Jak mohou vývojáři CGT překonat překážky v přístupu na trh, regulační překážky a překážky komercializace
Klíčové body
- Zvýšení povědomí plátců o klinické a ekonomické hodnotě CGT má zásadní význam pro překonání překážek přístupu na trh a zajištění úhrady.
- Včasná spolupráce s regulačními orgány a využití zrychlených postupů může vývojářům CGT pomoci udržet shodu s předpisy a urychlit uvedení na trh.
- Pro úspěšnou komercializaci CGT je nezbytné udržovat komplexní přehled o celé cestě pacienta a proaktivně řešit logistické výzvy.
- Inovativní modely tvorby cen a úhrady, jako je tvorba cen založená na výsledcích, mají zásadní význam pro udržitelný přístup na trh a dlouhodobou životaschopnost CGT.
Osobní počítač: Vzhledem k tomu, že se CGT rozšiřují a slouží širším skupinám pacientů, jaké strategie mohou vývojáři použít k překonání překážek přístupu na trh, jako je skepse plátců a omezené možnosti úhrady?
Kevin Chinn: Ústředním bodem pro překonání těchto výzev je potřeba zvýšit povědomí plátců o klinické a ekonomické hodnotě produktu, včetně jeho bezpečnosti, účinnosti a trvanlivosti.
Provedení analýzy tržního prostředí a včasné zapojení plátců umožňuje vývojářům získat zpětnou vazbu o profilu cílového produktu, důkazních potřebách a hodnotové nabídce – to vše může být podkladem pro kritická rozhodnutí, jako je návrh klinických studií, výběr koncových bodů a metodiky sběru dat. Poznatky získané ze zapojení plátců spolu s výsledky klinických studií, zdravotnickou ekonomikou a výzkumem výsledků a důkazy z reálného světa (RWE) umožní vývojářům vytvořit balíček důkazů, který představí hodnotu produktu a bude řešit otázky klíčových zúčastněných stran týkající se klinické bezpečnosti, účinnosti a nákladové efektivity.
Komunikace před schválením, prováděná v souladu se zákonem, může být účinným způsobem, jak poskytnout spolehlivé důkazy o klinické bezpečnosti, účinnosti a nákladové efektivitě. Přibližně polovina amerických plátců v průzkumu společnosti Cencora1 uvedla, že výměna informací před schválením (PIE) ovlivňuje načasování přístupu pacientů k určitým kategoriím produktů, konkrétně k onkologii, přípravkům na vzácná onemocnění a buněčným a genovým terapiím. Prostřednictvím PIE mohou vývojáři sdílet informace, jako jsou základní informace o stavu onemocnění, přehledy produktů a indikací, projekce použití pacienty, výsledky klinických studií a informace o cenách.
Zapojení zúčastněných stran by se mělo rozšířit na schválení regulačními orgány a fázi komerčního spuštění. Vývojáři by například měli i nadále sdílet aktualizovaná data a informace z postmarketingového dohledu a studií RWE, aby si vydobyli lépe definovanou pozici, která podtrhne klinickou a ekonomickou hodnotu produktu a pomůže odlišit produkt na trhu.
Osobní počítač: Vzhledem k rychle se vyvíjejícímu regulačnímu prostředí v oblasti CGT, jaké klíčové aspekty by měli vývojáři upřednostnit, aby zůstali v souladu s předpisy a zároveň urychlili dobu uvedení na trh?
Chinn: Plánujte včas. To platí pro většinu produktů, ale pro vývojáře CGT je to obzvláště důležité v rychle se vyvíjejícím regulačním prostředí, ve kterém existuje potenciál využít různé cesty navržené tak, aby usnadnily urychlený vývoj a kontrolu.
Díky plánování a spolupráci s příslušnými regulačními orgány během vývojové fáze budou mít výrobci lepší pozici pro vytvoření a realizaci dobře definované strategie, která jim pomůže udržet shodu s globálními požadavky, zmírnit riziko zpoždění a optimalizovat cestu k efektivnějšímu vstupu na trh. Zapojení regulačních orgánů může vývojářům poskytnout cennou zpětnou vazbu, včetně potenciálního sladění plánu klinických koncových bodů a vyjasnění, která regulační cesta by mohla být pro jejich produkt použitelná. Výzkum2 použití alespoň jedné z urychlených cest FDA – konkrétně prioritního přezkumu, průlomové terapie, zrychleného schvalování a zrychleného postupu 3 – pomohlo v průměru urychlit časovou osu vývoje o 3,5 roku.
Vývojáři musí vzít v úvahu několik klíčových faktorů, aby splnili požadavky na chemii, výrobu a řízení (CMC), včetně:
- Potence: Vývojáři mohou snížit riziko zpoždění a sladit testování kvality produktu s regulačními očekáváními tím, že identifikují kritické atributy kvality (CQA) pro bezpečnost, účinnost a kvalitu vašeho produktu. Například účinnost CQA – která by měla být měřitelná, škálovatelná a rozumná pro posouzení během zkrácených časových os komerčního programu – může pomoci zajistit, aby byl konečný produkt konzistentně vyráběný, bezpečný a účinný.
- Srovnatelnost: Pro účinné testy srovnatelnosti šarží by vývojáři měli uchovávat vzorky z klinických hodnocení fáze I, aby mohli stanovit parametry pro pozdější fáze a poté vytvořit příběh srovnatelnosti v průběhu vývoje. Vzhledem k tomu, že výrobní procesy a testy účinnosti se mohou během vývoje měnit, je jejich sledování a kontrola zásadní pro zajištění toho, aby konečný produkt splňoval regulační normy pro bezpečnost a kvalitu léčivých látek napříč šaržemi.
Zkušení partneři mohou developerům pomoci efektivně se orientovat v regulačním prostředí tím, že usnadní produktivní interakce s regulačními orgány, pomohou při přípravě a předkládání regulačních dokumentů, zajistí soulad s regulačními rámci a podpoří návrh a provádění dlouhodobých navazujících studií.
Osobní počítač: Přístup pacientů zůstává hlavní překážkou pro komercializaci CGT. Jak mohou vývojáři udržet komplexní přehled o celé cestě pacienta a efektivně koordinovat se zúčastněnými stranami za účelem podpory přístupu?
Chinn: Vývoj léčby a cesta pacienta zahrnuje složitou síť komponent, která vyžaduje zvýšenou viditelnost. Od okamžiku, kdy je pacient zařazen, až po administrativu pacienta, koordinaci plateb a sledování dlouhodobých výsledků. U CGT není prostor pro chyby.
Využití programu služeb pro pacienty pro registraci může pomoci orchestrovat služby a usnadnit výměnu dat v reálném čase, což lékařům a týmům služeb pro pacienty poskytne lepší přehled o vývoji léčby a cestě pacienta. Vytvoření integrovaného implementačního plánu, který zapojí všechny klíčové zúčastněné strany, překlene mezery a usnadní koordinovanou a efektivní cestu pacienta.
Osobní počítač: Jaká jsou nejčastější úskalí, se kterými se vývojáři CGT potýkají při přechodu z klinických studií na komerční distribuci, a jak je lze proaktivně řešit?
Chinn: Během klinického vývoje je důležité upřednostnit komerční připravenost. Zaměřím se zejména na dvě klíčové oblasti.
CGT obecně vyžadují zvýšené zaměření na tři klíčové logistické prvky: časovou kritičnost, spotřebitelský řetězec (COC) a identitu (COI) a přepravu a skladování s řízenou teplotou, jako je kryogenní skladování. Tyto výzvy zdůrazňují důležitost včasného vypracování kompatibilního a škálovatelného logistického plánu, který se zabývá klíčovými aspekty, jako je výběr vhodného obalového řešení, orientace v omezeních kapacity kryogenní přepravy a úzkých dodacích lhůtách, udržování sekundární balírny a zajištění přesného označování produktů. Nedostatečné plánování během vývoje produktu může vést k nákladným chybám a zpožděním.
Zapojením logistických partnerů během vývoje produktu se společnosti mohou sladit na proveditelnosti a kapacitě různých modelů přepravy a skladování, proaktivně řešit potenciální problémy s přepravou a identifikovat logistickou síť, která může podporovat integritu produktů v celém dodavatelském řetězci, včetně konzistentního pokrytí chladicího řetězce.
Dalším potenciálním úskalím je výzva spojená se správou více dodavatelů pro různé potřeby. Cesta od výroby terapie k podání pacientovi a sledování dlouhodobých výsledků je lemována potenciálními výzvami, které vyžadují zvýšenou koordinaci a bezchybné provedení. Jakékoli výpadky v komunikaci by mohly zpozdit dostupnost produktu, což by ovlivnilo úspěch produktu, a co je důležitější, přístup k pacientům.
Osobní počítač: Vzhledem k tomu, že CGT představují jedinečné výzvy v oblasti tvorby cen a úhrad, jaké inovativní modely nebo partnerství mohou pomoci zajistit udržitelný přístup na trh a dlouhodobou životaschopnost?
Chinn: Vzhledem k tomu, že stále více CGT ve vývoji cílí na větší populaci pacientů – ať už kvůli prevalenci onemocnění, nebo proto, že se jedná o terapii dřívější linie – je pro uvolnění přístupu a využití plného potenciálu těchto terapií zásadní pokračující inovace ve smlouvách a finančních partnerstvích.
Inovativní modely tvorby cen a úhrad se stávají naléhavým rozpočtovým hlediskem plátců. Plátci projevili zájem o alternativní platební modely4, které mohou pomoci zmírnit dopad na rozpočet. Jedním z příkladů jsou cenové modely založené na výsledcích, které slaďují náklady s prokázanou hodnotou tím, že vážou platbu na terapii dosahující konkrétních klinických měřítek.
V rámci strategie přístupu na trh je stále důležitější zdůrazňovat potenciální ekonomickou hodnotu produktu, zejména proto, že terapie v rané linii mohou poskytovat vyšší kompenzační náklady. Spolupráce s plátci na vývoji inovativních cenových ujednání – podpořená komplexními údaji o dlouhodobých přínosech a nákladové efektivitě – může také pomoci usnadnit širší přijetí CGT.
1. Penley B, Hydery T, Dragovich CM. Optimalizace načasování výměny informací před schválením (PIE) pro onkologické produkty, produkty pro vzácná onemocnění a buněčné a genové terapie (CGT). Cencora. 14. října 2024. https://go.cencora.com/amcp-nexus-poster-optimizing-timing-of-pre-approval-information-exchange
2. Globální trendy ve výzkumu a vývoji 2025. Institut IQVIA pro vědu o lidských datech. 26. března 2025. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-trends-in-r-and-d-2025/iqvia-institute-rd-trends-2025-forweb.pdf
3. Zrychlená cesta, průlomová terapie, zrychlené schvalování, prioritní přezkum. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv USA. 12. června 2023. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
4. Dodda S, Hikmat Z, Sugarman R, Zheng C, Stuchiner A, Sporck M, Schroader B. Nás Payer vnímání inovativních smluv s buněčnými a genovými terapiemi. Xcenda. 21. března 2023. https://www.amerisourcebergen.com/-/media/assets/xcenda/english/content-assets/conference-and-poster-presentations/2023/innovative-cgt-contracts_poster_amcp-2023.pdf
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.