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Formuler des prévisions quinquennales avec des preuves allemandes du monde réel : Changements récents dans les règles de procédure de G-BA et implications pour l’utilisation des données sur les demandes de remboursement dans les dossiers AMNOG allemands
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Kathrin Gerchow, MPH
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Timotheus Stremel, MSc
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Christian Jacob, PhD
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Sebastian Braun, PhD
Comment les fabricants peuvent-ils prédire l’avenir à l’aide de données probantes du monde réel dans les évaluations des avantages en Allemagne? Les sociétés pharmaceutiques sont maintenant tenues de fournir des estimations prospectives des tendances qui mettent l’accent sur les changements prévus dans le nombre de patients ayant une assurance maladie obligatoire au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années.
Évaluation des technologies de la santé en Allemagne
La Loi sur la réforme du marché des médicaments (AMNOG), déposée en 2011, a fondamentalement transformé le paysage de l’évaluation des technologies de la santé (ETS) en Allemagne. En obligeant les sociétés pharmaceutiques à soumettre des dossiers de valeur détaillés au Comité mixte fédéral (G-BA) lors de la mise sur le marché, l’AMNOG a introduit un cadre structuré pour évaluer les avantages supplémentaires des nouveaux médicaments. Ces dossiers contribuent à l’affectation des ressources de l’assurance-maladie obligatoire et visent à accroître la transparence en rendant les évaluations des prestations accessibles au public sur le site Web de G-BA (www.g-ba.de).
La G-BA est une entité juridique publique comprenant des organisations clés du système de santé allemand, y compris des associations de médecins, de dentistes, d’hôpitaux et de caisses d’assurance maladie, les représentants des patients participant à des séances de prise de décision formelles (réunions au cours desquelles les résolutions sur la réglementation des soins de santé et les évaluations des prestations sont discutées et adoptées) sans droit de vote. Créé le 1er janvier 2004, le G-BA a remplacé les anciens comités fédéraux de la santé et a commencé son cinquième mandat le 1er juillet 2024. Son travail est régi par le Code social allemand, livre cinq (SGB V), qui décrit ses mandats, les nominations des membres, la participation des patients et le cadre procédural, avec plus de détails définis dans ses règlements approuvés par le ministère fédéral de la Santé. Le G-BA fonctionne sous la supervision du ministère fédéral de la Santé, qui vérifie ses résolutions avant leur publication dans la Gazette fédérale.
Un dossier AMNOG allemand est structuré en cinq modules principaux couvrant le résumé des énoncés du dossier, des renseignements généraux sur le médicament et les indications approuvées, la thérapie comparative appropriée, les populations de patients et les coûts, l’évaluation des avantages médicaux et thérapeutiques, ainsi que des documents d’appui supplémentaires. Dans le module 3, le nombre de patients présentant des avantages significatifs, y compris les besoins médicaux, l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et la population cible du médicament à l’étude, doit être décrit.
En 2024, le G-BA a apporté des révisions aux exigences du module 3 des dossiers AMNOG. En ce qui concerne l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et de la population cible, les sociétés pharmaceutiques sont maintenant tenues de fournir des estimations des tendances prédisant les changements prévus dans le nombre de patients atteints d’ILS au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années. Ce passage de l’épidémiologie de la maladie sous-jacente au développement de la taille projetée de la population cible fournira des renseignements plus significatifs pour la prise de décisions en matière de soins de santé.
Un dossier AMNOG allemand est structuré en cinq modules principaux couvrant le résumé des énoncés du dossier, des renseignements généraux sur le médicament et les indications approuvées, la thérapie comparative appropriée, les populations de patients et les coûts, l’évaluation des avantages médicaux et thérapeutiques, ainsi que des documents d’appui supplémentaires. Dans le module 3, le nombre de patients présentant des avantages significatifs, y compris les besoins médicaux, l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et la population cible du médicament à l’étude, doit être décrit.
En 2024, le G-BA a apporté des révisions aux exigences du module 3 des dossiers AMNOG. En ce qui concerne l’épidémiologie de la maladie sous-jacente et de la population cible, les sociétés pharmaceutiques sont maintenant tenues de fournir des estimations des tendances prédisant les changements prévus dans le nombre de patients atteints d’ILS au sein de la population cible du nouveau médicament au cours des cinq prochaines années. Ce passage de l’épidémiologie de la maladie sous-jacente au développement de la taille projetée de la population cible fournira des renseignements plus significatifs pour la prise de décisions en matière de soins de santé.
Preuves concrètes dans les dossiers AMNOG
Les preuves concrètes, tirées de sources telles que les dossiers médicaux électroniques, les données sur les demandes de remboursement et les registres des patients, offrent un aperçu de l’utilisation et des résultats réels des interventions thérapeutiques. Dans le contexte du module 3 des dossiers AMNOG, RWE peut servir de base empirique pour l’épidémiologie de la maladie sous-jacente, la taille de la population cible et les analyses des tendances connexes. Ces analyses des tendances impliquent habituellement l’utilisation de plusieurs années de demandes de remboursement historiques et de données épidémiologiques, complétées par des projections démographiques, pour modéliser et extrapoler les changements prévus dans la population de patients atteints d’ILS au cours des cinq prochaines années. RWE peut fournir des détails supplémentaires et une compréhension spécifique du contexte des populations de patients, en complément des données épidémiologiques traditionnelles. Des plateformes publiques telles que le Centre for Cancer Registry Data (ZfKD) et l’Institute for Hospital Remuneration System (InEK) ont récemment attiré davantage d’attention en tant que sources de données épidémiologiques sur la maladie sous-jacente pour les évaluations du module 3. Les deux fournissent des navigateurs de données publics, un moyen rentable et efficient d’effectuer des analyses rapides de données, généralement complétées par la littérature pour appuyer la quantification de populations cibles complexes. Cependant, le ZfKD offre également la possibilité de demandes formelles d’accès aux données, ce qui permet d’accéder à des ensembles de données très détaillés au-delà de ce qui est disponible via son interface publique. Cette approche est particulièrement utile lors de l’estimation des populations cibles, lorsque l’étiquette du produit pharmaceutique exige des approches personnalisées. En revanche, un tel accès aux données détaillées n’est pas disponible pour InEK, qui reste limité à ses offres de données publiques agrégées.
Une approche valable pour intégrer RWE
L’analyse des données allemandes sur les demandes de remboursement de SHI à l’appui du module 3 du dossier AMNOG est également une méthode fréquemment utilisée. Toutes les assurances maladie allemandes offrent le même ensemble de prestations complètes, car les prestations à rembourser sont définies par le droit social. Les données sur les demandes de remboursement de SHI comprennent des informations sur tous les différents secteurs de la santé, tels que les patients hospitalisés, les patients externes, le secteur pharmaceutique, les remèdes, les dispositifs et les aides, et fournissent des informations détaillées sur l’utilisation des ressources et le coût des soins de santé des services fournis, y compris l’incapacité de travailler et les paiements de congés de maladie.
Les données sur les revendications allemandes sont une source de données établie et bien acceptée par le G-BA, en particulier les échantillons d’analyse ajustés structurés pour représenter la population allemande. Les bases de données disponibles sont constituées de données longitudinales provenant d’une ou de plusieurs IS différentes comptant jusqu’à 1,5 à 10 millions de vies couvertes, selon la base de données. Les délais typiques varient de quatre à dix ans, à l’exception des 15 ans de données.
En utilisant les données sur les demandes de remboursement de l’ISH, les sociétés pharmaceutiques peuvent mettre en œuvre une approche personnalisée pour identifier la population cible d’intérêt en appliquant, par exemple, la Classification statistique internationale des maladies et des problèmes de santé connexes, 10e révision, modification allemande (CIM-10-GM), le système de classification anatomique, thérapeutique et chimique (ATC) ou les codes de la clé des opérations et des procédures (OPS) pour identifier les patients ayant un diagnostic respectif en combinaison avec des ordonnances spécifiques. Traitements, interventions et aides.
Les données sur les revendications allemandes sont une source de données établie et bien acceptée par le G-BA, en particulier les échantillons d’analyse ajustés structurés pour représenter la population allemande. Les bases de données disponibles sont constituées de données longitudinales provenant d’une ou de plusieurs IS différentes comptant jusqu’à 1,5 à 10 millions de vies couvertes, selon la base de données. Les délais typiques varient de quatre à dix ans, à l’exception des 15 ans de données.
En utilisant les données sur les demandes de remboursement de l’ISH, les sociétés pharmaceutiques peuvent mettre en œuvre une approche personnalisée pour identifier la population cible d’intérêt en appliquant, par exemple, la Classification statistique internationale des maladies et des problèmes de santé connexes, 10e révision, modification allemande (CIM-10-GM), le système de classification anatomique, thérapeutique et chimique (ATC) ou les codes de la clé des opérations et des procédures (OPS) pour identifier les patients ayant un diagnostic respectif en combinaison avec des ordonnances spécifiques. Traitements, interventions et aides.
Implications pour les dossiers AMNOG
Pour les sociétés pharmaceutiques, les exigences révisées présentent à la fois des défis et des possibilités. L’intégration de RWE et l’accent mis sur les populations cibles de l’IHS pourraient nécessiter des investissements supplémentaires dans l’infrastructure de données et les capacités d’analyse. Cependant, en alignant leurs dossiers sur les lignes directrices G-BA mises à jour, les entreprises peuvent mieux positionner leurs produits pour prendre des décisions réussies en matière d’accès au marché et de remboursement.
La phase de transition observée à la fin de 2024 et au début de 2025 met en évidence les défis et les possibilités associés aux lignes directrices mises à jour. Alors que certaines entreprises ont pleinement adopté les nouvelles normes, d’autres continuent de suivre les anciennes lignes directrices pendant la phase de transition (voir la figure 1).
Graphique 1. Répartition du module 3 selon la période de soumission et les lignes directrices appliquées
La phase de transition observée à la fin de 2024 et au début de 2025 met en évidence les défis et les possibilités associés aux lignes directrices mises à jour. Alors que certaines entreprises ont pleinement adopté les nouvelles normes, d’autres continuent de suivre les anciennes lignes directrices pendant la phase de transition (voir la figure 1).
Graphique 1. Répartition du module 3 selon la période de soumission et les lignes directrices appliquées
Perspectives
À l’avenir, le choix des bases de données pour les dossiers futurs dépendra également de l’indication spécifique, comme indiqué ci-dessous :
Indications oncologiques : Données ZfKD
- Pour les questions de base : Les outils en ligne gratuits disponibles sur le site Web de ZfKD peuvent être utilisés pour des analyses simples.
- Pour les tâches complexes : Il est possible d’accéder à des ensembles de données complets par le biais de demandes de données formelles, qui sont particulièrement utiles pour des tâches plus avancées telles que la définition de populations cibles complexes.
Indications non oncologiques : Données sur les demandes de remboursement SHI
- SHI affirme que les données demeurent une source de données éprouvée si une approche détaillée pour les indications non oncologiques est souhaitée.
- Cependant, l’identification des maladies orphelines dans les bases de données des petites créances peut être difficile en raison de leur couverture limitée de la population de l’ISH. Dans de tels cas, le nouveau laboratoire de données sur la santé (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) peut servir de solution de rechange. Le HDL fournit une couverture complète des données sur les sinistres SHI en Allemagne et représente le plus grand ensemble de données SHI en Europe.
Considérations pour les bases de données de demandes HDL vs SHI unique ou regroupées :
- Base de données HDL : Bien qu’il offre des données complètes sur l’ensemble de la population allemande de SHI, le HDL présente certaines limites. Il s’agit d’une ressource relativement nouvelle avec des flux de travail évolutifs, une forte demande et un processus d’accès chronophage.
- Bases de données uniques sur les demandes de remboursement / regroupées : Ceux-ci présentent des avantages en raison de leurs processus d’approbation plus rapides, de leurs flux de travail bien établis et de leur capacité à permettre une analyse rapide.
Compte tenu du potentiel de RWE pour éclairer les évaluations des avantages des nouvelles thérapies dans le système de soins de santé allemand, la sélection minutieuse d’une source de données appropriée peut être cruciale pour un lancement réussi sur ce marché clé.
Sources énumérées ci-dessous.
Avis de non-responsabilité :
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Bibliographie
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB c. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Le Comité mixte fédéral : Qui nous sommes et ce que nous faisons. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5 : Module 3. Dokumentvorlage, version de novembre 2025. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung : Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum : 4 avril 2024. Consulté le 13 février 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Utilisation de preuves concrètes (RWE) dans les dossiers AMNOG à la suite de la révision G-BA de 2024 des exigences du module 3. Valoriser la santé. 2025; 28(12) :S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 ans d’AMNOG : importance des études probantes du monde réel dans le processus allemand d’évaluation des avantages. Valoriser la santé. 2022; 25(12) :S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Consulté le 13 février 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 Adaptation au changement : analyse de l’estimation des tendances dans les dossiers AMNOG selon les lignes directrices révisées de la G-BA. Valoriser la santé. 2025; 28(12) :S404.
