Vertrouwen en empowerment van patiënten opbouwen om de behandelervaring te verbeteren

Cel- en gentherapieën hebben gezorgd voor een aanzienlijke vooruitgang in de zorg voor patiënten met zeldzame ziekten, waaronder in sommige gevallen curatieve behandelingen. Deze therapieën worden echter niet goed begrepen door patiënten en hun verzorgers, en er is ook vaak onzekerheid in de artsen- en betalersgemeenschappen.

Tijdens Cencora's ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 – "Over de grenzen: Barrières doorbreken om de toegang van patiënten tot cel- en gentherapie te verbeteren" - de discussie ging over het traject van de patiënt en het belang van het opbouwen van vertrouwen met de patiëntengemeenschap. Patrick Collins, Vice President, Corporate Relations, National Organization for Rare Disorders (NORD) deelde inzichten vanuit het perspectief van de patiënt, gevolgd door een paneldiscussie over de reis van de patiënt met George Eastwood, bestuursvoorzitter / interim-uitvoerend directeur, Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., hoofd adviesdiensten en mede-oprichter, TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operations, Cencora; en Patrick. De discussie werd geleid door Dale Hanna, directeur Cell and Gene Therapy Solutions bij Cencora.

Vertrouwen van patiënten opbouwen

Hoewel een groeiend aantal CGT's goedkeuring van de regelgevende instanties heeft gekregen, zijn er nog geen gegevens over de werkzaamheid op lange termijn beschikbaar, waardoor voortdurend toezicht na het in de handel brengen noodzakelijk is. In zijn presentatie merkte Patrick op dat het betrekken van patiënten bij de follow-up tijd en moeite zal vergen om vertrouwen op te bouwen.

De andere kant van de medaille zijn de kosten en of betalers bereid zijn die kosten te accepteren, merkte hij op. Dat zal waarschijnlijk een grotere vraag worden naarmate er meer therapieën op de markt komen, wat leidt tot meer kosten voor betalers - of het nu gaat om particuliere verzekeraars of Medicaid van de staat.

"Zijn patiënten en zorgverleners bereid om alle hindernissen van formulariumplaatsing of staptherapieprogramma's te nemen? En zullen betalers zich bezighouden met verschillende soorten vergoedingsmodellen, zoals op waarde gebaseerde regelingen die meer flexibiliteit bieden om deze therapieën te vergoeden?" vroeg hij.

Dit zijn enkele van de onbekende wateren die de industrie moet bevaren, wat het belang onderstreept van het opbouwen van vertrouwen bij patiënten en het bieden van zinvolle ondersteuning, zei Dale.

De behandelervaring

Gezien de nieuwe CGT's en hoe verschillend het behandelingsregime ook is, patiënten zullen enige begeleiding nodig hebben bij het zorgtraject.

Puttend uit haar verpleging ervaring op het gebied van oncologie, zei Vickie dat patiënten en hun zorgverleners meer kennis hebben van behandelingen zoals chemotherapie, aangezien deze al vele jaren.

"Er is minder bekend zijn met cel- en gentherapieën en daarom is er echt behoefte aan focus op onderwijs," zei ze. "Onderwijs geeft kracht, betrekt en motiveert. En het is cruciaal om de patiënt en zorgverlener te betrekken en te empoweren omdat ze erin zitten samen. Cel- en gentherapieën zijn zeer gerichte behandelingen, dus ook wij zeer op maat gemaakte diensten moeten ontwerpen en leveren. Het is belangrijk om te identificeren en voldoen aan de individuele behoeften van de patiënt en verzorger, waar ze zich ook bevinden het behandelingstraject."

Individuen opleiden zeldzame ziekten en het wegnemen van misvattingen over CGT's is essentieel, Patrick zei bijvoorbeeld het idee dat deze therapieën een wondermiddel zijn dat vereist één injectie en de patiënt is genezen.

"Het is een proces om geïdentificeerd en geaccepteerd worden in het gentherapieprotocol, en dan is er nog de nabehandeling in termen van follow-up en bewaking, dus het is niet één schot en dat is het," zei hij. "Dat onderwijs kan niet drie maanden voor de lancering van een product. Er moet 2, 3 of zelfs 4 jaar zijn om dat voor te bereiden populatie dat je mogelijk dit nieuwe curatieve model hebt."

Matt was het ermee eens dat Monitoring na de surveillance kan een uitdaging zijn, want als een patiënt eenmaal gezond is, Waar is de motivatie voor hen om terug te keren voor follow-up?

"Het moet beginnen met onderwijs, en het moet al vroeg in de behandeling worden beschreven, "zei hij. "Daar zijn andere manieren waarop u patiënten kunt monitoren, dus u moet die strategieën toepassen plaats, vooral als u mijlpaalbetalingen op lange termijn ontvangt voor uw therapieën."

In de zeldzame ruimte Hoewel elk patiënttraject uniek is, zijn er ook overeenkomsten.

"Veel van wat een zorgverlener doormaakt kan hetzelfde zijn voor zeldzame ziekten – de onzekerheid, het gebrek aan kennis, het zoeken naar informatie," zei George. "Dus, wat Kunnen we overeenkomsten vinden tussen modaliteiten? En hoe kunnen we patiënten ontmoeten waar Dat zijn ze, vooral als iedereen een ander niveau van informatie wil? Hoe Doe je dat op schaal? Het is heel moeilijk, maar ik denk dat we manieren kunnen vinden om te navigeren in het hele ecosysteem."

Rekening houden met de hiaten

Een van de vele Uitdagingen waarmee patiënten met een zeldzame ziekte worden geconfronteerd, is simpelweg naar de behandeling gaan Centra.

"Bij NORD hebben we een afdeling voor patiëntenzorg die zich toelegt op het ondersteunen van inspanningen zoals reizen van en naar een medische site," zei Patrick. "En ik moedig aan bedrijven die betrokken zijn bij de ontwikkeling van producten voor zeldzame ziekten om patiënten hulpprogramma's die niet alleen de therapie zelf dekken, maar ook de hulpmiddelen om van en naar een locatie te komen, en andere niveaus van patiëntenondersteuning."

"Patiënten hebben een geheel nodig niveau van ondersteuning om te worden gediagnosticeerd, en ook ondersteuning om de eerste bezoek aan een medische instelling," voegde hij eraan toe. "Er is een litanie van activiteiten die de industrie zou kunnen doen, dat de patiëntenorganisaties om dat hele ecosysteem te ondersteunen, zodat de patiënt kan worden behandeld met een cel- of gentherapie."

Vickie was het daarmee eens en voegde eraan toe dat wanneer patiënten uit hun vertrouwde omgeving worden gehaald, er sociale en psychologische barrières om ook aan te pakken.

"Het gaat om gebouwtechniek die hen helpen om op al die behoeften te anticiperen en te plannen", zei ze.

Terwijl geduldig welzijn moet vanuit een meer technisch perspectief worden benaderd, een andere de uitdaging is datasilo's, zei Matt.

"Je moet nadenken over het uitwisselen van de informatie die iedereen nodig heeft om de zo snel mogelijk geduldig zijn," zei hij. "Maar dat moet je ook erkennen gewoon omdat u informatie kunt uitwisselen tussen verschillende systemen en verschillende groepen, dat betekent niet dat je dat zou moeten doen. Je moet heel duidelijk zijn met uw datamodellen om de patiënt te beschermen."

Balanceren van de logistiek

Een van de fundamentele verschillen tussen standaardtherapieën en CGT's is heel vaak dat deze beginnen met het patiëntmateriaal.

"De werkelijke De productie van het geneesmiddel begint met een bepaalde procedure, meestal cellen nemen door aferese," merkte Matt op. "Als u op zoek bent naar sites om deze therapieën toedienen, moet u ervaren aferesecentra vinden."

Ten eerste zijn er de logistieke mogelijkheden van de centra zelf. Ze moeten zijn uitgerust om levensvatbare cellen van de patiënt naar de productieomgeving brengen en terug naar het behandelcentrum, en gewend zijn aan het hanteren van gecryopreserveerde producten, Zei Matt.

"Je moet de verschillende onderdelen van uw toeleveringsketen zorgvuldig en zorg ervoor dat iedereen op de hoogte is van het belang van hun rol," zei hij. "De patiënt moet zich hiervan bewust zijn ook, omdat er maar heel weinig productieslots beschikbaar zijn voor deze producten, dus als er een productieslot vrijkomt, moet de patiënt op het juiste moment op de juiste plaats om uitgangsmateriaal te doneren of mogelijk hun geneesmiddel ontvangen."

Die beheren Logistiek vereist ook het opleiden van artsen buiten de belangrijkste cel en het belangrijkste gen therapiecentra.

"We moeten allemaal doen meer om de unieke hindernissen binnen het ecosysteem van cel- en gentherapie aan te pakken, en tools en technologie nastreven die toegang tot en patiëntenondersteuning beter mogelijk maken en levering," zei George. "Dit is hoe de belofte van cel- en gentherapieën zal volledig worden gerealiseerd voor elke patiënt die er baat bij kan hebben."

Het traject van de patiënt ontwarren

Als de reis van de patiënt zich blijft ontwikkelen, samen met de aanhoudende groei van CGT's, fabrikanten en Andere belangrijke belanghebbenden zullen nieuwe manieren moeten overwegen om de in contact komen met patiënten.

"We moeten echt Begrijp en gebruik technologie om patiënten zo effectief mogelijk te bereiken en hen uitrusten met de tools, middelen en kennis die ze nodig hebben moeten hun eigen beste pleitbezorger zijn," zei Vickie. "Dit zijn complexe therapieën En dus is het echt het afstemmen van diensten op de patiënt de sleutel, evenals het versterken van de patiënt om zijn eigen beste pleitbezorger te zijn en verantwoordelijkheid te nemen voor zijn zorg."

De toekomstige richting is positief, zei Patrick. "We zien dat steeds meer bedrijven betrokken raken rechtstreeks met patiëntenorganisaties en een grotere focus op patiëntgerichte geneesmiddelen ontwikkeling voor zeldzame ziekten. Op medisch gebied heeft NORD nu ongeveer 40 centra voor zeldzame ziekten in het hele land die kunnen dienen als een netwerk om ook andere artsen op te leiden. Dus we gaan op de goede weg richting."

Technologie is de sleutel Over de hele levenscyclus waren de panelleden het daarmee eens.

"Deze geavanceerde therapieën kunnen patiënten nu mogelijk eerder in de ziektecyclus behandelen, wat zou kunnen betekenen dat er meer therapieën komen en dat meer centra deze therapieën toedienen, wat het op zijn beurt gemakkelijker zou kunnen maken om toegang te krijgen tot deze behandelingen," Matt voornoemd. "Je wilt standaardiseren waar je kunt, maar omdat deze zeer complexe producten, standaardisatie zal niet het wondermiddel zijn. Dus in plaats daarvan Het doel moet vereenvoudiging zijn om het zo gemakkelijk mogelijk te maken, met alle verschillende technologieën tot uw beschikking, om therapieën toe te dienen en te verbeteren die geduldige reis."

Dale Hanna sloot af met de nadruk op: "Door Barrières slechten en samenwerking in de gezondheidszorg bevorderen kunnen we patiënten en hun verzorgers echt in staat stellen om efficiënt en effectief de geïndividualiseerde ondersteuning bieden die ze hard nodig hebben. De De toekomst van cel- en gentherapie gaat niet alleen over innovatieve behandelingen, maar over het bouwen van een fundament van vertrouwen, opleiding en ondersteuning dat ervoor zorgt dat elke patiënt heeft de kans om te gedijen in een zeer complex ecosysteem."

Cencora raadt lezers aan om de hierin verstrekte referenties en alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien het artikel marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt. 


[1] Follow-up op lange termijn na toediening van menselijke gentherapieproducten, FDA. chroom-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download