Poznatky z reálné praxe: Význam léčby vzácných onemocnění
Rozhodování o léčbě vzácných onemocnění vyžaduje spolehlivé údaje, které však může být obtížné získat. Randomizované klinické studie, které jsou bohatým zdrojem dat, nejsou vždy proveditelné kvůli menší velikosti těchto populací. Poslechněte si Belindu Yap, ředitelku pro Health Economics & Outcomes Research (HEOR), o způsobech, jak můžete využít důkazy z reálného světa (RWE) k překlenutí této datové propasti před uvedením na trh i po něm.
Obsah tohoto článku obsahuje marketingová prohlášení a nezahrnuje obchodní ani právní poradenství.
Přepis "Důkazy z reálného světa: Význam léčby vzácných onemocnění"
Jak se RWE používá k doplnění údajů o léčbě vzácných onemocnění?
Terapie vzácných onemocnění tak může představovat jedinečnou výzvu pro osoby s rozhodovací pravomocí v oblasti zdravotní péče, a to kvůli méně přísným údajům z klinických studií, které jsou k dispozici pro informování o jejich potenciálních přínosech a rizicích. Inherentní omezení ve studiích vzácných onemocnění, například malý počet způsobilých pacientů, heterogenita skupiny pacientů, krátká doba trvání klinického hodnocení, dětští pacienti, jakož i touha pacientů a jejich pečovatelů po aktivní terapii, mohou způsobit, že provádění klasických RCT nebo randomizovaných klinických studií bude nepravděpodobné.Jak se RWE používá v předstartovní fázi?
Ve fázi před uvedením na trh tak mohou důkazy z reálného světa (RWE) tuto mezeru ve znalostech zaplnit tím, že poskytnou další důkazy, které regulační orgány, hodnotitelé zdravotnických technologií nebo hodnotitelé HTA a zainteresované strany v oblasti úhrad potřebují pro rozhodování. RWE tak může být využita k tomu, aby pomohla překonat nejistotu a obavy ohledně hodnoty léčby při rozhodování před uvedením na trh, a tím pozitivně ovlivnit přístup pacientů se vzácnými onemocněními k lékařským inovacím.Jak se RWE používá v post-launch fázi?
Přesuneme-li se tedy z fáze před uvedením na trh do fáze po uvedení na trh, může RWE hrát klíčovou roli při hodnocení, zda a jak terapie vzácných onemocnění plní svou slibovanou hodnotu, a to jak z klinického, tak z hlediska zdravotnického systému. RWE po uvedení na trh lze použít k informování o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti, vzorcích využití, získání podmíněného souhlasu od regulačních orgánů, implementaci OBA nebo dohod založených na výsledcích s plátci, podpoře vyjednávání o cenách a pomoci utvářet hodnotové zprávy.Jaká je role RWE v Kanadě?
Kanadská vláda se proto zavázala investovat do národní strategie pro léčbu vzácných onemocnění, včetně zlepšení sběru informací o používání RWE. Proto se očekává, že RWE bude hrát v Kanadě stále důležitější roli při podpoře různých typů rozhodování v oblasti zdravotní péče v oblasti léčby vzácných onemocnění.
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.