Implementering av celle- og genterapiprogram: Lærdommer fra ledende helsesystemer
Det amerikanske markedet for celle- og genterapi vokser med en sammensatt årlig vekstrate på 33 %, med flere CAR-T-terapier som oppnår eller nærmer seg blockbuster-status.1 Likevel er det bare to av ti kvalifiserte pasienter som får disse potensielt kurative behandlingene.2 Gapet mellom markedsekspansjon og pasienttilgang gjenspeiler den operasjonelle kompleksiteten helsesystemene står overfor når de leverer celle- og genterapier (CGT).
På ASHP Midyear Clinical Meeting i desember 2025 delte apotekledere fra Children's Hospital of Philadelphia, Froedtert ThedaCare og Moffitt Cancer Center hva de har lært ved å bygge celle- og genterapiprogrammer. Innsikten deres går på tvers av styring, økonomi, tilgang og infrastruktur, og gir et praktisk syn på hva som skal til for å lukke gapet mellom CGTs kliniske potensial og pasienttilgang.
Den operasjonelle kompleksiteten er ulik noe apotek har stått overfor
Ved Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) strekker celle- og genterapireisen seg over tre tiår på forskningssiden. Kommersiell sykehusdrift har imidlertid komprimert til omtrent fem til ti år med intensiv utvikling. Richard Dyke, Director of Pharmacy Business Operations, og teamet hans standardiserer prosesser for behandlinger som fortsetter å utvikle seg, og tilpasser ofte arbeidsflyter midt i implementeringen.
Tre egenskaper gjør CGT fundamentalt forskjellig fra tradisjonelt spesialapotek. For det første er disse terapiene intenst pasientspesifikke i håndteringen. For det andre bærer de tidsfølsomhet på hvert trinn. Selv terapier som ikke er klinisk tidskritiske utvikler hastverk gjennom produksjonsprosessen, forsikringsverifisering og cellelevedyktighetsvinduer. For det tredje er interessentpresset nådeløst. Dette er logistisk komplekse, dyre terapier med høy innsats, ofte med kurativ hensikt. Familier, leverandører og finansdirektører krever alle sanntidssynlighet i hvert trinn.
Produksjonstidslinjen alene illustrerer kompleksiteten. Celleinnsamling, produksjon og distribusjon kan begynne uker til måneder i forveien, avhengig av behandlingen.3 Ledetider for produktlevering kan være dager til uker til måneder, med streng kvalitetssikring, temperatur og miljøkontroller hele veien. Når produksjonen ikke gir celler som oppfyller spesifikasjonene fra Food & Drug Administration (FDA) (en situasjon som har blitt sjeldnere, men som fortsatt oppstår), krever samtalen med betalere og familier om å fortsette med suboptimale produksjonsspesifikasjoner klinisk vurdering og nøye dokumentasjon.
Styringsstrukturer utvikler seg i sanntid
Tradisjonelle apotek- og terapikomitéstrukturer ble ikke designet for CGT. Justin Konkol, administrerende direktør for krefttjenester i Froedtert ThedaCare, fant at standard Pharmacy and Therapeutics (P&T) komitétilnærming brøt sammen når den ble konfrontert med CGTs unike økonomiske, operasjonelle og kliniske dynamikk. Disse terapiene passer ikke til eksisterende prosesser for gjennomgang av formularer.
Responsen ved mange institusjoner har vært å skape dedikert styring. CHOP kaller deres en «Cell and Gene Therapy Onboarding Workgroup », mens Froedtert bruker en «Innovative Therapies Committee». Disse strukturene samler interessenter som sjelden satt i samme rom før: apotek, økonomi, inntektssyklus, juridisk, forsyningskjede, klinisk administrasjon og strategi.
Konkols team implementerer nå en to-trinns komitéprosess. Når et middel er seks til tolv måneder fra FDA-godkjenning, gjennomfører de klinisk gjennomgang og datautvinning for å identifisere hvilke pasienter i helsesystemets pasientpopulasjon som kan ha nytte av det. Dette tidlige arbeidet dukker opp vanskelige spørsmål: Hvis bare to eller tre pasienter kan ha nytte av det, er driftsinvesteringen berettiget? Bør de opprette henvisningsveier til regionale partnere i stedet?
CHOPs styringsmodell inkluderer separate armer for forskning og kommersielle CGT-operasjoner, et skille som betyr noe fordi 30 års CGT-forskningserfaring ikke direkte oversettes til kommersiell terapiledelse. Deres CGT Business and Operations Executive Committee fører tilsyn med kommersielle terapier mens Cell and Gene Therapy Collaborative fører tilsyn med forskning. CGT Operations Leadership og Cell and Gene Therapy Collaborative koordinerer for å sikre forbindelse og samarbeid mellom forskning og kommersielle aktiviteter med spesialiserte arbeidsgrupper for ombordstigning av nylig FDA-godkjente kommersielle terapier.
Økonomisk bærekraft er fortsatt den sentrale utfordringen
Kostnadsstrukturen for CAR-T-terapi er nøktern. Legemiddelanskaffelse alene overstiger ofte 400 000 dollar, noe som representerer omtrent 75 prosent av de totale kostnadene. Legg til sykehusopphold for administrasjon og overvåking (vanligvis to til tre uker), aferese og diagnostiske prosedyrer, behandling av cytokinfrigjøringssyndrom og oppfølging, og den totale kostnaden per pasient overstiger ofte $500 000.4
Disse kostnadene må veies opp mot potensialet for varig klinisk nytte. Fem års oppfølgingsdata viser varige remisjoner hos 30-40 % av pasientene med stort B-celle lymfom, med de som opprettholder fullstendig respons etter to år som viser nesten fullstendig sykdomsspesifikk overlevelse etter fem år.5,6 Det er viktig at bevis fra den virkelige verden bekrefter at disse resultatene oversettes utenfor kliniske studier: CIBMTR-registerdata viser sammenlignbare responsrater selv blant de 57 % av pasientene som ikke ville ha oppfylt de opprinnelige kriteriene for studiekvalifisering, inkludert eldre pasienter hvis resultater samsvarte med yngre kohorter.7 Til sammenligning kan standardbehandlinger for tilbakefall/refraktære hematologiske maligniteter koste $125 000-$430 000 årlig med pågående terapi8– kostnader som akkumuleres år over år og til slutt kan overstige CAR-Ts engangsinvestering for pasienter som oppnår varig remisjon.
Tidslinjer for refusjon forsterker utfordringen. Hos CHOP kan refusjonstidslinjene variere, men er vanligvis tre til seks måneder for betaling, en kontantstrømrealitet som er i ferd med å bli en fremtredende bekymring for økonomiledere i helsevesenet. Fakturavilkår med produsenter skaper ekstra press, ettersom produktet faktureres ved levering mens refusjonen henger måneder etter.
Enkeltsaksavtaler har blitt standard praksis for CGT. Ved Moffitt Cancer Center har Donn Davis, Pharmacy Business, Contracting, and Revenue Integrity Manager, utviklet malavtaler for å redusere behandlingstiden, og de fleste store betalere har nå standardisert sine egne CGT-avtaleprosesser. Disse avtalene avgrenser tydelig hva som dekkes (vanligvis diagnostisk testing, evaluering, terapiadministrasjon og spesifisert oppfølging), men Davis understreker at institusjoner må kartlegge de totale omsorgskostnadene, inkludert potensielle komplikasjoner, utvidede behandlingsbehov og overvåking etter behandling.
Økonomisk toksisitet strekker seg til pasientene selv. Pasientene med høyest risiko økonomisk er ikke de uforsikrede, men de med dekningshull. Sølv- eller bronsenivåplaner kan la pasienter være ansvarlige for 20 prosent av en halv million dollar terapi. Konkols team hos Froedtert krever nå både primær og sekundær forsikringsdekning før de fortsetter med CAR-T.
Tilgangen utvides, forsiktig
Det regulatoriske landskapet skifter for potensielt å utvide CGT-tilgangen. I juni 2025 fjernet FDA krav til risikoevaluering og reduksjonsstrategier (REMS) på eksisterende BCMA- og CD-19-styrte CAR-T-terapier, selv om produsenter fortsatt må sertifisere behandlingssentre.9 Texas-lov HB 3057 tillater nå sertifiserte leverandører i nettverket å administrere CAR-T uten å kreve akkreditering fra Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT).10 Dette representerer en betydelig endring fra Centers of Medicare and Medicaid Services (CMS) 2017-avgjørelsen om at cellulære terapier må administreres ved FACT-sertifiserte sentre som benmargstransplantasjonsprogrammer.
CMS CGT Access Model, som begynte å rulle ut i januar 2025 på tvers av 34 Medicaid-programmer, representerer et nytt rammeverk for resultatbasert betaling.11 Det er viktig å merke seg at denne modellen foreløpig bare dekker genterapier for sigdcellesykdom (Casgevy og Lyfgenia), ikke CAR-T-produkter. Modellen etablerer imidlertid infrastruktur for resultatbaserte avtaler der betaling knytter seg til behandlingssuksess – en tilnærming som til slutt kan utvides til andre celle- og genterapier, og som helsesystemer bør overvåke nøye.
For helsesystemer skaper tilgangsspørsmålet spenning mellom kompetanse og geografi. Pasienter kjører for tiden tre til seks timer for behandling. Å utvide tilgangen samtidig som sikkerheten opprettholdes krever nye partnerskapsmodeller som ennå ikke eksisterer i stor skala. Konkol har utforsket partnerskap med landlige og regionale sykehus for å gi CGT ekstern saksbehandlingsstøtte fra Froedtert.
Infrastrukturinvesteringen er betydelig
Froedtert utvikler en formalisert forretningsplan for CGT som inkluderer et sentralisert koordineringskontor i apoteket for å administrere inntak, ruting og tverrfunksjonelt samarbeid. Kontoret vil inkludere en dedikert programleder, sykepleierstøtte, legepartner og apotekpartner. Denne infrastrukturen eksisterte ikke for fem år siden fordi volumet ikke rettferdiggjorde det.
Utfordringen blir mer akutt etter hvert som CGT utvider seg utover onkologi. Nevrologi og autoimmune sykdomspipelines går fremover, men disse tjenestelinjene mangler ofte økonomiske rådgivere, sosialarbeidere og sentralisert saksbehandling som kreftprogrammer har bygget. Konkol mottok nylig en henvendelse fra Froedterts nevrologiteam som spurte hvordan de skal håndtere CGT-pasienter når de ikke har infrastruktur for denne kompleksiteten.
Spørsmålet helsevesenet står overfor er ikke om de skal investere i CGT-infrastruktur. Pipelinen utvides utover sjeldne sykdommer til indikasjoner som påvirker langt større pasientpopulasjoner, inkludert autoimmune tilstander og vanlige kreftformer. Denne utviklingen er nettopp grunnen til at helsesystemer må bygge skalerbare CGT-evner nå i stedet for å reagere etter at volumet tvinger hånden deres.
Refusjonslandskapet er i endring
Dagens betalingsmodeller skaper betydelig økonomisk risiko for helsevesenet som administrerer CAR-T. Medicare-refusjonsstrukturen illustrerer denne utfordringen: gjennomsnittlige CAR-T-produktkostnader nærmer seg $500 000, mens Medicare-basisbetalingen for DRG for regnskapsåret 2026 er omtrent $314 000. Hver organisasjon bør vurdere og investere ressursene i utvikling av poliklinisk og/eller hjemmeinfrastruktur for å levere CGT-terapier for å sikre programmets levedyktighet. Høykostnadsbetalinger bidrar til å oppveie dette gapet, men lukker det vanligvis ikke helt, noe som betyr at helsesystemer kan absorbere betydelige tap per pasient avhengig av betalersammensetning og forhandlede priser. Denne økonomiske eksponeringen er en primær driver for hvorfor CGT-programmer krever dedikert økonomisk planlegging og styring.12
Retningen peker mot resultatbasert refusjon der produsenter deler risiko på behandlingseffektivitet. Flere betalere lanserer utpekte Centers of Excellence-nettverk for cellulære, gen- og molekylære terapier. Mens CMS CGT Access Model foreløpig bare gjelder for sigdcellegenterapier, kan dens resultatbaserte rammeverk tjene som en mal for fremtidige CAR-T-refusjonsmodeller.
Helsevesenet følger med på hvordan disse resultatbaserte modellene vil påvirke deres økonomiske stilling. Når resultatbaserte avtaler refunderer betalere for behandlinger som ikke gir resultater, gjenstår spørsmål om hvordan helsesystemer som allerede har gitt omsorg og pådratt kostnader vil bli behandlet. Bærekraftige betalingsmodeller må holde leverandørene i den økonomiske ligningen.
Kostnadsreduksjon gjennom skalering og prosessoptimalisering gir litt håp. Etter hvert som flere sentre får CGT-erfaring og produksjonsprosessene modnes, bør kostnadene synke. Men "bør" er ikke en strategi, og helsesystemer bygger programmer i dag med dagens økonomi.
Veien videre
Helsesystemer som administrerer CGT godt deler fellestrekk: dedikerte styringsstrukturer som bringer økonomi og klinisk drift sammen tidlig, standardiserte prosesser for behandlingsinnføring og pasientøkonomisk klarering, proaktivt engasjement med betalere om enkeltsaksavtaler og realistiske vurderinger av hvilke behandlinger pasientpopulasjonen og infrastrukturen kan støtte.
Det amerikanske CGT-markedets raske vekstbane avtar ikke. Flere CAR-T-terapier har oppnådd blockbuster-status, med flere på vei for 2026.13 For apotekledere er ikke spørsmålet om celle- og genterapi vil forandre deres virksomhet. Det er om de vil bygge systemene for å håndtere transformasjonen proaktivt eller reaktivt.
For de 80 prosent av kvalifiserte pasienter som for øyeblikket ikke mottar CAR-T-behandling, er det ikke en operasjonell øvelse å bygge disse systemene. Det er forskjellen mellom tilgang og ekskludering fra potensielt kurativ behandling.
Denne artikkelen er basert på Accelerate Pharmacy Solutions Midday Symposium "Transforming Tomorrow: Navigating Cell & Gene Therapy at Health Systems" presentert på ASHP Midyear Clinical Meeting. Foredragsholdere inkluderte Kevin Chinn (Cencora), Richard Dyke, PharmD (Children's Hospital of Philadelphia), Justin Konkol, PharmD (Froedtert Health) og Donn Davis, PharmD (Moffitt Cancer Center).
Kilder
1. evaluere farmasøytiske produkter. Netto prognoser for cgt-salg i USA. 2024.
4. Foreningen for samfunnskreftsentre. "Økonomien til CAR T-celleterapi." 2024.
6. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-00507
10. Texas' lovgivende forsamling. H.B. 3057, 89. 2025.
11. sentre for Medicare & Medicaid Services. "Tilgangsmodell for celle- og genterapi." 2025.
13. Markedsstørrelse for celleterapi og andelsanalyse - veksttrender og prognose (2026-2031)." 2026.
