Den neste bølgen av celle- og genterapier kommer
Fra pipeline til pasienter: forbereder seg på neste bølge av celle- og genterapier
Rørledningen for celle-, gen- og RNA-terapier peker på et enormt potensial. Det er for tiden 4,487 terapier under utvikling globalt, som spenner fra preklinisk forskning til forhåndsregistrering.1 Likevel er det fortsatt bare en liten andel av terapiene som bryter gjennom.
Denne kontrasten fremhever både muligheten fremover og kompleksiteten som er involvert i å gjøre vitenskapelig innovasjon om til behandlinger som kan nå pasienter.
Etter hvert som flere terapier utvikler seg gjennom utvikling, vil beredskap være avgjørende. Beslutninger som tas tidlig kan få konsekvenser mye lenger på reisen, spesielt når en behandling beveger seg fra det kontrollerte miljøet i en klinisk studie til kommersiell skala.
Det er derfor viktig å se forbi neste umiddelbare milepæl. Regulatoriske krav, design av kliniske studier, forsyningskjedestrategi, spesialistlogistikk, distribusjon, legemiddelovervåking og eventuell pasienttilgang kan alle påvirke veien mot kommersialisering. Å vurdere disse områdene sammen kan hjelpe utviklingsteam med å forutse potensielle utfordringer og forstå hvordan beslutninger som tas på ett tidspunkt kan påvirke kravene videre på reisen.
Samarbeidet starter tidlig
Ingen organisasjon kan internt tilby alle spesialistkapasiteter som kreves for å bringe en avansert behandling til pasienter. Riktig ekstern ekspertise kan hjelpe utviklingsteam med å forutse hva som kommer etterpå og bygge disse hensynene inn i planene sine tidligere.
Dette er spesielt viktig for celle- og genterapier (CGT), som kan presentere komplekse produksjons- og kliniske krav.² Produkter kan også ha spesifikke krav til håndtering, lagring, transport og distribusjon.³
Tidlig samarbeid gir partnere muligheten til å forstå terapien, dens utviklingsvei og utfordringene som kan dukke opp etter hvert som den skrider frem. Det kan også hjelpe utviklere med å vurdere om prosesser designet for dagens kliniske krav vil forbli passende når volumene øker, nye markeder introduseres eller en terapi nærmer seg kommersialisering.
Koble sammen ekspertise gjennom hele reisen
Samarbeid blir også mer verdifullt når kompetanse kobles sammen på tvers av ulike utviklingsstadier.
Cencora samler kompetanse som spenner over områder som rådgivning, spesiallogistikk, distribusjon og legemiddelovervåking. Å koble sammen disse perspektivene kan hjelpe utviklere med å se lenger fremover, identifisere avhengigheter mellom ulike deler av kommersialiseringsreisen og forberede seg på kravene som kan følge. Størrelsen på dagens pipeline antyder at mange organisasjoner kan finne på å ta opp disse spørsmålene i årene som kommer. Den siste ASGCT-landskapsrapporten registrerte åtte nye gen-, celle- og RNA-terapigodkjenninger bare i andre kvartal 2026.1
For de tusenvis av terapier som fortsatt utvikler seg, er vitenskapelig potensial bare begynnelsen.
Tidlig beredskap, spesialistekspertise og samarbeid på tvers av utviklingsreisen kan bidra til å skape en sterkere vei fra pipeline til pasienter.
Referanser
- American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) og Citeline, Gene, Cell & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2026.
- US Food and Drug Administration (FDA), Ofte stilte spørsmål - Utvikling av potensielle cellulære og genterapiprodukter: Veiledning for industrien, august 2026. Tilgjengelig på https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/frequently-asked-questions-developing-potential-cellular-and-gene-therapy-products
- Det europeiske legemiddelkontoret (EMA), Veiledning om god produksjonspraksis og god distribusjonspraksis: Spørsmål og svar. Tilgjengelig på https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
Ta kontakt med våre celle- og geneksperter
