Article
Au-delà des résultats directs sur la santé : L’impact sociétal plus large des traitements innovants
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Henri Leleu, MD, PhD
Les technologies de la santé sont de plus en plus jugées non seulement par ce qu'elles réalisent dans les essais cliniques, mais aussi par l'empreinte plus large qu'elles laissent sur la vie des patients, les systèmes de santé et la société dans son ensemble. Alors que les décideurs exigent une meilleure explication de la valeur, la capacité de mesurer et de communiquer les conséquences sociétales et environnementales d’un traitement innovant devient un impératif stratégique.
Pourquoi envisager l’impact sociétal?
Les traitements innovants sont principalement appréciés pour leur efficacité clinique. Pourtant, la valeur qu’ils génèrent s’étend bien au-delà de leurs critères d’évaluation cliniques. Les traitements qui modifient les soins aux patients, comme la réduction des séjours à l’hôpital, la prévention des événements indésirables ou le transfert des soins vers la communauté, ont des effets généralisés sur les systèmes de santé, la société et l’environnement. Des séjours plus courts augmentent la disponibilité des ressources et réduisent les coûts, tandis que la réduction ou l’évitement des traitements futurs diminue la consommation de soins de santé et l’impact environnemental associé.
L’ampleur de ces effets est loin d’être négligeable. Prenons l’insuffisance rénale chronique (IRC) : la modélisation par microsimulation a prévu que le fardeau économique par patient de l’IRC augmente fortement à mesure que la maladie progresse, en grande partie en raison des thérapies de remplacement rénal gourmandes en ressources.
L’ampleur de ces effets est loin d’être négligeable. Prenons l’insuffisance rénale chronique (IRC) : la modélisation par microsimulation a prévu que le fardeau économique par patient de l’IRC augmente fortement à mesure que la maladie progresse, en grande partie en raison des thérapies de remplacement rénal gourmandes en ressources.
L'hémodialyse entraîne à elle seule une empreinte environnementale substantielle, car les émissions annuelles de gaz à effet de serre d'un seul établissement sont équivalentes à celles de 93 foyers moyens, et chaque séance de traitement génère des émissions de CO₂ comparables à celles de 238 km parcourus. Toute intervention qui retarde la progression de la maladie ou réduit la fréquence de la dialyse produit donc des co-avantages environnementaux mesurables ainsi que des gains cliniques et économiques.
Le fardeau sociétal est tout aussi frappant dans les maladies métaboliques. En France, le coût total de l’obésité, qui englobe les dépenses médicales directes, les pertes de productivité et les effets plus larges sur le bien-être, a été estimé à 12,7 milliards d’euros en 2024, dont 1,0 milliard d’euros en coûts indirects, avec des projections atteignant 15,4 milliards d’euros d’ici 2030. Les thérapies qui réduisent considérablement le poids corporel ne réduisent pas seulement le fardeau de l’obésité pour la santé; Ils ont le potentiel d’alléger un fardeau économique systémique supporté par les patients, les employeurs et les finances publiques.
Ces exemples montrent qu’une grande partie des avantages des traitements innovants dépasse les résultats des essais cliniques traditionnels. Les changements dans les parcours de soins, la diminution des hospitalisations, la diminution des soins informels, l’amélioration de la productivité et la réduction des émissions de carbone créent de la valeur pour les patients, les payeurs et la société, une valeur que les évaluations traditionnelles négligent souvent. À mesure que les pressions sur les prix augmentent, il devient essentiel de saisir avec précision cet avantage plus large pour convaincre les parties prenantes de la valeur holistique d’un traitement.
Surtout, les données probantes et les méthodologies pour quantifier ces effets mûrissent rapidement. Il existe de nombreux instruments pour mesurer les coûts indirects, comme l’absentéisme, le présentéisme et les préférences des aidants. Les méthodes de comptabilité environnementale permettent d’estimer de manière granulaire l’empreinte carbone associée à des parcours de soins spécifiques. De plus en plus de données du monde réel, y compris les bases de données sur les demandes de remboursement, les dossiers médicaux électroniques et les registres de maladies, fournissent les intrants nécessaires à ces analyses. Les normes méthodologiques pour la génération transparente de données et la caractérisation de l’incertitude convergent, ce qui rend une évaluation sociétale et environnementale rigoureuse non seulement souhaitable, mais de plus en plus robuste.
Le fardeau sociétal est tout aussi frappant dans les maladies métaboliques. En France, le coût total de l’obésité, qui englobe les dépenses médicales directes, les pertes de productivité et les effets plus larges sur le bien-être, a été estimé à 12,7 milliards d’euros en 2024, dont 1,0 milliard d’euros en coûts indirects, avec des projections atteignant 15,4 milliards d’euros d’ici 2030. Les thérapies qui réduisent considérablement le poids corporel ne réduisent pas seulement le fardeau de l’obésité pour la santé; Ils ont le potentiel d’alléger un fardeau économique systémique supporté par les patients, les employeurs et les finances publiques.
Ces exemples montrent qu’une grande partie des avantages des traitements innovants dépasse les résultats des essais cliniques traditionnels. Les changements dans les parcours de soins, la diminution des hospitalisations, la diminution des soins informels, l’amélioration de la productivité et la réduction des émissions de carbone créent de la valeur pour les patients, les payeurs et la société, une valeur que les évaluations traditionnelles négligent souvent. À mesure que les pressions sur les prix augmentent, il devient essentiel de saisir avec précision cet avantage plus large pour convaincre les parties prenantes de la valeur holistique d’un traitement.
Surtout, les données probantes et les méthodologies pour quantifier ces effets mûrissent rapidement. Il existe de nombreux instruments pour mesurer les coûts indirects, comme l’absentéisme, le présentéisme et les préférences des aidants. Les méthodes de comptabilité environnementale permettent d’estimer de manière granulaire l’empreinte carbone associée à des parcours de soins spécifiques. De plus en plus de données du monde réel, y compris les bases de données sur les demandes de remboursement, les dossiers médicaux électroniques et les registres de maladies, fournissent les intrants nécessaires à ces analyses. Les normes méthodologiques pour la génération transparente de données et la caractérisation de l’incertitude convergent, ce qui rend une évaluation sociétale et environnementale rigoureuse non seulement souhaitable, mais de plus en plus robuste.
Comment l’évaluer?
On pense souvent à tort que l’évaluation des résultats sociétaux et environnementaux exige une approche analytique entièrement distincte. En pratique, la même épine dorsale de modélisation utilisée pour l’évaluation économique de la santé standard peut tenir compte de ces résultats élargis dans un cadre unique et cohérent. Les arbres de décision, les modèles de Markov, les modèles de survie partitionnés et les simulations d’événements discrets se prêtent tous à l’inclusion de paramètres cliniques, économiques et sociétaux, car l’approche de base reste inchangée; seul l’ensemble des résultats est élargi.
Les étapes pratiques suivent une logique familière :
- Définissez la ou les perspectives : qu’il s’agisse du payeur ou du système de santé, de la société ou de l’environnement, chaque perspective détermine les coûts et les conséquences qui entrent dans l’analyse.
- Cartographier le parcours de soins et déterminer où l’innovation a un impact potentiel : utilisation des ressources, temps des patients et des aidants, déplacements, changements de milieu de soins, etc. Suivez l’impact potentiel à travers les externalités associées.
- Déterminer les valeurs des paramètres de ces impacts à partir d’essais cliniques, de données probantes du monde réel, de registres, de littérature publiée et, au besoin, d’obtenir des experts.
- Éliminez l’incertitude au moyen d’analyses de sensibilité probabilistes et de tests de scénarios.
- Aligner les rapports sur les normes économiques, sociétales et environnementales reconnues en matière de santé afin d’assurer la transparence et la crédibilité.
Une considération clé est d’inclure les patients et les soignants autant que possible. Les études quantitatives ou les entrevues qualitatives avec les patients et les aidants peuvent révéler des fardeaux qui ne sont pas visibles dans les essais cliniques ou les ensembles de données administratives, ou qui sont négligés par les médecins. Les défis logistiques liés à la gestion de traitements complexes, les symptômes persistants de la maladie ou du traitement, la stigmatisation, les répercussions sur les aidants naturels et les répercussions sur la santé mentale peuvent tous avoir une incidence importante sur la vie des patients et des aidants. Ces facteurs contribuent aux dépenses personnelles, aux difficultés de travail et au temps passé à faire face à la maladie qui pourraient être affectés par une innovation. Les idées des patients et des aidants guident la structure du modèle et la sélection des résultats et peuvent rendre les résultats plus pertinents pour les parties prenantes en les reliant à des expériences réelles.
Quelques exemples d’impact sociétal significatif des innovations
Maladie rare : Point de vue des patients et des soignants dans l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire rare causé par une déficience ou un dysfonctionnement du facteur VIII de la coagulation. Les patients présentent des saignements prolongés et excessifs à la suite d’une blessure ou d’une chirurgie, des épisodes de saignement spontané et, dans les cas graves, des complications potentiellement mortelles. Le fardeau pour les patients et les aidants est considérable, englobant les exigences liées à l’administration fréquente d’un remplacement des facteurs, le fardeau émotionnel d’une vigilance constante contre les événements hémorragiques imprévisibles, les difficultés financières importantes dues au coût élevé du traitement, la perturbation des routines familiales en raison des rendez-vous médicaux fréquents et des visites à l’urgence, et la responsabilité continue de coordonner les soins entre plusieurs spécialistes. Cela signifie que l’hémophilie A affecte profondément non seulement les patients, mais aussi les familles et les soignants qui les soutiennent.
Une étude récemment publiée que nous avons réalisée a examiné l’impact spécifique de l’obtention de leur traitement pour les patients et les aidants. Jusqu’à récemment, les patients en France n’avaient accès aux traitements de l’hémophilie A que dans les pharmacies des hôpitaux, ce qui nécessitait des déplacements fréquents. Notre étude a révélé que ce processus a entraîné la perte de 3 jours de travail, environ 300 €, et 52 tonnes d’émissions de CO₂ par an par patient ou soignant. Bien que ces chiffres puissent sembler mineurs, ils peuvent consommer jusqu'à 2,6% du revenu disponible d'une famille, ce qui ajoute une pression financière à l'obtention des médicaments nécessaires. L’étude a également révélé que l’accès à l’hôpital augmentait les inégalités géographiques pour les patients vivant loin de l’hôpital dans les zones rurales. Conscient de ces défis, un fabricant de médicaments de premier plan s’est associé à des hôpitaux et à des pharmaciens communautaires pour offrir leur traitement dans les pharmacies locales, facilitant ainsi l’accès aux patients et aux soignants. Notre étude a montré que ces changements pourraient réduire considérablement le fardeau de la dispensation, en redonnant aux familles le temps et l’argent qu’elles consacrent à la maladie, tout en réduisant l’empreinte carbone liée au transport vers et depuis l’hôpital. Les propriétés du traitement novateur ont permis ce changement dans la distribution, ce qui a entraîné des avantages sociétaux et environnementaux mesurables pertinents pour les politiques.
Une étude récemment publiée que nous avons réalisée a examiné l’impact spécifique de l’obtention de leur traitement pour les patients et les aidants. Jusqu’à récemment, les patients en France n’avaient accès aux traitements de l’hémophilie A que dans les pharmacies des hôpitaux, ce qui nécessitait des déplacements fréquents. Notre étude a révélé que ce processus a entraîné la perte de 3 jours de travail, environ 300 €, et 52 tonnes d’émissions de CO₂ par an par patient ou soignant. Bien que ces chiffres puissent sembler mineurs, ils peuvent consommer jusqu'à 2,6% du revenu disponible d'une famille, ce qui ajoute une pression financière à l'obtention des médicaments nécessaires. L’étude a également révélé que l’accès à l’hôpital augmentait les inégalités géographiques pour les patients vivant loin de l’hôpital dans les zones rurales. Conscient de ces défis, un fabricant de médicaments de premier plan s’est associé à des hôpitaux et à des pharmaciens communautaires pour offrir leur traitement dans les pharmacies locales, facilitant ainsi l’accès aux patients et aux soignants. Notre étude a montré que ces changements pourraient réduire considérablement le fardeau de la dispensation, en redonnant aux familles le temps et l’argent qu’elles consacrent à la maladie, tout en réduisant l’empreinte carbone liée au transport vers et depuis l’hôpital. Les propriétés du traitement novateur ont permis ce changement dans la distribution, ce qui a entraîné des avantages sociétaux et environnementaux mesurables pertinents pour les politiques.
Vaccination antigrippale : Un impact sociétal majeur grâce à des économies indirectes de coûts
La grippe cause, en moyenne, plus d’un million de consultations de soins primaires, 20 000 hospitalisations et 9 000 décès par an en France. Les adultes âgés de 50 à 64 ans sont exposés à des risques élevés en raison de l’augmentation des comorbidités chroniques, mais les recommandations actuelles en matière de vaccination ne commencent qu’à 65 ans. Nous avons développé un modèle compartimental susceptible, exposé, infectieux et rétabli (SEIR) pour évaluer les conséquences sanitaires et économiques de l’expansion de la vaccination à tous les adultes âgés de 50 ans et plus (Béraud et coll., 2025). En plus des ressources et des coûts des soins de santé, nous avons examiné comment la grippe affecte directement les congés de maladie chez les adultes actifs âgés de 50 à 64 ans. Nous nous sommes concentrés sur la fréquence et la durée des congés de maladie, le taux d’emploi et la production économique quotidienne moyenne.
Le modèle a démontré que l’atteinte d’une couverture vaccinale chez les personnes âgées de 50 à 64 ans, comparable aux taux actuels observés dans le groupe des 65+, pouvait prévenir chaque année plus de 500 000 consultations chez le médecin généraliste, 9 000 hospitalisations et environ 3 000 décès. L’évaluation de la rentabilité du point de vue du payeur a révélé que cette approche est très efficace, produisant un ratio coût-efficacité différentiel de 1 496 € par année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAQ). Cependant, si l’on tient compte de l’impact de la réduction des congés de maladie, cette stratégie de vaccination s’est traduite par des gains de productivité substantiels (estimés à plus de 300 millions d’euros par an), ce qui en fait une stratégie dominante d’un point de vue sociétal. Cela représente une valeur beaucoup plus élevée que le simple fait d’être rentable. D’autres travaux sont en cours pour évaluer l’impact environnemental supplémentaire de cette stratégie. Avec une hospitalisation représentant environ 43 kg d’émissions de CO₂, la réduction des milliers d’hospitalisations par an pourrait également être associée à une réduction majeure des émissions de CO₂.
Ce cas démontre comment le fait de restreindre une évaluation aux coûts médicaux directs peut considérablement sous-estimer la valeur réelle d’une intervention et comment l’adoption d’une perspective sociétale peut transformer le discours politique.
Le modèle a démontré que l’atteinte d’une couverture vaccinale chez les personnes âgées de 50 à 64 ans, comparable aux taux actuels observés dans le groupe des 65+, pouvait prévenir chaque année plus de 500 000 consultations chez le médecin généraliste, 9 000 hospitalisations et environ 3 000 décès. L’évaluation de la rentabilité du point de vue du payeur a révélé que cette approche est très efficace, produisant un ratio coût-efficacité différentiel de 1 496 € par année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAQ). Cependant, si l’on tient compte de l’impact de la réduction des congés de maladie, cette stratégie de vaccination s’est traduite par des gains de productivité substantiels (estimés à plus de 300 millions d’euros par an), ce qui en fait une stratégie dominante d’un point de vue sociétal. Cela représente une valeur beaucoup plus élevée que le simple fait d’être rentable. D’autres travaux sont en cours pour évaluer l’impact environnemental supplémentaire de cette stratégie. Avec une hospitalisation représentant environ 43 kg d’émissions de CO₂, la réduction des milliers d’hospitalisations par an pourrait également être associée à une réduction majeure des émissions de CO₂.
Ce cas démontre comment le fait de restreindre une évaluation aux coûts médicaux directs peut considérablement sous-estimer la valeur réelle d’une intervention et comment l’adoption d’une perspective sociétale peut transformer le discours politique.
En conclusion
Les traitements innovants peuvent générer de la valeur qui s’étend à l’ensemble du parcours de soins aux patients, avec des conséquences sociétales et environnementales mesurables bien au-delà des critères d’évaluation cliniques. Ces impacts sont de plus en plus quantifiables grâce à une modélisation économique robuste de la santé, enrichie de données qualitatives qui saisissent les fardeaux négligés par les évaluations conventionnelles. Le cadre analytique n’est ni nouveau ni lourd; il s’appuie plutôt sur des architectures de modélisation établies, élargies pour s’adapter à un ensemble de résultats plus large et plus réaliste.
Comme il devient de plus en plus difficile de différencier les interventions en fonction des avantages cliniques, la réalisation d’évaluations approfondies des impacts sociétaux et environnementaux offre un moyen crédible de distinguer les innovations, en plaçant ces facteurs au cœur de la proposition de valeur plutôt que secondaires. Il est essentiel de mettre en évidence cette différenciation et cette valeur accrue pour s’assurer que les prix et l’accès correspondent à la véritable valeur de l’innovation.
Comme il devient de plus en plus difficile de différencier les interventions en fonction des avantages cliniques, la réalisation d’évaluations approfondies des impacts sociétaux et environnementaux offre un moyen crédible de distinguer les innovations, en plaçant ces facteurs au cœur de la proposition de valeur plutôt que secondaires. Il est essentiel de mettre en évidence cette différenciation et cette valeur accrue pour s’assurer que les prix et l’accès correspondent à la véritable valeur de l’innovation.
Remarque : Sources énumérées ci-dessous
Avis de non-responsabilité :
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Bibliographie
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