Bygge pasienttillit og myndiggjøring for å forbedre behandlingsopplevelsen

Celle- og genterapier har brakt transformasjonsfremskritt til omsorgen for pasienter med sjeldne sykdommer, inkludert, i noen tilfeller, kurative behandlinger. Disse terapiene er imidlertid ikke godt forstått av pasienter og deres omsorgspersoner, og det er også ofte usikkerhet i lege- og betalermiljøene.

Under Cencoras ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 – «Beyond borders: Bryte barrierer for å forbedre pasienttilgangen i celle- og genterapi" – diskusjonen dreide seg om pasientreisen og viktigheten av å bygge tillit hos pasientsamfunnet. Patrick Collins, Vice President, Corporate Relations, National Organization for Rare Disorders (NORD) delte innsikt fra pasientperspektivet, etterfulgt av en paneldiskusjon om pasientreisen med George Eastwood, styreleder / midlertidig administrerende direktør, Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., leder for konsulenttjenester og medgründer, TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operations, Cencora; og Patrick. Diskusjonen ble moderert av Dale Hanna, Director, Cell and Gene Therapy Solutions, Cencora.

Bygge pasienttillit

Mens et økende antall CGT-er har mottatt regulatorisk godkjenning, er langsiktige effektdata ennå ikke tilgjengelige, noe som nødvendiggjør kontinuerlig overvåking etter markedsføring. I sin presentasjon bemerket Patrick at å engasjere pasienter i oppfølging vil kreve tid og krefter for å bygge tillit.

Den andre siden av mynten er kostnadene og om betalerne er villige til å akseptere den kostnaden, bemerket han. Det vil sannsynligvis bli et større spørsmål etter hvert som flere terapier kommer på markedet, noe som fører til mer kostnader for betalerne – det være seg private forsikringsselskaper eller statlig Medicaid.

"Er pasienter og leverandører villige til å navigere i alle hindringene for plassering av formularer eller trinnterapiprogrammer? Og vil betalere engasjere seg i ulike typer refusjonsmodeller, for eksempel verdibaserte ordninger som vil gi større fleksibilitet til å refundere disse terapiene?» spurte han.

Dette er noen av de ukjente farvannene som industrien må navigere, noe som understreker viktigheten av å bygge tillit hos pasienter og gi dem meningsfull støtte, sa Dale.

Behandlingsopplevelsen

Gitt hvor nye CGT-er er og hvor forskjellig behandlingsregimet er, vil pasientene trenge litt veiledning med omsorgsreisen.

Trekker på sykepleien hennes erfaring innen onkologi, sa Vickie at pasienter og deres omsorgspersoner ha mer kunnskap om behandlinger som kjemoterapi siden disse har blitt rundt i mange år.

«Det er mindre kjennskap til celle- og genterapi, og derfor må det virkelig være en fokuser på utdanning,» sa hun. «Utdanning styrker, engasjerer og motiverer. Og det er avgjørende for å engasjere og styrke pasienten og omsorgspersonen fordi de er i det sammen. Celle- og genterapi er svært målrettede behandlinger, så vi også trenger å designe og levere svært tilpassede tjenester. Det er viktig å identifisere og møte de individuelle behovene til pasienten og omsorgspersonen, der de er i behandlingsreisen.»

Utdanne enkeltpersoner med sjeldne sykdommer og å prøve å lindre misoppfatninger om CGT er nøkkelen, Patrick sa for eksempel ideen om at disse terapiene er et universalmiddel som krever en injeksjon og pasienten er kurert.

«Det er en prosess å være identifisert og akseptert i genterapiprotokollen, og så er det etterbehandlingen når det gjelder oppfølging og overvåking, så det er ikke ett skudd Og det er det,» sa han. «Den utdanningen kan ikke begynne tre måneder før lansering av et produkt. Det må være 2, 3 eller til og med 4 år med forberedelser som befolkningen at du potensielt har denne nye kurative modellen.»

Matt sa seg enig i det Overvåking etter overvåking kan være en utfordring, fordi når en pasient først er frisk, Hvor er motivasjonen for dem til å komme tilbake for oppfølging?

«Det må begynne med utdanning, og det må staves ut tidlig i behandlingen,» sa han. «Der andre måter du kan overvåke pasienter på, så du må sette inn disse strategiene plassering, spesielt hvis du mottar langsiktige milepælbetalinger for terapier».

På det sjeldne stedet, Selv om hver pasientreise er unik, er det fellestrekk.

«Mye av det som en omsorgspersonen går gjennom kan være den samme på tvers av sjeldne sykdommer – usikkerheten, mangelen på kunnskap, søkingen etter informasjon,» sa George. «Så, hva Fellestrekk kan vi finne på tvers av modaliteter? Og hvordan kan vi møte pasienter der De er det, spesielt når alle vil ha et annet informasjonsnivå? Hvordan Gjør du det i stor skala? Det er veldig vanskelig, men jeg tror vi kan finne måter å navigere på på tvers av økosystemet.»

Vær oppmerksom på hullene

En av de mange Utfordringer pasienter med sjelden sykdom står overfor er ganske enkelt å komme seg til behandling Sentre.

«Hos NORD har vi en Hele pasienthjelpeavdelingen dedikert til å bistå innsats som reiser til og fra et medisinsk sted,» sa Patrick. «Og jeg oppfordrer Selskaper som er involvert i produktutvikling for sjeldne sykdommer for å ha hjelpeprogrammer som ikke bare dekker selve terapien, men også hjelpemidler for å komme seg til og fra et sted, og andre nivåer av pasientstøtte.»

«Pasienter trenger en helhet støttenivået for å bli diagnostisert, og også støtte for å kunne ha første besøk på en medisinsk institusjon,» la han til. «Det er en rekke aktiviteter som industrien kan gjøre, at pasientorganisasjonene å gjøre for å støtte hele økosystemet slik at pasienten kan behandles med en celle- eller genterapi.»

Vickie var enig, og la til at når pasienter tas ut av sitt vante miljø, er det sosiale og psykologiske barrierer å ta tak i også.

«Det handler om å bygge tjenester som hjelper dem med å forutse og planlegge for alle disse behovene,» sa hun.

Mens pasienten velvære må adresseres, fra et mer teknisk perspektiv, en annen utfordringen er datasiloer, sa Matt.

«Du må tenke om å utveksle informasjon som er nødvendig for at alle skal kunne behandle pasienten så raskt som mulig,» sa han. «Men du må også erkjenne det bare fordi du kan utveksle informasjon mellom ulike systemer og forskjellige grupper, det betyr ikke at du bør. Du må være ganske tydelig med datamodellene dine for å beskytte pasienten.»

Balansere logistikken

En av de grunnleggende forskjeller mellom standardbehandlinger og CGT er svært ofte disse starter med pasientmaterialet.

«Den faktiske Produksjonen av legemiddelproduktet starter med en bestemt prosedyre, vanligvis tar celler ved aferese," påpekte Matt. «Når du leter etter nettsteder å administrere disse terapiene, må du finne erfarne aferesesentre."

Først er det logistiske evner til sentrene selv. De må være utstyrt for å ta levedyktige celler fra pasienten inn i produksjonsmiljøet og tilbake til behandlingssenteret, og være vant til å håndtere kryokonserverte produkter, sa Matt.

«Du må justere ulike deler av forsyningskjeden nøye og sørg for at alle er klar over om viktigheten av deres rolle,» sa han. – Dette må pasienten være klar over også, fordi det er svært få produksjonsspor tilgjengelig for disse produkter, så hvis et produksjonsspor blir tilgjengelig, må pasienten være på rett sted til rett tid for enten å donere startmateriale eller potensielt motta legemidlet deres.»

Administrere disse Logistikk krever også utdanning av leger utenfor hovedcellen og genet terapisentre.

«Vi må alle gjøre mer for å adressere de unike hindringene innen celle- og genterapiøkosystemet, og forfølge verktøy og teknologi som bedre vil muliggjøre tilgang og pasientstøtte og levering,» sa George. "Dette er hvordan løftet om celle- og genterapier vil bli fullt ut realisert for hver pasient som kan dra nytte av dem.»

Løse opp i pasientreisen

Som pasientreisen fortsetter å utvikle seg, sammen med fortsatt vekst av CGT-er, produsenter og Andre viktige interessenter må vurdere nye måter å støtte og samhandling med pasienter.

«Vi må virkelig forstå og utnytte teknologi for å nå pasienter på en mest mulig effektiv måte og utstyre dem med verktøyene, ressursene og kunnskapen de trenger må være sin egen beste talsmann,» sa Vickie. "Dette er komplekse terapier Og derfor vil det å virkelig tilpasse tjenestene til pasienten være nøkkelen, så vel som styrkende pasienten til å være sin egen beste talsmann og til å ta eierskap til deres omsorg.»

Den fremtidige retningen er positivt, sa Patrick. «Vi ser at flere og flere selskaper engasjerer seg pasientorganisasjoner og større fokus på pasientrettede legemidler utvikling for sjeldne sykdommer. På den medisinske siden har NORD nå rundt 40 sentre fortreffelighet for sjeldne sykdommer i hele landet som kan tjene som en nettverk for å utdanne andre leger også. Så vi er på vei til høyre retning».

Teknologi er nøkkelen gjennom hele livssyklusen var paneldeltakerne enige.

«Disse avanserte terapier kan nå potensielt behandle pasienter tidligere i sykdomssyklusen, noe som kan bety flere terapier og flere sentre som administrerer disse terapiene, som igjen kan gjøre det lettere å få tilgang til disse behandlingene," Matt sagt. «Du ønsker å standardisere der du kan, men fordi disse er veldig komplekse produkter, standardisering kommer ikke til å være universalmiddelet. Så i stedet, Målet bør være forenkling for å gjøre det så enkelt som mulig, med alle forskjellige teknologier til din disposisjon, for å administrere behandlinger og forbedre den pasientreisen.»

Dale Hanna avsluttet med å fremheve: «Av bryte ned barrierer og fremme samarbeid på tvers av helsevesenet økosystemet, kan vi virkelig gi pasienter og deres omsorgspersoner mulighet til å og effektivt gi den individualiserte støtten de sårt trenger. Den fremtiden for celle- og genterapi handler ikke bare om innovative behandlinger, men om å bygge et grunnlag av tillit, utdanning og støtte som sikrer at alle pasienten har muligheten til å trives i et veldig komplekst økosystem."

Cencora oppfordrer leserne til å gjennomgå referansene som er gitt her og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise i å ta beslutninger relatert til dette, da artikkelen kan inneholde markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning. 


[1] Langsiktig oppfølging etter administrering av humane genterapiprodukter, FDA. krom-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download