Opportunités et difficultés pour l’innovation en matière de CGT et l’accès au marché
Après une année de financement difficile pour les thérapies cellulaires et géniques en 2023, l’optimisme est le sentiment retentissant parmi les parties prenantes de l’industrie en ce début d’année. D’importants succès réglementaires et un solide portefeuille de CGT, du stade préclinique au stade de pré-enregistrement, ouvrent la voie à une année 2024prometteuse.
Bien qu’il y ait beaucoup d’optimisme, il reste prudent quant à la meilleure façon de résoudre les problèmes de l’industrie dans un paysage en évolution. Ces considérations ont été reflétées lors de la Semaine des thérapies innovantes 2024, avec une discussion sur les initiatives visant à élargir l’accès des patients aux CGT en surmontant les défis logistiques, réglementaires et de commercialisation.
La conférence, qui s’est tenue à Miami du 16 au 19 janvier, a réuni des dirigeants de tous les secteurs pour discuter des diverses opportunités et difficultés liées aux thérapies cellulaires et géniques dans les domaines du développement de produits, des obstacles réglementaires, de la commercialisation et de l’accès du marché et des patients.
Cet article présente certaines des principales idées que des collègues de l’industrie ont partagées lors de l’événement et analyse ce qu’elles signifient dans le contexte plus large de la mise à disposition réussie des CGT aux patients.
Remédier aux limitations d’accès
D’autres initiatives visant à élargir l’accès des patients aux CGT sont à l’étude, telles que des moyens de rationaliser le développement et la fabrication des processus CGT, par exemple, en déployant des solutions configurables et personnalisables pour soutenir la production ou des plateformes flexibles pour faire évoluer le développement.
Le rôle de la gestion des données ne peut être négligé lorsque l’on parle de CGT. Bien que le volume de données associé aux CGT pose des défis importants, la capacité à exploiter les données générées tout au long des processus de développement et de livraison est cruciale pour réussir. Pour déterminer un prix approprié pour les CGT, il faut trouver un équilibre entre l’abordabilité pour les patients et la mise en place de modèles commerciaux durables pour les fabricants. Cela nécessite une compréhension approfondie de la valeur que ces thérapies apportent à la vie des patients, ainsi qu'une capacité à démontrer cette valeur aux payeurs. De plus, le succès de la commercialisation des CGT repose en grande partie sur une étroite collaboration avec les prestataires de soins de santé, et ce, dès les premiers stades de développement. L’instauration de la confiance et l’établissement de partenariats de collaboration dès le début peuvent améliorer l’accès des patients à ces thérapies qui changent la vie. La CGT est un domaine de plus en plus concurrentiel, et bien que seulement 3 % des CGT en cours de recherche aient été approuvés, près de 4 000 essais cliniques sont en cours au quatrième trimestre de 2023.
Ces initiatives deviendront d’une plus grande importance si l’industrie veut relever les défis liés à la viabilité commerciale de la fabrication de thérapies géniques. Peter Marks, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) de la FDA, a averti que si l’on ne « tire pas sur tous les leviers » en ce qui concerne les progrès de la fabrication, ces produits deviendront de plus en plus inaccessibles aux patients.
La réunion de Miami a également permis d’entendre les développeurs de CAR-T, qui tentent de permettre à davantage de patients éligibles aux CAR-T de recevoir ces produits. Ces mesures peuvent aider à résoudre certains défis signalés, tels qu’une enquête sur les centres CAR-T aux États-Unis montrant que seulement 25 % des patients reçoivent le traitement, les patients étant sur des listes d’attente pour une durée médiane de 6 moisiii. Trouver des moyens d’éliminer les obstacles à l’accès demeure une priorité clé pour l’industrie.
Prise de décision basée sur les données
La gestion des données consiste à collecter et à stocker des informations tout en garantissant leur intégrité, leur accessibilité et leur facilité d’utilisation. Des systèmes et une infrastructure robustes sont nécessaires pour gérer divers ensembles de données tels que le séquençage génomique, les données démographiques des patients, les protocoles de traitement et le suivi à long terme.
L’intégration de ces divers ensembles de données est tout aussi importante. En consolidant les données au sein d’une plateforme ou d’un écosystème unifié, il est possible d’obtenir des informations complètes pour prendre des décisions éclairées. L’intégration permet l’analyse des tendances, l’identification des modèles, l’évaluation du traitement et l’optimisation de la rétroaction en temps réel.
L’exploitation des technologies numériques telles que l’intelligence artificielle, l’apprentissage automatique et l’analyse prédictive améliore les capacités d’analyse des données. Ces outils permettent d’extraire efficacement des informations significatives à partir d’ensembles de données complexes et d’identifier les opportunités d’optimisation potentielles. Par exemple, l’IA peut être utilisée pour l’identification de cibles avec des CGT afin d’identifier les bons patients pour les essais cliniques et de suivre les résultatsà long terme des patients iv.
En gérant et en intégrant efficacement les données tout au long du cycle de vie de la CGT, l’innovation peut être accélérée tout en préservant la sécurité des patients, et ainsi soutenir la prise de décision.
Démontrer la valeur aux payeurs
La démonstration de l’innocuité, de l’efficacité et de la rentabilité des CGT au moyen de données cliniques robustes fait partie intégrante de cette proposition de valeur. Cependant, la collecte de ces données peut s’avérer complexe en raison de facteurs tels que les populations de patients limitées et les exigences de suivi à long terme.
La démonstration de la valeur va au-delà des résultats cliniques et implique de quantifier l’impact plus large des CGT sur les systèmes de soins de santé, la qualité de vie des patients et les avantages sociétaux. Il est essentiel de communiquer efficacement cette valeur aux payeurs pour obtenir leur soutien en matière de remboursement.
L’évolution récente de la situation en Europe pourrait ouvrir la voie à un processus plus rationalisé de mise à disposition de médicaments innovants aux patients et d’égalité d’accès. L’évaluation clinique conjointe (JCA) centralise l’évaluation des technologies de la santé des preuves cliniques de nouveaux produits, ce qui pourrait résoudre des problèmes tels que le délai d’accès causé par des exigences différentes en matière de preuves dans l’UE. Cela sera bientôt pertinent pour les innovateurs CGT, le processus JCA devenant obligatoire pour les médicaments oncologiques et les médicaments de thérapie innovante (MTI) à partir de janvier 2025.
Travailler avec des fournisseurs
En plaçant le patient au centre de chaque décision et en impliquant les prestataires dès le début, les sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques peuvent tirer parti de leur expertise et de leurs connaissances, en veillant à ce que les CGT soient développées pour répondre aux besoins des patients et des systèmes de santé.
Les prestataires jouent un rôle essentiel dans l’accès des patients aux CGT, du diagnostic à l’administration du traitement et aux soins de suivi. En collaborant avec ces parties prenantes cruciales, l’industrie peut rationaliser les processus, relever les défis logistiques et, en fin de compte, améliorer l’accès des patients à ces thérapies qui changent la vie. En effet, pour s’assurer que les patients ont accès aux traitements et sont correctement informés sur les CGT, il faut prioriser leurs services de soutien, y compris les prestataires de soins de santé.
De plus, la collaboration avec les fournisseurs offre la possibilité d’obtenir un retour d’information précieux et de collecter des données dans le monde réel. Il donne aux fabricants un aperçu de la mise en œuvre pratique des CGT dans différents contextes cliniques, ce qui permet d’affiner les protocoles de traitement et d’optimiser les résultats pour les patients.
Les patients au centre
Avec autant de CGT à l’étude pour des populations de patients mal desservies, il est nécessaire de collaborer dans l’ensemble de l’industrie pour relever les défis liés à l’optimisation de l’accès au marché de ces produits innovants. Pour faire avancer les choses dans ce domaine passionnant, il faudra un village où toutes les parties prenantes travailleront ensemble pour mettre davantage de thérapies sur le marché et les mettre entre les mains des patients.
Des efforts tangibles sont également déployés dans l’ensemble de l’industrie pour placer la barre plus haut dans tous les domaines de l’innovation en matière de CGT. Cela s’est reflété dans la cérémonie de remise des prix de la Semaine des thérapies innovantes, avec un nombre croissant de catégories et un plus grand nombre de participantsv. Nous avons eu l’honneur d’être nominés dans deux catégories. Le premier est le prix de l’initiative de développement durable de l’année, qui reconnaît le développement durable dans l’industrie des CGT grâce à une utilisation innovante et durable des ressources et donne la priorité aux besoins de l’environnement et de la société au sens large. Le deuxième est le Patient Advocacy Award, qui récompense les organisations qui favorisent la sensibilisation aux CGT et soutiennent les personnes qui suivent un traitement – un prix qui va au cœur de notre engagement à aider les développeurs à surmonter les défis et à trouver des moyens de simplifier le chemin vers l’accès
Alors que l’industrie a été confrontée à de nombreux obstacles en matière de développement et d’accès au marché, la réunion de la Semaine des thérapies innovantes a donné une note d’espoir pour 2024. Il y a eu des obstacles en cours de route, mais il y a un consensus croissant sur le fait que la science est solide. La recherche sur la CGT s’oriente vers d’autres modalités, y compris les maladies auto-immunes, et les thérapies géniques devraient atteindre une plus grande population de patients avec l’approbation de nouveaux traitements pour les maladiesrares vi. En effet, en 2023, la FDA a approuvé sept CGT, dont le premier pour traiter la drépanocytose, ce qui donne une raison supplémentaire d’être optimistevii. Le contenu de cet article peut contenir des déclarations marketing et ne contient aucun conseil juridique. Cencora encourage fortement les lecteurs à consulter les références fournies avec cet article et toutes les informations disponibles relatives aux sujets mentionnés dans le présent article et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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