Přepis "Důkazy z reálného světa: Význam léčby vzácných onemocnění"
Jak se RWE používá k doplnění údajů o léčbě vzácných onemocnění?
Terapie vzácných onemocnění tak může představovat jedinečnou výzvu pro osoby s rozhodovací pravomocí v oblasti zdravotní péče, a to kvůli méně přísným údajům z klinických studií, které jsou k dispozici pro informování o jejich potenciálních přínosech a rizicích. Inherentní omezení ve studiích vzácných onemocnění, například malý počet způsobilých pacientů, heterogenita skupiny pacientů, krátká doba trvání klinického hodnocení, dětští pacienti, jakož i touha pacientů a jejich pečovatelů po aktivní terapii, mohou způsobit, že provádění klasických RCT nebo randomizovaných klinických studií bude nepravděpodobné.
Jak se RWE používá v předstartovní fázi?
Ve fázi před uvedením na trh tak mohou důkazy z reálného světa (RWE) tuto mezeru ve znalostech zaplnit tím, že poskytnou další důkazy, které regulační orgány, hodnotitelé zdravotnických technologií nebo hodnotitelé HTA a zainteresované strany v oblasti úhrad potřebují pro rozhodování. RWE tak může být využita k tomu, aby pomohla překonat nejistotu a obavy ohledně hodnoty léčby při rozhodování před uvedením na trh, a tím pozitivně ovlivnit přístup pacientů se vzácnými onemocněními k lékařským inovacím.
Jak se RWE používá v post-launch fázi?
Přesuneme-li se tedy z fáze před uvedením na trh do fáze po uvedení na trh, může RWE hrát klíčovou roli při hodnocení, zda a jak terapie vzácných onemocnění plní svou slibovanou hodnotu, a to jak z klinického, tak z hlediska zdravotnického systému. RWE po uvedení na trh lze použít k informování o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti, vzorcích využití, získání podmíněného souhlasu od regulačních orgánů, implementaci OBA nebo dohod založených na výsledcích s plátci, podpoře vyjednávání o cenách a pomoci utvářet hodnotové zprávy.
Jaká je role RWE v Kanadě?
Kanadská vláda se proto zavázala investovat do národní strategie pro léčbu vzácných onemocnění, včetně zlepšení sběru informací o používání RWE. Proto se očekává, že RWE bude hrát v Kanadě stále důležitější roli při podpoře různých typů rozhodování v oblasti zdravotní péče v oblasti léčby vzácných onemocnění.
