Se acerca la próxima ola de terapias celulares y génicas
De la cartera de productos a los pacientes: preparación para la próxima ola de terapias celulares y génicas
La cartera de terapias celulares, génicas y de ARN apunta a un enorme potencial. Actualmente hay 4.487 terapias en desarrollo en todo el mundo, que abarcan desde la investigación preclínica hasta el prerregistro. 1 Sin embargo, solo una pequeña proporción de terapias se abre paso.
Ese contraste pone de relieve tanto la oportunidad que se avecina como la complejidad que implica convertir la innovación científica en tratamientos que puedan llegar a los pacientes.
A medida que más terapias avancen en el desarrollo, la preparación será fundamental. Las decisiones tomadas temprano pueden tener consecuencias mucho más adelante, especialmente cuando una terapia pasa del entorno controlado de un ensayo clínico a una escala comercial.
Por lo tanto, es esencial mirar más allá del próximo hito inmediato. Los requisitos normativos, el diseño de los ensayos clínicos, la estrategia de la cadena de suministro, la logística especializada, la distribución, la farmacovigilancia y, en última instancia, el acceso de los pacientes pueden influir en el camino hacia la comercialización. Considerar estas áreas en conjunto puede ayudar a los equipos de desarrollo a anticipar posibles desafíos y comprender cómo las decisiones tomadas en una etapa pueden afectar los requisitos más adelante en el proceso.
La colaboración comienza temprano
Ninguna organización puede proporcionar internamente todas las capacidades especializadas necesarias para llevar una terapia avanzada a los pacientes. La experiencia externa adecuada puede ayudar a los equipos de desarrollo a anticipar lo que viene a continuación e incorporar esas consideraciones en sus planes antes.
Esto es particularmente importante para las terapias celulares y génicas (CGT), que pueden presentar requisitos clínicos y de fabricación complejos.² Los productos también pueden tener requisitos específicos de manipulación, almacenamiento, transporte y distribución.³
La colaboración temprana brinda a los socios la oportunidad de comprender la terapia, su vía de desarrollo y los desafíos que podrían surgir a medida que avanza. También puede ayudar a los desarrolladores a considerar si los procesos diseñados para los requisitos clínicos actuales seguirán siendo apropiados cuando aumenten los volúmenes, se introduzcan nuevos mercados o se aborde la comercialización de una terapia.
Conectando la experiencia a lo largo de todo el trayecto
La colaboración también se vuelve más valiosa cuando la experiencia está conectada en diferentes etapas de desarrollo.
Cencora reúne capacidades que abarcan áreas como la consultoría, la logística especializada, la distribución y la farmacovigilancia. Conectar esas perspectivas puede ayudar a los desarrolladores a mirar más allá, identificar dependencias entre las diferentes partes del proceso de comercialización y prepararse para los requisitos que puedan surgir. El tamaño de la cartera actual sugiere que muchas organizaciones podrían encontrarse abordando estas preguntas en los próximos años. El último informe panorámico de ASGCT registró ocho nuevas aprobaciones de terapias génicas, celulares y de ARN solo en el segundo trimestre de 2026.1
Para las miles de terapias que aún avanzan en su desarrollo, el potencial científico es solo el comienzo.
La preparación temprana, la experiencia de los especialistas y la colaboración a lo largo de todo el proceso de desarrollo pueden ayudar a crear un camino más sólido desde la canalización hasta los pacientes.
Referencias
- La Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT, por sus siglas en inglés) y Citeline, Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2026 (Informe sobre el panorama de la terapia génica, celular y de ARN), segundo trimestre de 2026.
- Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), Preguntas frecuentes — Desarrollo de posibles productos de terapia génica y celular: Guía para la industria, agosto de 2026. Disponible en https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/frequently-asked-questions-developing-potential-cellular-and-gene-therapy-products
- Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Guía sobre buenas prácticas de fabricación y buenas prácticas de distribución: Preguntas y respuestas. Disponible en https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
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