Článek
Otázky a odpovědi týkající se nejnovějších pokynů pro statistickou analýzu při hodnocení zdravotnických technologií v EU
Rozhovor s Dr. Michaelem Hennigem
Senior ředitel, vedoucí odborného oddělení statistiky HTA ve společnosti Cencora PharmaLex
Evropské prostředí hodnocení zdravotnických technologií (HTA) se vyvíjí a od ledna 2025 mají mít dopad na biofarmaceutické společnosti nové pokyny pro statistickou analýzu. Tyto pokyny se zaměřují na syntézu důkazů a metody kombinování existujících údajů o studovaných lécích. V této části věnované otázkám a odpovědím vedeme rozhovor s Dr. Michaelem Hennigem, vedoucím oddělení statistik HTA ve společnosti Cencora PharmaLex, a seznámíme se s podrobnostmi těchto pokynů, jejich vývojem, zapojením zainteresovaných stran, výzvami při implementaci, slibnými přístupy, přizpůsobivostí novým trendům a jejich potenciálním vlivem na rozhodovací procesy v rámci zdravotnických systémů v celé Evropě.
Otázka 1: Můžete poskytnout přehled nejnovějších pokynů pro statistickou analýzu pro hodnocení zdravotnických technologií v EU?
Dr. Michael Hennig: Nejnovější pokyny pro hodnocení zdravotnických technologií v EU se točí kolem syntézy důkazů a konkrétně se zaměřují na to, jak by měly být stávající důkazy ze studovaných léků statisticky kombinovány. To zahrnuje určení, jak sloučit důkazy z přímých srovnání mezi drogami a také z nepřímých srovnání, pokud chybí přímé údaje1,2.
Otázka 2: Jak obvykle probíhá proces schvalování nebo úpravy těchto pokynů a jaké zúčastněné strany jsou do tohoto procesu zapojeny?
Dr. Michael Hennig: Nedávné přijetí těchto pokynů bylo provedeno výhradně Evropskou unií bez přímého zapojení zúčastněných stran. Předchozí iterace v rámci EUnetHTA však zahrnovaly zúčastněné strany, jako jsou farmaceutické společnosti a metodičtí odborníci, kteří poskytli zpětnou vazbu během konzultačního období. Konsolidované znění zveřejněné Evropskou koordinační skupinou odráží mírné úpravy na základě podnětů zúčastněných stran z dřívějších fází.
Otázka 3: Jak se tyto nové pokyny od dob EUnetHTA změnily a jaké významné změny nebo zlepšení přinášejí v oblasti hodnocení zdravotnických technologií?
Dr. Michael Hennig: Zatímco od původní verze v roce 2022 byly provedeny drobné úpravy pro zlepšení srozumitelnosti a čitelnosti, v nedávné aktualizaci nedošlo k podstatným změnám. Cílem těchto vylepšení je zlepšit porozumění a sladit se s novými trendy, aniž by se zásadně změnil základní obsah pokynů.
Otázka 4: Pokud jde o regulační aspekty versus umožnění flexibility pro jedinečné okolnosti v rámci stávajících pokynů týkajících se klíčových prvků statistické analýzy, jak je této rovnováhy dosaženo?
Dr. Michael Hennig: Stávající pokyny poskytují spíše rámec než normativní pravidla pro statistickou analýzu v hodnocení zdravotnických technologií. Nastiňují principy a zároveň ponechávají prostor pro interpretační flexibilitu založenou na konkrétních okolnostech nebo preferencích hodnotitelů. Tento přístup umožňuje přizpůsobivost, ale může vést k rozdílům v aplikaci mezi uživateli.
Otázka 5: Co byste označil za hlavní výzvy, se kterými se výzkumní pracovníci a organizace mohou setkat při zavádění těchto nových pokynů pro statistickou analýzu?
Dr. Michael Hennig: Jedním z hlavních problémů je nejistota ohledně toho, jak budou hodnotitelé tyto obecné pokyny prakticky uplatňovat. Nedostatek zavedených norem nebo precedentů může vést k různým výkladům nebo aplikacím ze strany různých stran zapojených do hodnocení zdravotnických technologií.
Otázka 6: Mohl byste rozvést nějaký konkrétní přístup, který vykazuje slibné výsledky při zlepšování přesnosti a spolehlivosti HTA?
Dr. Michael Hennig: Harmonizace metodických voleb mezi vývojáři léčiv a hodnotiteli představuje slibnou cestu ke zvýšení přesnosti a spolehlivosti hodnocení zdravotnických technologií. Včasné zavedení jasných komunikačních kanálů může pomoci sladit pohledy a metodiky mezi zúčastněnými stranami.
Otázka 7: Jak pokyny zohledňují nové trendy a inovace, které mohou mít dopad na metody statistické analýzy v hodnocení zdravotnických technologií?
Dr. Michael Hennig: I když jsou zamýšleny jako živé dokumenty, které se mohou vyvíjet s vědeckým pokrokem, mohou existovat nejasnosti ohledně toho, jak často budou aktualizace probíhat nebo jak mohou zúčastněné strany účinně přispívat k revizím. Zajištění transparentnosti a spolupráce s vědeckými obcemi by mohlo zvýšit schopnost pokynů reagovat na nové trendy.
Otázka 8: Jak předpokládáte, že tyto nové pokyny budou utvářet budoucí prostředí hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě?
Dr. Michael Hennig: Tyto nové pokyny představují příležitost k harmonizaci postupů v oblasti hodnocení zdravotnických technologií napříč různými evropskými systémy zdravotní péče tím, že poskytují společný standardní rámec pro hodnocení. Tato harmonizace by mohla zefektivnit rozhodovací procesy a podpořit konzistentnost mezi členskými státy a zároveň zohlednit regionální rozdíly.
Cílem tohoto článku je informovat o možnostech společnosti Cencora PharmaLex, které se opírají o odborné znalosti autora. Společnost Cencora PharmaLex a její mateřská společnost Cencora však čtenářům důrazně doporučují, aby si přečetli odkazy uvedené v tomto článku a všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a aby se při rozhodování v této souvislosti spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti, protože článek může obsahovat určitá marketingová prohlášení a nepředstavuje právní poradenství.
1 Evropská komise. Metodický pokyn pro syntézu kvantitativních důkazů: Přímá a nepřímá srovnání. Přístup 17. května 2024.
2 Evropská komise. Praktický návod pro syntézu kvantitativních důkazů: Přímá a nepřímá srovnání. Přístup 17. května 2024.
