun od zaměření na epidemiologii základního onemocnění k vývoji předpokládané velikosti cílové populace poskytne smysluplnější informace pro rozhodování o zdravotní péči.
Německá dokumentace AMNOG je strukturována do pěti hlavních modulů, které zahrnují souhrn tvrzení v dokumentaci, obecné informace o léku a schválených indikacích, vhodnou srovnávací terapii, populaci pacientů a náklady, hodnocení léčebného a terapeutického přínosu a další podpůrné materiály. V modulu 3 musí být popsán počet pacientů se smysluplným přínosem, včetně lékařské potřeby, epidemiologie základního onemocnění a cílové populace zkoumaného léku.
V roce 2024 zavedla skupina G-BA revize požadavků na modul 3 dokumentace AMNOG. Pokud jde o epidemiologii základního onemocnění a cílovou populaci, farmaceutické společnosti jsou nyní povinny poskytovat odhady trendů předpovídající očekávané změny v počtu pacientů s SHI v cílové populaci pro nový lék v příštích pěti letech. Tento posun od zaměření na epidemiologii základního onemocnění k vývoji předpokládané velikosti cílové populace poskytne smysluplnější informace pro rozhodování o zdravotní péči.
Důkazy z reálného provozu v dokumentacích AMNOG
Důkazy z reálného světa (RWE), odvozené ze zdrojů, jako jsou elektronické zdravotní záznamy, údaje o pojistných událostech a registry pacientů, nabízejí vhled do reálného využití a výsledků terapeutických intervencí. V kontextu modulu 3 dokumentace AMNOG může RWE sloužit jako empirický základ pro epidemiologii základního onemocnění, velikost cílové populace a související analýzy trendů. Tyto analýzy trendů obvykle zahrnují použití několika let historických tvrzení a epidemiologických údajů, doplněných demografickými projekcemi, k modelování a extrapolaci očekávaných změn v populaci pacientů s SHI v příštích pěti letech. RWE může poskytnout další podrobnosti a kontextově specifické porozumění populacím pacientů, které doplní tradiční epidemiologická data. Veřejné platformy, jako je Centrum pro data onkologických registrů (ZfKD) a Institut pro nemocniční systém odměňování (InEK), si v poslední době získaly větší pozornost jako zdroje epidemiologických dat o základním onemocnění pro hodnocení Modulu 3. Oba poskytují veřejné prohlížeče dat, nákladově efektivní a efektivní způsob provádění rychlých analýz dat, obvykle doplněný literaturou na podporu kvantifikace komplexních cílových populací. ZfKD však nabízí také možnost formálních žádostí o přístup k datům, což umožňuje přístup k vysoce podrobným datovým sadám nad rámec toho, co je k dispozici prostřednictvím jeho veřejného rozhraní. Tento přístup je zvláště cenný při odhadu cílových populací, kde jsou na míru šité přístupy vyžadovány etiketou farmaceutického přípravku. Naproti tomu takový podrobný přístup k údajům není k dispozici pro společnost InEK, která zůstává omezena na své souhrnné nabídky veřejných údajů.
Validní přístup k integraci RWE
Často používanou metodou je také analýza údajů o nárocích SHI z Německa na podporu modulu 3 dokumentace AMNOG. Všechna jednotlivá německá zdravotní pojištění nabízejí stejný komplexní balíček výhod, protože plnění, která mají být proplacena, jsou stanovena v sociálním právu. Údaje SHI zahrnují informace o všech různých sektorech zdravotní péče, jako je lůžková péče, ambulantní péče, farmaceutický sektor, léky, zařízení a pomůcky, a poskytují podrobné informace o využívání zdrojů a nákladech na zdravotní péči poskytovaných služeb, včetně pracovní neschopnosti a plateb nemocenské.
Údaje o německých pojistných událostech jsou zavedeným a dobře přijímaným zdrojem dat G-BA, zejména upravené analytické vzorky strukturované tak, aby reprezentovaly německou populaci. Dostupné databáze se skládají z longitudinálních údajů z jednoho nebo více různých SHI s až 1,5 až 10 miliony pokrytých životů, v závislosti na databázi. Typické časové rámce se pohybují od čtyř do deseti let, s výjimkami poskytujícími data až 15 let.
Na základě údajů o pojistných událostech SHI mohou farmaceutické společnosti implementovat na míru šitý přístup k identifikaci cílové zájmové populace, a to například použitím Mezinárodní statistické klasifikace nemocí a souvisejících zdravotních problémů, 10. revize, německé modifikace (MKN-10-GM), klasifikačního systému anatomických terapeutických chemikálií (ATC) nebo kódů Key of Operations and Procedures (OPS) k identifikaci pacientů s příslušnou diagnózou v kombinaci se specifickými předpisy, léčby, intervence a pomůcky.
Údaje o německých pojistných událostech jsou zavedeným a dobře přijímaným zdrojem dat G-BA, zejména upravené analytické vzorky strukturované tak, aby reprezentovaly německou populaci. Dostupné databáze se skládají z longitudinálních údajů z jednoho nebo více různých SHI s až 1,5 až 10 miliony pokrytých životů, v závislosti na databázi. Typické časové rámce se pohybují od čtyř do deseti let, s výjimkami poskytujícími data až 15 let.
Na základě údajů o pojistných událostech SHI mohou farmaceutické společnosti implementovat na míru šitý přístup k identifikaci cílové zájmové populace, a to například použitím Mezinárodní statistické klasifikace nemocí a souvisejících zdravotních problémů, 10. revize, německé modifikace (MKN-10-GM), klasifikačního systému anatomických terapeutických chemikálií (ATC) nebo kódů Key of Operations and Procedures (OPS) k identifikaci pacientů s příslušnou diagnózou v kombinaci se specifickými předpisy, léčby, intervence a pomůcky.
Důsledky pro dokumentaci AMNOG
Pro farmaceutické společnosti představují revidované požadavky výzvy i příležitosti. Integrace RWE a zaměření na cílové skupiny SHI může vyžadovat další investice do datové infrastruktury a analytických kapacit. Sladěním svých dokumentací s aktualizovanými pokyny G-BA však mohou společnosti lépe připravit své výrobky na úspěšný přístup na trh a rozhodování o úhradě.
Přechodná fáze zaznamenaná na přelomu let 2024 a 2025 poukazuje na výzvy a příležitosti spojené s aktualizovanými pokyny. Zatímco některé společnosti nové standardy plně přijaly, jiné se během přechodné fáze nadále řídí starými pokyny (viz obrázek 1).
Obrázek 1. Rozdělení modulu 3 podle období pro podání přihlášek a aplikovaných pokynů
Přechodná fáze zaznamenaná na přelomu let 2024 a 2025 poukazuje na výzvy a příležitosti spojené s aktualizovanými pokyny. Zatímco některé společnosti nové standardy plně přijaly, jiné se během přechodné fáze nadále řídí starými pokyny (viz obrázek 1).
Obrázek 1. Rozdělení modulu 3 podle období pro podání přihlášek a aplikovaných pokynů
Výhled do budoucna
Pokud jde o budoucnost, výběr databází pro budoucí dokumentace bude rovněž záviset na konkrétní indikaci, jak je uvedeno níže:
Onkologické indikace: Data ZfKD
- Pro základní dotazy: Pro jednoduché analýzy lze využít bezplatné online nástroje, které jsou k dispozici na webových stránkách ZfKD.
- Pro složité úkoly: Ke komplexním datovým sadám lze přistupovat prostřednictvím formálních žádostí o data, což je užitečné zejména pro pokročilejší úlohy, jako je definování komplexních cílových populací.
Neonkologické indikace: Údaje o pojistných událostech SHI
- SHI tvrdí, že data zůstávají osvědčeným zdrojem dat, pokud je požadován detailní přístup k neonkologickým indikacím.
- Identifikace vzácných onemocnění v databázích drobných nároků však může být náročná kvůli jejich omezenému pokrytí populace SHI. V takových případech může nová laboratoř Health Data Lab (HDL; Jako alternativa může sloužit databáze Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/ ). HDL poskytuje plné pokrytí údajů o pojistných událostech SHI v Německu a představuje největší soubor dat SHI v Evropě.
Důležité informace o databázích deklarací HDL a jednotlivých SHI nebo sdružených deklarací identity:
- HDL databáze: I když HDL nabízí komplexní údaje o celé německé populaci SHI, má určitá omezení. Jedná se o relativně nový zdroj s vyvíjejícími se pracovními postupy, vysokou poptávkou a časově náročným procesem přístupu.
- Databáze s jedním SHI / sdružené deklarace identity: Ty mají výhody díky rychlejším schvalovacím procesům, dobře zavedeným pracovním postupům a schopnosti umožnit rychlou analýzu.
Vzhledem k tomu, že RWE má potenciál informovat o hodnocení přínosů nových terapií v německém zdravotnickém systému, může být pečlivý výběr vhodného zdroje dat rozhodující pro úspěšné uvedení na trh na tomto klíčovém trhu.
Zdroje jsou uvedeny níže.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Tento článek shrnuje chápání tématu ze strany společnosti Cencora na základě veřejně dostupných informací v době psaní (viz uvedené zdroje) a odborných znalostí autorů v této oblasti. Jakákoli doporučení uvedená v článku nemusí být použitelná pro všechny situace a nepředstavují právní radu; Čtenáři by se neměli spoléhat na článek při rozhodování souvisejícím s diskutovanými tématy.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB v. Přístup 13. února 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Spolkový smíšený výbor: Kdo jsme a co děláme. Přístup 13. února 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Modul 3. Dokumentvorlage, verze z listopadu 2025. Přístup 13. února 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum: 4. dubna 2024. Přístup 13. února 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Využití důkazů z reálného světa (RWE) v dokumentacích AMNOG po revizi požadavků modulu 3 G-BA v roce 2024. Važte si zdraví. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 let AMNOG: význam studií důkazů z reálného světa v německém procesu hodnocení přínosů. Važte si zdraví. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Přístup 13. února 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 Adaptace na změnu: analýza odhadu trendů v dokumentacích AMNOG podle revidovaných pokynů G-BA. Važte si zdraví. 2025; 28(12):S404.
