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CGT-Zugang: Risikomanagement in großem Maßstab
Wie die Unsicherheit der Kostenträger die Deckungsentscheidungen verändert
Die Kostenträger definieren grundlegend neu, wie Zugang, Evidenz und Kostenerstattung für Zell- und Gentherapien (CGTs) gestaltet werden müssen. Die Entwicklung eines skalierbaren CGT-Zahlungsrahmens ist geschäftskritisch. In den USA sind derzeit 33 CGTs zugelassen, wobei sich mehr als 2.000 Gentherapien und mehr als 900 Zelltherapien in der globalen Entwicklungspipeline befinden, die sich hauptsächlich auf Onkologie und seltene Krankheiten konzentrieren. 1 GlobalData geht davon aus, dass der CGT-Markt bis 2030 76 Milliarden US-Dollar erreichen wird. 2 Preisdruck und Ungewissheit über die Ergebnisse zwingen die Kostenträger zu vorsichtigem Vorgehen.
Die Ergebnisse einer Cencora-Umfrage aus dem Jahr 2025 unter 19 Entscheidungsträgern in leitenden Kostenträgern zeigen drei miteinander verbundene Herausforderungen auf, die sich auf eine nachhaltige CGT-Abdeckung auswirken: Lücken in der Dauerhaftigkeit und in der vergleichenden Evidenz, hohes finanzielles Risiko im Voraus und betriebliche Komplexität. Da die Deckungsfristen immer kürzer werden und der Spielraum für die Preisgestaltung enger wird, treibt die Unsicherheit über die Dauerhaftigkeitsergebnisse die Kostenträger dazu, die Anspruchsberechtigung einzuschränken, die Vorabgenehmigung zu stärken und die Deckung auf eng definierte, studienorientierte Nutzungskriterien zu beschränken.
Die Ergebnisse einer Cencora-Umfrage aus dem Jahr 2025 unter 19 Entscheidungsträgern in leitenden Kostenträgern zeigen drei miteinander verbundene Herausforderungen auf, die sich auf eine nachhaltige CGT-Abdeckung auswirken: Lücken in der Dauerhaftigkeit und in der vergleichenden Evidenz, hohes finanzielles Risiko im Voraus und betriebliche Komplexität. Da die Deckungsfristen immer kürzer werden und der Spielraum für die Preisgestaltung enger wird, treibt die Unsicherheit über die Dauerhaftigkeitsergebnisse die Kostenträger dazu, die Anspruchsberechtigung einzuschränken, die Vorabgenehmigung zu stärken und die Deckung auf eng definierte, studienorientierte Nutzungskriterien zu beschränken.
Dieser Druck verändert das Verhalten der Zahler während des gesamten Lebenszyklus der CGT-Deckung. Während die Umsetzung je nach Plantyp, Region und Risikopool variiert, sind die zugrunde liegenden Signale, die Deckungsentscheidungen beeinflussen, zunehmend konsistent. Die Cencora-Umfrage zeigt, dass sich die Kostenträger auf wertorientierte Verträge, langfristige Evidenz, Klarheit bei der Kodierung und nachhaltige Erstattungsmodelle konzentrieren, wenn CGTs in die Routineversorgung eintreten.
Säule 1:
Frühzeitige Abstimmung von Zahlung und Ergebnissen
CGT-Verträge sind über das Experimentieren hinausgegangen und werden von den Kostenträgern zunehmend in Betracht gezogen, um das finanzielle Engagement mit ungelösten Fragen zu Haltbarkeit, Ergebnissen und langfristigem Wert in Einklang zu bringen.
Wichtige Umfrageergebnisse unterstreichen die Erwartungen der Kostenträger an eine frühere, klarere Evidenzausrichtung:
- 100 % der Kostenträger bewerten vergleichende Effektivitätsdaten vor der Genehmigung als sehr wertvoll
- 95 % nennen die Dauerhaftigkeit der Reaktion als kritische Überlegung
- 84 % geben an, dass die begrenzte Verfügbarkeit klinischer und wertvoller Daten ein Hindernis für ein frühes Engagement darstellt
- 74 % arbeiten vor der FDA-Zulassung mit CGT-Herstellern zusammen
- 58 % bevorzugen ein Engagement innerhalb von sechs Monaten nach der Genehmigung, während 42 % ein Engagement noch früher anstreben
Die Kostenträger sind für mehrere Zahlungsansätze empfänglich, jedoch mit klaren Präferenzen und Grenzen:
- 63 % rechnen mit einmaligen Vorauszahlungen für CGTs mit einer einzigen Verabreichung
- 58 % unterstützen zugriffsbasierte Rabatte
- 42 % bekunden Interesse an Risikoteilungsvereinbarungen
- 32 % bevorzugen wert- und ergebnisorientierte Verträge
Zusammengenommen signalisieren diese Präferenzen Offenheit ohne Bereitschaft, insbesondere wenn Governance, versicherungsmathematische Validierung und Leistungsjahresbilanzierungsbeschränkungen die Ausführung einschränken.
Säule 2:
Minderung des finanziellen Risikos
Der Preisdruck beschränkt sich nicht mehr nur auf die Aufnahme von Verhandlungen. Wenn die Deckungsfristen komprimiert werden, verringert sich die Preistoleranz entsprechend. Diese Kontrollen spiegeln eine strukturelle Vertrauenslücke wider: Die Kostenträger absorbieren das Abwärtsrisiko, wenn die Ergebnisse nicht erreicht werden, während die Hersteller nur begrenzte Möglichkeiten haben, sich anzupassen, sobald die Therapie bereitgestellt wird.
Die Umfrageergebnisse zeigen auch, wie schnell sich Preisdruck in Zugangsentscheidungen niederschlägt:
- 90 % der Kostenträger treffen innerhalb von sechs Monaten die Deckungsfeststellung für traditionell zugelassene CGTs
- 84 % beziehen sowohl Apotheken- als auch medizinische Leiter in Kostenübernahmeentscheidungen ein
- 68 % berichten, dass unzureichende klinische Wirksamkeitsnachweise zu einer Verleugnung oder starken Einschränkung führen
- 58 % genehmigen beschleunigte CGTs innerhalb von drei Monaten
Eine schnellere Entscheidungsfindung verstärkt die Folgen von Narrativen mit schwachen Werten. Wenn Evidenzlücken bestehen bleiben, wird der Preis zum dominierenden Risikosignal und treibt Zugangskontrollen voran, die darauf abzielen, Budgets zu schützen, medizinische Verlustquoten zu verwalten und die nachgelagerte Exposition zu begrenzen. Diese Mechanismen spiegeln die Bemühungen der Kostenträger wider, die Erschwinglichkeit im Laufe der Zeit zu gewährleisten, und nicht den Widerstand gegen Innovationen selbst.
Säule 3:
Aufbau der betrieblichen Infrastruktur
Digitale Tools werden zu einer grundlegenden Infrastruktur für den CGT-Zugang. Ohne skalierbare Datenerfassungs-, Analyse- und Berichtssysteme funktionieren selbst gut konzipierte Deckungs- und Zahlungsstrategien nur schwer. Die Cencora-Umfrage unterstreicht die Bedenken der Kostenträger hinsichtlich der Komplexität der Codierung, verschiedener Abrechnungswege und Dokumentationsanforderungen, die zu administrativen Reibungsverlusten bei der CGT-Erstattung führen können.
Betriebliche Hindernisse sind nach wie vor ein ständiges Hindernis für die Kostenträger:
- 79 % berichten von Schwierigkeiten bei der Umsetzung langfristiger Ergebnisannahmen in ausführbare Verträge
- 63 % nennen Herausforderungen bei der Verfolgung, Überprüfung und Abstimmung der Ergebnisse im Laufe der Zeit
Die Cencora-Umfrage zeigt die Herausforderungen der Kostenträger bei der Ergebnisverfolgung und der Erstattungsverwaltung auf – Bereiche, die von optimierten Daten- und Berichtsfunktionen profitieren könnten.
Technologiegestützte Plattformen unterstützen den Austausch von Evidenz, die Ergebnisüberprüfung, Codierungs-Workflows und die Längsschnittüberwachung. Diese betrieblichen Realitäten bewirken mehr als nur eine langsame Erstattung; Sie beeinflussen, wie innovative Zahlungsmodelle strukturiert, ausgehandelt und im Laufe der Zeit aufrechterhalten werden.
Säule 4:
Wertnachweis im Laufe der Zeit
Die Kostenträger planen für eine Zukunft, in der bewährte CGTs alltäglich sind und einmalige Lösungen nicht mehr praktikabel sind. Es entsteht ein Paradigma der Rechenschaftspflicht über den Lebenszyklus, das dauerhafte Ergebnisse betont, die durch konsistente, skalierbare Evidenzsysteme unterstützt werden.
Die Neubewertung ist kein einmaliger Kontrollpunkt, sondern ein wiederkehrendes Lebenszyklusereignis, das ausgelöst wird, wenn neue Nachweise, Nutzungsmuster und Auswirkungen auf das Budget im Laufe der Zeit klarer werden. Die Erwartungen an die Nachbeobachtungsdauer werden klarer definiert. Für die Neubewertung werden in der Regel zwei bis drei Jahre Nachbeobachtungsdaten erwartet. Aber fünf Jahre oder mehr werden zunehmend als Schwelle für langfristige Glaubwürdigkeit angesehen.
Während patientenberichtete Ergebnisse selten allein entscheidend sind, beeinflussen sie zunehmend Neubewertungsentscheidungen, wenn sie mit Nutzung, Haltbarkeit und nachgelagerten Kostenauswirkungen verbunden sind. Die Kostenträger in der Cencora-Umfrage nennen Risiken, die durch einen Mangel an Evidenz aus der Praxis, eine unsichere Anwendbarkeit über die Studienpopulation hinaus und eine Voreingenommenheit beim Sponsoring durch Hersteller verursacht werden.
Die Neubewertung ist kein einmaliger Kontrollpunkt, sondern ein wiederkehrendes Lebenszyklusereignis, das ausgelöst wird, wenn neue Nachweise, Nutzungsmuster und Auswirkungen auf das Budget im Laufe der Zeit klarer werden. Die Erwartungen an die Nachbeobachtungsdauer werden klarer definiert. Für die Neubewertung werden in der Regel zwei bis drei Jahre Nachbeobachtungsdaten erwartet. Aber fünf Jahre oder mehr werden zunehmend als Schwelle für langfristige Glaubwürdigkeit angesehen.
Während patientenberichtete Ergebnisse selten allein entscheidend sind, beeinflussen sie zunehmend Neubewertungsentscheidungen, wenn sie mit Nutzung, Haltbarkeit und nachgelagerten Kostenauswirkungen verbunden sind. Die Kostenträger in der Cencora-Umfrage nennen Risiken, die durch einen Mangel an Evidenz aus der Praxis, eine unsichere Anwendbarkeit über die Studienpopulation hinaus und eine Voreingenommenheit beim Sponsoring durch Hersteller verursacht werden.
Zu den wichtigsten Ergebnissen der Umfrage gehören:
- 95 % der Kostenträger wünschen sich umfassendere, klinische Langzeitdaten
- 68 % suchen nach detaillierten Analysen zur Kosteneffizienz
- 53 % nennen verbesserte Evidenz aus der Praxis und Daten nach der Markteinführung als ungedeckten Bedarf
Patientenzentrierung wird für Kostenträger nur dann umsetzbar, wenn funktionelle Ergebnisse, Maßnahmen zur Lebensqualität und Patientenpräferenzen konsistent gemessen und mit langfristigen klinischen und wirtschaftlichen Endpunkten verknüpft werden können. Der anfängliche klinische Erfolg allein reicht nicht aus; Der Wert muss im Laufe der Zeit bestätigt werden, um das Neubewertungsrisiko zu mindern.
Viele Kostenträger evaluieren KI-gestützte Plattformen zur Ergebnisüberwachung und digitale Datenerfassungstools, um die betriebliche Belastung zu reduzieren. Mit zunehmender Reife dieser Tools werden versicherungsmathematische Modelle und Evidenz aus der Praxis eine immer wichtigere Rolle bei der Definition von dauerhaftem Wert spielen.
Was ein dauerhafter CGT-Zugriff erfordert
Die Neubewertung gilt zunehmend nicht nur für neu eingeführte CGTs, sondern auch für Therapien, die bereits im Einsatz sind, wenn die Evidenz reift und die Auswirkungen auf das Budget deutlicher werden. Diese Dynamik hat Auswirkungen über die kommerzielle Abdeckung hinaus und prägt die Erwartungen an die Art und Weise, wie öffentliche und private Kostenträger mit Evidenz, Erschwinglichkeit und langfristiger Rechenschaftspflicht für teure Therapien umgehen.
Ein nachhaltiger Zugang zu CGT wird letztlich davon abhängen, wie effektiv die Stakeholder die Unsicherheit antizipieren, bevor sie sich zu einem finanziellen Risiko herauskristallisiert. Da die Neubewertung zur Routine wird, bevorzugt der Zugang zunehmend Strategien, die auf langfristige Rechenschaftspflicht und nicht auf Ausnahmebehandlung ausgelegt sind. Mit der Skalierung von CGTs werden Hersteller, die Ergebnisse klar definieren, die Preisgestaltung an die Erwartungen an die Haltbarkeit anpassen und frühzeitig in umsetzungsfähige Evidenzsysteme investieren, besser positioniert sein, um den Zugang im Laufe der Zeit aufrechtzuerhalten.
Ein nachhaltiger Zugang zu CGT wird letztlich davon abhängen, wie effektiv die Stakeholder die Unsicherheit antizipieren, bevor sie sich zu einem finanziellen Risiko herauskristallisiert. Da die Neubewertung zur Routine wird, bevorzugt der Zugang zunehmend Strategien, die auf langfristige Rechenschaftspflicht und nicht auf Ausnahmebehandlung ausgelegt sind. Mit der Skalierung von CGTs werden Hersteller, die Ergebnisse klar definieren, die Preisgestaltung an die Erwartungen an die Haltbarkeit anpassen und frühzeitig in umsetzungsfähige Evidenzsysteme investieren, besser positioniert sein, um den Zugang im Laufe der Zeit aufrechtzuerhalten.
Erfahren Sie, wie Kostenträger die CGT-Abdeckung und Zahlungsstrategien neu gestalten, um Unsicherheiten in großem Umfang zu bewältigen, indem Sie den Payer Trends Report 2026 von Cencora herunterladen und sich für unser bevorstehendes Webinar anmelden.
Cencora empfiehlt den Lesern dringend, alle verfügbaren Informationen zu den genannten Themen, einschließlich aller angegebenen Referenzen, zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihr eigenes Fachwissen und ihre Erfahrung zu verlassen.
*Quellen unten fortgesetzt
Quellen:
1 Amerikanische Gesellschaft für Gen- + Zelltherapie (ASGCT). Gen-, Zell- und RNA-Therapie-Landschaftsbericht. Quartalsdatenbericht für das 2. Quartal 2025. Veröffentlicht im August 2025. Abgerufen am 4. Januar 2026. https://www.asgct.org/uploads/files/general/Landscape-Report-2025-Q2.pdf
2 Pharmazeutische Technologie. Wie der Zell- und Gentherapiemarkt Gestalt annimmt. Veröffentlicht am 27. Mai 2025. Abgerufen am 4. Januar 2026. https://www.pharmaceutical-technology.com/sponsored/how-the-cell-and-gene-therapy-market-is-taking-shape
