Příležitosti a problémy pro inovace CGT a přístup na trh

Tento článek zachycuje některé z klíčových poznatků, o které se kolegové z celého odvětví podělili během akce, a analyzuje, co znamenají v širším kontextu úspěšného zavedení CGT pacientům.

Řešení omezení přístupu 

Zkoumají se další iniciativy k rozšíření přístupu pacientů k CGT, jako jsou způsoby, jak zefektivnit vývoj a výrobu procesů CGT, například nasazení konfigurovatelných a přizpůsobitelných řešení pro podporu výroby nebo flexibilních platforem pro škálování vývoje.  

Tyto iniciativy budou nabývat na významu, pokud má průmysl řešit problémy spojené s komerční životaschopností výroby genové terapie. Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek (CBER) při FDA, varoval, že bez "zatažení za každou páku" s ohledem na pokrok ve výrobě budou tyto produkty pro pacientystále nedostupnější.  

Na setkání v Miami také vyslechli vývojáře CAR-T, kteří se snaží umožnit více pacientům způsobilým pro CAR-T dostávat tyto produkty. Tyto kroky mohou pomoci řešit některé hlášené problémy, jako je průzkum center CAR-T v USA, který ukázal pouze 25 procent pacientů, kteří dostávali léčbu, přičemž pacienti byli na čekacích listinách po střední dobu 6 měsíců. Hledání způsobů, jak řešit překážky v přístupu, zůstává pro průmysl klíčovou prioritou.  

Rozhodování založené na datech 

Stanovení vhodné ceny CGT zahrnuje rovnováhu mezi cenovou dostupností pro pacienty a zajištěním udržitelných obchodních modelů pro výrobce. Vyžaduje to hluboké pochopení hodnoty, kterou tyto terapie přinášejí do života pacientů, a také schopnost prokázat tuto hodnotu plátcům. 

Nedílnou součástí této hodnotové nabídky je prokázání bezpečnosti, účinnosti a nákladové efektivity CGT prostřednictvím robustních klinických dat. Zachycení těchto důkazů však může být složité kvůli faktorům, jako je omezená populace pacientů a požadavky na dlouhodobé sledování. 

Demonstrace hodnoty přesahuje klinické výsledky a zahrnuje kvantifikaci širšího dopadu CGT na systémy zdravotní péče, kvalitu života pacientů a společenské přínosy. Účinné informování plátců o této hodnotě má zásadní význam pro získání jejich podpory pro úhradu. 

Nedávný vývoj v Evropě by mohl připravit půdu pro racionálnější proces poskytování inovativních léčivých přípravků pacientům a dosažení rovného přístupu. Společné klinické hodnocení centralizuje hodnocení klinických důkazů nových přípravků v oblasti zdravotnických technologií a potenciálně řeší problémy, jako je zpoždění přístupu způsobené rozdílnými požadavky na důkazy v rámci EU. To bude brzy relevantní pro inovátory CGT, protože proces JCA bude od ledna 2025 povinný pro onkologická léčiva a léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP). 

Spolupráce s poskytovateli 

Úspěšná komercializace CGT navíc do značné míry závisí na úzké spolupráci s poskytovateli zdravotní péče, a to již od raných fází vývoje. Budování důvěry a navazování partnerství založených na spolupráci v rané fázi může zlepšit přístup pacientů k těmto terapiím, které mění život.  

Tím, že biotechnologické a farmaceutické společnosti udržují pacienta v centru každého rozhodnutí a včas zapojují poskytovatele, mohou využít svých odborných znalostí a poznatků a zajistit, aby CGT byly vyvinuty tak, aby vyhovovaly potřebám pacientů i systémů zdravotní péče. 

Poskytovatelé hrají zásadní roli v přístupu pacientů k CGT, od diagnózy až po poskytování léčby a následnou péči. Spoluprací s těmito klíčovými zúčastněnými stranami může průmysl zefektivnit procesy, řešit logistické výzvy a v konečném důsledku zlepšit přístup pacientů k těmto terapiím, které mění životy. Zajistit, aby pacienti měli přístup k léčbě a byli řádně informováni o CGT, znamená upřednostnit jejich podpůrné služby, včetně poskytovatelů zdravotní péče.   

Spolupráce s poskytovateli navíc nabízí příležitost pro cennou zpětnou vazbu a sběr dat z reálného světa. Poskytuje výrobcům vhled do praktické implementace CGT v různých klinických prostředích, pomáhá zdokonalovat léčebné protokoly a optimalizovat výsledky pacientů. 

Pacienti v centru pozornosti 

CGT je stále více konkurenční obor, a přestože byla schválena pouze 3 procenta zkoumaných CGT, od čtvrtého čtvrtletí roku 2023probíhá téměř 4 000 klinických studií.  

Vzhledem k tomu, že se u nedostatečně obsloužených skupin pacientů zkoumá tolik CGT, je potřeba spolupráce napříč celým odvětvím, aby se vyřešily výzvy optimalizace přístupu na trh k těmto inovativním produktům. Posun kupředu v této vzrušující oblasti bude vyžadovat celou vesnici, přičemž všechny zúčastněné strany budou spolupracovat na tom, aby se více terapií dostalo na trh a do rukou pacientů.  

V celém odvětví je také patrná snaha zvýšit laťku ve všech oblastech inovací CGT. To se odrazilo i na slavnostním předávání cen Advanced Therapies Week, kde roste počet kategorií a více účastníků^v. Bylo nám ctí být nominováni ve dvou kategoriích. Prvním z nich je cena Sustainability Initiative of the Year Award, která oceňuje udržitelný rozvoj v odvětví CGT prostřednictvím inovativního a udržitelného využívání zdrojů a upřednostňuje potřeby širšího životního prostředí a společnosti. Druhým oceněním je cena Patient Advocacy Award, která oceňuje organizace, které zvyšují povědomí o CGT a podporují ty, kteří procházejí léčbou – ocenění, které jde k jádru našeho závazku pomáhat vývojářům překonávat výzvy a hledat způsoby, jak zjednodušit cestu k přístupuk pacientům.  

Zatímco průmysl čelil mnoha překážkám s vývojem a přístupem na trh, setkání Advanced Therapies Week znělo nadějně pro rok 2024. Na této cestě se vyskytly překážky, ale panuje rostoucí shoda na tom, že věda je silná. Výzkum CGT se posouvá k více modalitám, včetně autoimunitních onemocnění, a genové terapie jsou nastaveny tak, aby se dostaly k větší populaci pacientů se schválením nových způsobů léčby vzácných onemocnění^vi.  V roce 2023 FDA schválila sedm CGT, včetně prvního k léčbě srpkovité anémie, což poskytuje další důvod k optimismu^vii.