Jak se vypořádat s regulačními výzvami EU v oblasti buněčných a genových terapií
Biofarmaceutické společnosti čelí mnoha výzvám, když se snaží uvést buněčné a genové terapie (CGT) na trh, v neposlední řadě jsou to různé regulační požadavky jednotlivých zemí a regionů, a dokonce i rozdíly v definicích produktů. Pro společnosti, které usilují o uvedení svých CGT na trh v Evropské unii, je pochopení těchto nuancí nezbytné pro schválení regulačními orgány a přístup na trh.
Zde je pět současných a vznikajících výzev, kterým čelí vývojáři CGT, známých v Evropě jako léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP):
Příprava na vědecké poradenství 
Přizpůsobení se revizi regulačního systému .png?h=35&w=35&hash=D18EA78AEE197EA963B794806867A858)
Pochopení měnící se definice genové terapie
Využití technologie platformy
Příprava na společné klinické hodnocení
Následující doporučení vám pomůžou se v tomto vývoji orientovat.
Příprava na vědecké poradenství
Výrobci CGT ve Spojených státech jsou zvyklí na přístup FDA, ve kterém agentura může klást otázky týkající se návrhů klinických studií a získat pokyny, zda mohou pokračovat ve svých plánech. To se obvykle děje na setkání s vědeckou diskusí.
V EU je vědecké poradenství poskytováno především formou písemných pokynů Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA), nikoli prostřednictvím osobní diskuse. Vědečtí koordinátoři mohou klást doplňující otázky za účelem objasnění produktu a konceptu během "diskusního setkání", ale účelem těchto setkání není poskytovat rady. Tato struktura může být náročná pro společnosti, které jsou zvyklé na přímé pokyny během schůzek s FDA.
Doporučení
Připravte se na tato setkání tím, že budete připraveni obhájit svůj přístup a využít je jako příležitost k předložení silných vědeckých argumentů na obranu vašeho produktu.
Měli byste začít tím, že porozumíte různým typům setkání, která jsou inovátorům k dispozici, a také možnostem a pobídkám, které jsou k dispozici mikropodnikům, malým a středním podnikům (MSP) biofarmaceutických společností, včetně vývojářů léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, které tvoří většinu léčivých přípravků pro léčivá přípravky. Buďte však připraveni odpovídat na otázky a poskytovat informace a uvědomte si, že rada je písemná.
Další možností je vyžádat si vědecké doporučení od vnitrostátního orgánu, než se obrátíte na agenturu EMA. Výhodou vnitrostátní cesty je, že tato setkání jsou interaktivnější a některé orgány jsou známé tím, že jsou progresivnější a mají odborné znalosti v dané oblasti. Doporučuje se vyhledat odbornou radu, abyste vybrali optimální členský stát pro váš produkt, připravili instruktážní příručku a navrhli otázky, které vám pomohou řídit strategii klinického designu. Vnitrostátní orgány sice neposkytují konečné regulační stanovisko, ale jejich příspěvky mohou sloužit jako podklad pro pozdější jednání s agenturou EMA a podpořit je.
Následně se doporučuje, i když to není povinné, aby zadavatelé, kteří žádají o vnitrostátní radu od vnitrostátního orgánu, vyhledali také vědecké stanovisko agentury EMA, neboť všechny léčivé přípravky pro léčivé přípravky jsou centrálně povoleny. Stačí připravit jednu instruktážní příručku pro vnitrostátní orgány a agenturu EMA, takže sledování obou cest výrazně nezvýší pracovní zátěž.
Můžete také využít nových společných vědeckých konzultací (JSC)2, které mají možnost společného hodnocení zdravotnických technologií (HTA) a EMA scientifc2.
Přizpůsobení se revizi regulačního systému
Farmaceutické právní předpisy EU, které byly schváleny v prosinci 2025, představují významnou revizi regulačního systému3. Pro zefektivnění procesů se v právních předpisech navrhuje snížit počet výborů. Návrh by integroval Výbor pro moderní terapie (CAT) a další specializované výbory do Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP). Dalším krokem by bylo schválení reforem Evropským parlamentem a Radou.
Sponzoři se obávají, že odborné znalosti obsažené v CAT by se mohly stát méně dostupnými, což by potenciálně omezilo spolupráci s regulačními orgány s hlubokými znalostmispecifickými pro ATMP 4. ..
