Odemykání přístupu: Vytvoření národní strategie na podporu Kanaďanů se vzácnými onemocněními

Přístup ke zdravotní péči je často používaná fráze. 

V některých případech to znamená schopnost pacienta získat primární péči nebo konzultaci od specialisty. V jiných případech to může znamenat přístup k chirurgické péči nebo důležitým farmaceutickým produktům, jako jsou vakcíny nebo léčebná a život prodlužující léčba. Přístup člověka k péči může ovlivnit řada faktorů. Bariéry jsou však zvláště výrazné u kanadských pacientů žijících se vzácnými onemocněními. 

Každý dvanáctý Kanaďan – asi 3 miliony lidí – žije se vzácným onemocněním. Dvě třetiny z nich jsou děti. Neexistuje žádná dokonalá definice, která by zahrnovala více než 6 800 vzácných onemocnění, mezi něž patří cystická fibróza, roztroušená skleróza a hemofilie. Vzácná onemocnění jsou však často chronicky vysilující nebo život ohrožující. U mnoha pacientů může být přístup k péči zpožděn nebo vykolejen řadou faktorů, včetně zpoždění diagnostiky, problémů s úhradou nebo omezených dostupných terapeutických možností. Existuje léčba pouze pro asi 10 procent vzácných onemocnění a pouze 60 procent těchto léků na vzácná onemocnění se dostane do Kanady. I když je léčba dostupná, přístup k produktu se značně liší částečně v závislosti na tom, kde pacient žije, jak je léčba hrazena a jaký typ krytí má pacient a jeho rodina.  

Kanadské ministerstvo zdravotnictví učinilo pozitivní a velmi potřebný krok k řešení tohoto dlouhodobého problému a stávajících nerovností v přístupu, když oznámilo plány na vytvoření národní strategie pro léky na vzácná onemocnění. Vzhledem k tomu, že prvních 500 milionů dolarů bylo na tuto strategii vyčleněno v roce 2022, představuje letošní rok monumentální okamžik pro urychlení tohoto naléhavého úsilí a formální vytvoření jednotného národního rámce, který zajistí spravedlivý a konzistentní přístup k terapiím – bez ohledu na to, kde pacienti žijí nebo jaký mají přístup k financování. Vzhledem k tomu, že Health Canada vytváří počáteční rámec ve spolupráci se zúčastněnými stranami v celém odvětví, je důležité, aby zvážily faktory v průběhu celé cesty pacienta a zavedly inovativní proces schvalování a hrazení, přičemž platba je v ideálním případě vázána na dlouhodobé studie účinnosti a bezpečnosti v reálném světě. 

Podpora v průběhu celé cesty pacienta
Kvůli nedostatečnému porozumění a povědomí o nemoci může pacientovi trvat v průměru sedm let, než obdrží přesnou diagnózu vzácného onemocnění. Ale i poté, co pacienti obdrží diagnózu a je jim předepsán lék, je jejich léčebná cesta složitá – zejména pokud jsou pacienti poměrně nemocní a mají jen malou podporu, aby se v tomto obtížném procesu orientovali. Každá cesta pacienta je jedinečná. Omezené porozumění veřejným a soukromým mechanismům a kritériím úhrady spolu se složitostí papírování a požadavků na testování může zpozdit léčbu a způsobit zvýšenou úzkost a strach mezi pacienty a pečovateli. Mnoho terapií indikovaných pro vzácná onemocnění má jedinečné požadavky na podání, které vyžadují další školení na míru a průběžné bezpečnostní a klinické sledování. Procesy proplácení mohou být skličující a pacienti a rodiny mají často mnoho otázek ohledně toho, jak získat přístup ke specializovaným podpůrným službám.

Tyto překážky mohou být umocněny problémy souvisejícími s cenovou dostupností. V roce 2019 bylo v Kanadě schváleno 93 léků na vzácná onemocnění, které stojí více než 100 000 dolarů na pacienta ročně, podle Rady pro kontrolu cen patentovaných léků. Náklady na tyto léky mohou také představovat výzvu pro dlouhodobou udržitelnost vládních a zaměstnavatelem sponzorovaných lékových plánů. Aby bylo možné kontrolovat dopad těchto léků na rozpočty zdravotnických systémů, může kanadské ministerstvo zdravotnictví začlenit specifické možnosti, jako jsou modely platby za výkon nebo sdílení nákladů a sdílení rizik. 

Programy podpory pacientů – financované výrobci – hrají cennou roli v tom, že pomáhají mnoha pacientům orientovat se v systému zdravotní péče a získat přístup k jejich lékům tím, že poskytují služby, jako jsou řešení finanční pomoci a podpora úhrady, které pacientům umožňují zahájit léčbu dříve. Například zdravotní sestry na klinikách a v terénu poskytují vzdělávání a školení v oblasti samoinjekčních aplikací, zajišťují přísné monitorování bezpečnosti a podávají injekce a infuze na místních soukromých klinikách nebo v domácnostech pacientů. Prostřednictvím svých programů podpory pacientů pomohla společnost Innomar Strategies v roce 2020 více než 10 000 pacientům získat přístup k lékům na vzácná onemocnění. Složitá cesta pacienta podtrhuje poptávku po komplexní podpoře. Proto je důležité, aby národní rámec přesahoval pouhý přístup k lékům, ale také zohledňoval služby potřebné pro přístup k léčbě a její získání. 

Využití dat z reálného světa ke zdůraznění výsledků
Jednou z klíčových součástí optimalizace přístupu pacientů k těmto terapiím, a to jak nyní, tak i v budoucnu, je zavedení efektivního procesu shromažďování a analýzy dat a důkazů z reálného světa. Tyto údaje objasní používání a účinnost léčby, což je zásadní nejen pro zdůraznění výsledků léčby pacientů, ale také pro poskytnutí informací potřebných k podpoře regulačních rozhodnutí a rozhodnutí o úhradě. U těchto terapií je obzvláště důležité použití údajů a důkazů z reálného světa, protože se zaměřují na onemocnění, která postihují malý počet lidí. Během fáze vývoje produktu klinické studie léčby vzácných onemocnění často zahrnují méně pacientů a je pravděpodobnější, že nebudou randomizovány, což jsou faktory, které ztěžují získávání dat a informací, které plátci hledají. 

V rámci své strategie může kanadské ministerstvo zdravotnictví vytvořit národní systém pro sběr a analýzu dat. Existuje významná příležitost k využití stávajících zdrojů údajů a k vytvoření partnerství mezi poskytovateli integrovaných služeb a veřejnými plátci s cílem shromáždit důkazy z reálného provozu na podporu celkové strategie využívání údajů z reálného světa k informovanému rozhodování. Tento proces sběru dat, který může být zahájen po schválení produktu kanadským ministerstvem zdravotnictví, může urychlit přístup pacientů k terapiím a pomoci regulačním orgánům dříve zjistit, jak lék funguje v reálném prostředí. Kromě toho může kanadské ministerstvo zdravotnictví hledat příležitosti k připojení k mezinárodní síti, aby získalo přístup k většímu souboru dat z reálného světa a přispělo k němu. Díky spolupráci se zeměmi po celém světě může Kanada přijmout osvědčené postupy ke zlepšení přístupu pacientů a využít stávající soubory dat na podporu rozhodování o produktech dostupných v Kanadě. 

I když zvýšené zaměření a investice do vybudování této strategie představují obrovský krok vpřed, je důležité udržet tuto dynamiku a řídit dlouhodobé změny, které pozitivně ovlivňují životy Kanaďanů žijících se vzácnými onemocněními. Do Dne vzácných onemocnění v roce 2023 je důležité, aby kanadské ministerstvo zdravotnictví – ve spolupráci se zúčastněnými stranami v celém odvětví – podniklo smysluplné kroky k odhalení národní strategie, která adekvátně podporuje jedinečné potřeby pacientů a pečovatelů, aby byl zajištěn konzistentní a spravedlivý přístup k lékům a službám, které potřebují.