La prochaine vague de thérapies cellulaires et géniques arrive
Du pipeline aux patients : se préparer à la prochaine vague de thérapies cellulaires et géniques
Le développement des thérapies cellulaires, géniques et ARN laisse entrevoir un énorme potentiel. Il y a actuellement 4 487 thérapies en développement dans le monde, allant de la recherche préclinique au préenregistrement.1 Pourtant, seule une petite proportion des thérapies percutent.
Ce contraste met en évidence à la fois les possibilités qui s’offrent à nous et la complexité de transformer l’innovation scientifique en traitements pouvant atteindre les patients.
Au fur et à mesure que de plus en plus de thérapies progresseront, l’état de préparation sera essentiel. Les décisions prises tôt peuvent avoir des conséquences beaucoup plus loin dans le parcours, en particulier lorsqu’un traitement passe de l’environnement contrôlé d’un essai clinique à l’échelle commerciale.
Il est donc essentiel de regarder au-delà de la prochaine étape immédiate. Les exigences réglementaires, la conception des essais cliniques, la stratégie de la chaîne d’approvisionnement, la logistique spécialisée, la distribution, la pharmacovigilance et l’accès éventuel des patients peuvent tous influencer le chemin vers la commercialisation. Considérer ces domaines ensemble peut aider les équipes de développement à anticiper les défis potentiels et à comprendre comment les décisions prises à une étape donnée peuvent affecter les exigences plus tard dans le parcours.
La collaboration commence tôt
Aucune organisation ne peut fournir à l’interne toutes les capacités spécialisées nécessaires pour offrir une thérapie avancée aux patients. La bonne expertise externe peut aider les équipes de développement à anticiper la suite et à intégrer ces considérations dans leurs plans plus tôt.
Cela est particulièrement important pour les thérapies cellulaires et géniques (CGT), qui peuvent présenter des exigences cliniques et de fabrication complexes.² Les produits peuvent également avoir des exigences spécifiques en matière de manipulation, d’entreposage, de transport et de distribution.³
La collaboration précoce donne aux partenaires l’occasion de comprendre la thérapie, son parcours de développement et les défis qui pourraient émerger au fur et à mesure qu’elle progresse. Cela peut également aider les développeurs à déterminer si les processus conçus pour répondre aux exigences cliniques d'aujourd'hui resteront appropriés lorsque les volumes augmenteront, que de nouveaux marchés seront introduits ou qu'une thérapie approchera la commercialisation.
Connecter l’expertise tout au long du parcours
La collaboration devient également plus précieuse lorsque l’expertise est connectée à différentes étapes de développement.
Cencora regroupe des capacités couvrant des domaines tels que le conseil, la logistique spécialisée, la distribution et la pharmacovigilance. Le fait de relier ces points de vue peut aider les développeurs à regarder plus loin, à identifier les dépendances entre les différentes parties du parcours de commercialisation et à se préparer aux exigences qui pourraient suivre. L'ampleur du pipeline actuel suggère que de nombreuses organisations pourraient se retrouver à se pencher sur ces questions dans les années à venir. Le dernier rapport sur le paysage de l’ASGCT a enregistré huit nouvelles approbations de thérapies génétiques, cellulaires et ARN au cours du deuxième trimestre de 2026 seulement.1
Pour les milliers de thérapies encore en cours de développement, le potentiel scientifique n’est qu’un début.
La préparation précoce, l’expertise spécialisée et la collaboration tout au long du parcours de développement peuvent aider à créer un chemin plus solide du pipeline aux patients.
Références
- American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) et Citeline, Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2026.
- Administration américaine des contrôles des denrées alimentaires et des médicaments (FDA), Foire aux questions — Développement de produits potentiels de thérapie cellulaire et génique : Lignes directrices à l’intention de l’industrie, août 2026. Disponible à https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/frequently-asked-questions-developing-potential-cellular-and-gene-therapy-products
- Agence européenne des médicaments (EMA), Lignes directrices sur les bonnes pratiques de fabrication et les bonnes pratiques de distribution : Questions et réponses. Disponible sur https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
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